Förlängningsstudie för patienter som ingick i studien Infacort 003
22 oktober 2019 uppdaterad av: Diurnal Limited
Öppen, långtidsuppföljning av säkerhet och biokemisk sjukdomskontroll av Infacort® hos nyfödda, spädbarn och barn med medfödd binjurebarkhyperplasi och binjurebarksvikt som tidigare ingick i Infacort 003-studien
En fas 3, öppen, enkelgrupps, icke-randomiserad, observationsstudie av säkerhet och biokemisk sjukdomskontroll av Infacort® hos nyfödda, spädbarn och barn med binjurebarksvikt och medfödd binjurebarkhyperplasi som hade genomfört studien Infacort 003.
Alla försökspersoner som tillfredsställande hade genomfört studien Infacort 003 erbjöds möjlighet att delta i Infacort 004.
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
En fas 3, öppen, enkelgrupps, icke-randomiserad, observationsstudie av säkerhet och biokemisk sjukdomskontroll av Infacort® hos nyfödda, spädbarn och barn med AI som hade genomfört studien Infacort 003 (EudraCT nummer 2014-002265-30 ).
Alla försökspersoner som tillfredsställande hade genomfört studien Infacort 003 wiere erbjöd möjligheten att delta i studien Infacort 004 vid eller efter sitt sista besök i studien Infacort 003.
Försökspersonerna fick den vanliga kliniskt lämpliga dosen (eftersom bioekvivalens har visats med konventionellt hydrokortison), som fastställts av utredaren, som administrerades enligt vanlig klinisk praxis - vanligtvis 3 eller 4 gånger om dagen.
Försökspersonerna kunde fortsätta att behandlas i denna studie tills de uppfyllde kriterierna för studiens tillbakadragande, tills Infacort® var kommersiellt tillgänglig lokalt (vilket nu har uppnåtts), eller tills sponsorn beslutat att avbryta studien.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
18
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Berlin, Tyskland, 13353
- Charité-Universitätsmedizin Berlin, CVK
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
3 år till 2 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
Försökspersoner som framgångsrikt genomförde studien Infacort 003, vars inklusionskriterier var:
- Manliga och kvinnliga barn under 6 år.
- En diagnos av binjurebarksvikt (AI) som bekräftas av ett olämpligt lågt kortisol, vanligtvis med andra stödjande tester.
- Får lämplig binjurebarksersättningsterapi (hydrokortison med/utan fludrokortison).
- Tillräckligt återfuktad och näring. Dessutom måste föräldrarna/vårdarna kunna förstå och ge skriftligt informerat samtycke för denna förlängningsstudie.
Exklusions kriterier:
- Kliniskt uppenbar akut AI (binjurekris) (Obs: ämnet kan omvärderas för kvalificering när episoden är över)
- Barnets oförmåga att ta oral terapi
- Försökspersoner med kliniska tecken på akut infektion eller feber vid inkludering (Obs: försökspersonen kan omvärderas för berättigande när episoden är över)
- Varje kirurgiskt eller medicinskt tillstånd som enligt utredarens åsikt kan utsätta försökspersonen för högre risk från hans/hennes deltagande i studien
- Föräldrar/vårdare till försökspersoner som inte vill samtycka till att spara och sprida pseudonymiserade medicinska data av studieskäl
- Försökspersoner som är i ett beroendeförhållande med utredaren eller sponsorn
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Infakort
Infacort® granulat
|
Infacort® är en torr granulatformulering av hydrokortison lagrad i kapslar tillgängliga i olika styrkor (0,5, 1,0, 2,0 och 5,0 mg).
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förekomst av allvarliga biverkningar (SAE) och biverkningar (AE)
Tidsram: 29 månader
|
Det primära effektmåttet var arten och förekomsten av allvarliga biverkningar (SAE) och biverkningar (AE) som observerats under hela studien.
AE registrerades från tidpunkten för det första intaget av Infacort till det sista besöket.
|
29 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Tillväxthastighet
Tidsram: 29 månader
|
Tillväxthastighetsstandardavvikelsepoäng (SDS).
Kroppshöjd/längd (cm) erhölls vid varje besök av specialutbildade pediatriska endokrina sjuksköterskor eller läkare med användning av standardkalibrerade auxologiska metoder.
|
29 månader
|
|
Kortisolnivåer
Tidsram: 29 månader
|
Kortisolnivåer mäts från torkade blodfläckar.
De torkade blodfläckarna analyserades för multisteroider, inklusive kortisol (alla försökspersoner).
Absoluta laboratorievärden för blodfläckar för säkerhetspopulationen presenteras.
Ett torkat blodfläcksprov togs vid de första och sista besöken, varje månad under de första två månaderna av studien och därefter var sjätte månad (såvida det inte krävs efter tre månader).
|
29 månader
|
|
Antal deltagare som visar en förändring i Tanner-utvecklingsstadiet
Tidsram: 29 månader
|
Utvecklingsstadiet Tanner utvärderades som en ytterligare analys i denna studie.
Alla bedömningar (bröst, könsorgan och könshår) var grad 1 (pre-pubertal) vid baslinjen, med endast 1 försöksperson (i kohort 2) som visade en förändring under studien.
Försöksperson 018 visade progression till grad 2 i kategorin könshår (glesa, pigmenterade hår främst på blygdläpparna).
|
29 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Wiegand, Charite University, Berlin, Germany
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
4 mars 2016
Primärt slutförande (Faktisk)
10 augusti 2018
Avslutad studie (Faktisk)
10 augusti 2018
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
16 mars 2016
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
5 april 2016
Första postat (Uppskatta)
11 april 2016
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
5 november 2019
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
22 oktober 2019
Senast verifierad
1 oktober 2019
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- Infacort 004
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .