Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Laajennustutkimus Infacort 003 -tutkimukseen tulleille potilaille

tiistai 22. lokakuuta 2019 päivittänyt: Diurnal Limited

Avoin, Infacort®:n turvallisuuden ja biokemiallisen sairauksien hallinnan pitkäaikainen seuranta vastasyntyneillä, imeväisillä ja lapsilla, joilla on synnynnäinen lisämunuaisen liikakasvu ja lisämunuaisten vajaatoiminta, jotka on aiemmin osallistunut Infacort 003 -tutkimukseen

Kolmannen vaiheen avoin, yhden ryhmän, ei-satunnaistettu havainnollinen tutkimus Infacort®:n turvallisuudesta ja biokemiallisesta sairauksien hallinnasta vastasyntyneillä, imeväisillä ja lapsilla, joilla on lisämunuaisten vajaatoiminta ja synnynnäinen lisämunuaisen liikakasvu ja jotka olivat saaneet päätökseen tutkimuksen Infacort 003. Kaikille koehenkilöille, jotka olivat suorittaneet Infacort 003 -tutkimuksen tyydyttävästi, tarjottiin mahdollisuus osallistua Infacort 004 -tutkimukseen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Kolmannen vaiheen avoin, yhden ryhmän, ei-satunnaistettu, havainnollinen tutkimus Infacort®:n turvallisuudesta ja biokemiallisten sairauksien hallinnasta vastasyntyneillä, imeväisillä ja AI-lapsilla, jotka olivat suorittaneet tutkimuksen Infacort 003 (EudraCT-numero 2014-002265-30) ). Kaikki koehenkilöt, jotka olivat suorittaneet Infacort 003 -tutkimuksen tyydyttävästi, tarjosivat mahdollisuuden osallistua tutkimukseen Infacort 004 Infacort 003 -tutkimuksen viimeisellä vierailullaan tai sen jälkeen. Koehenkilöt saivat tutkijan määrittämän tavanomaisen kliinisesti sopivan annoksen (koska bioekvivalenssi on osoitettu tavanomaisella hydrokortisonilla), joka annettiin tavallisen kliinisen käytännön mukaisesti - yleensä 3 tai 4 kertaa päivässä. Koehenkilöitä voitiin jatkaa tässä tutkimuksessa, kunnes he täyttivät tutkimuksen peruuttamiskriteerit, kunnes Infacort® oli kaupallisesti saatavilla paikallisesti (mikä on nyt saavutettu) tai kunnes sponsori päätti keskeyttää tutkimuksen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

18

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 13353
        • Charité-Universitätsmedizin Berlin, CVK

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

3 vuotta - 2 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Koehenkilöt, jotka suorittivat onnistuneesti Infacort 003 -tutkimuksen, jonka mukaanottokriteerit olivat:

  1. Miesten ja naisten alle 6-vuotiaat lapset.
  2. Lisämunuaisen vajaatoiminnan (AI) diagnoosi, joka on vahvistettu sopimattoman alhaisella kortisolitasolla, yleensä muiden tukitestien kanssa.
  3. Asianmukaisen lisämunuaiskuoren korvaushoidon saaminen (hydrokortisoni fludrokortisonin kanssa tai ilman).
  4. Riittävästi kosteutettu ja ravittu. Lisäksi vanhempien/huoltajien on kyettävä ymmärtämään ja antamaan kirjallinen tietoinen suostumus tähän laajennustutkimukseen.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Kliinisesti ilmeinen akuutti AI (lisämunuaisen kriisi) (Huomaa: kohteen kelpoisuus voidaan arvioida uudelleen, kun jakso on ohi)
  2. Lapsen kyvyttömyys ottaa oraalista hoitoa
  3. Koehenkilöt, joilla on kliinisiä oireita akuutista infektiosta tai kuumeesta sisällyttämisen yhteydessä (Huomautus: kohteen kelpoisuus voidaan arvioida uudelleen, kun jakso on ohi)
  4. Mikä tahansa kirurginen tai lääketieteellinen tila, joka voi tutkijan mielestä asettaa koehenkilölle suuremman riskin hänen osallistumisestaan ​​tutkimukseen
  5. Sellaisten koehenkilöiden vanhemmat/hoitajat, jotka eivät tutkimussyistä halua suostua pseudonyymitietojen tallentamiseen ja levittämiseen
  6. Koehenkilöt, jotka ovat riippuvaisessa suhteessa tutkijaan tai sponsoriin

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Infacort
Infacort® rakeet
Lääke: Infacort®
Infacort® on hydrokortisonin kuivaraeformulaatio, joka säilytetään kapseleissa, joita on saatavana eri vahvuuksina (0,5, 1,0, 2,0 ja 5,0 mg).

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vakavien haittatapahtumien (SAE) ja haittatapahtumien (AE) ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 29 kuukautta
Ensisijainen päätetapahtuma oli koko tutkimuksen aikana havaittujen vakavien haittatapahtumien (SAE) ja haittatapahtumien (AE) luonne ja esiintyminen. AE-t kirjattiin ensimmäisestä Infacortin otosta viimeiseen käyntiin asti.
29 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kasvunopeus
Aikaikkuna: 29 kuukautta
Kasvunopeuden standardipoikkeamapiste (SDS). Vartalon korkeus/pituus (cm) määritettiin kullakin käynnillä erityiskoulutuksen saaneiden lasten endokriinisen sairaanhoitajan tai lääkärin toimesta käyttäen tavanomaisia ​​kalibroituja auksologisia menetelmiä.
29 kuukautta
Kortisolitasot
Aikaikkuna: 29 kuukautta
Kortisolitasot mitattuna kuivuneista veripisteistä. Kuivuneet veripisteet analysoitiin useiden steroidien varalta, mukaan lukien kortisoli (kaikki koehenkilöt). Veripisteiden absoluuttiset laboratorioarvot turvallisuuspopulaatiolle on esitetty. Kuivattu veripistenäyte kerättiin ensimmäisellä ja viimeisellä käynnillä, joka kuukausi tutkimuksen 2 ensimmäisen kuukauden ajan ja sen jälkeen 6 kuukauden välein (ellei sitä vaadita 3 kuukauden jälkeen).
29 kuukautta
Tannerin kehitysvaiheessa muutosta osoittavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: 29 kuukautta
Tanner Development Stage arvioitiin lisäanalyysinä tässä tutkimuksessa. Kaikki arvioinnit (rinnat, sukuelimet ja häpykarvat) olivat 1. asteen (esimurrosikä) lähtötasolla, ja vain yksi koehenkilö (kohortissa 2) osoitti muutosta tutkimuksen aikana. Koehenkilö 018 osoitti etenemistä luokkaan 2 häpykarvakategoriassa (harva, pigmentoitunut karva pääasiassa häpyhuulissa).
29 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Diurnal Limited

Tutkijat

  • Päätutkija: Wiegand, Charite University, Berlin, Germany

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 4. maaliskuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 10. elokuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 10. elokuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 16. maaliskuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 5. huhtikuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 11. huhtikuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 5. marraskuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 22. lokakuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. lokakuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • Infacort 004

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Lisämunuaisen vajaatoiminta

Kliiniset tutkimukset Infacort®

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Thailand

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa