Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Udvidelsesundersøgelse for patienter, der indgår i undersøgelsen Infacort 003

22. oktober 2019 opdateret af: Diurnal Limited

Åbent, langsigtet opfølgning af sikkerhed og biokemisk sygdomsbekæmpelse af Infacort® hos nyfødte, spædbørn og børn med medfødt binyrehyperplasi og binyrebarkinsufficiens, der tidligere var tilmeldt Infacort 003-undersøgelsen

Et fase 3, åbent, enkelt-gruppe, ikke-randomiseret, observationsstudie af sikkerheden og biokemisk sygdomsbekæmpelse af Infacort® hos nyfødte, spædbørn og børn med binyrebarkinsufficiens og medfødt binyrebarkhyperplasi, som havde gennemført undersøgelsen Infacort 003. Alle forsøgspersoner, der havde gennemført studiet Infacort 003 tilfredsstillende, fik mulighed for at deltage i Infacort 004.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Et fase 3, åbent, enkelt-gruppe, ikke-randomiseret, observationsstudie af sikkerheden og biokemisk sygdomsbekæmpelse af Infacort® hos nyfødte, spædbørn og børn med AI, som havde gennemført undersøgelsen Infacort 003 (EudraCT nummer 2014-002265-30 ). Alle forsøgspersoner, der tilfredsstillende havde gennemført undersøgelsen Infacort 003 wiere, tilbød muligheden for at deltage i undersøgelsen Infacort 004 ved eller efter deres sidste besøg i undersøgelsen Infacort 003. Forsøgspersonerne fik den sædvanlige klinisk passende dosis (da bioækvivalens er blevet påvist med konventionel hydrocortison), som bestemt af investigator, som blev administreret i henhold til sædvanlig klinisk praksis - generelt 3 eller 4 gange dagligt. Forsøgspersoner kunne fortsætte med at blive behandlet i denne undersøgelse, indtil de opfyldte undersøgelsens tilbagetrækningskriterier, indtil Infacort® var kommercielt tilgængeligt lokalt (hvilket nu er opnået), eller indtil sponsoren besluttede at afbryde undersøgelsen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

18

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charité-Universitätsmedizin Berlin, CVK

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år til 2 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Forsøgspersoner, der med succes gennemførte undersøgelsen Infacort 003, hvis inklusionskriterier var:

  1. Mandlige og kvindelige børn under 6 år.
  2. En diagnose af binyrebarkinsufficiens (AI) bekræftet af et uhensigtsmæssigt lavt kortisol normalt med andre understøttende tests.
  3. Modtagelse af passende binyrebarksubstitutionsbehandling (hydrocortison med/uden fludrocortison).
  4. Tilstrækkeligt hydreret og næret. Derudover skal forældrene/plejerne være i stand til at forstå og give skriftligt informeret samtykke til denne forlængelsesundersøgelse.

Ekskluderingskriterier:

  1. Klinisk tydelig akut AI (binyrekrise) (Bemærk: emnet kan revurderes for berettigelse, når episoden er overstået)
  2. Barnets manglende evne til at tage oral terapi
  3. Forsøgspersoner med kliniske tegn på akut infektion eller feber ved inklusion (Bemærk: forsøgspersonen kan revurderes for berettigelse, når episoden er overstået)
  4. Enhver kirurgisk eller medicinsk tilstand, som efter efterforskerens mening kan sætte forsøgspersonen i højere risiko ved hans/hendes deltagelse i undersøgelsen
  5. Forældre/plejere til forsøgspersoner, der ikke er villige til at give samtykke til lagring og udbredelse af pseudonymiserede medicinske data af undersøgelsesmæssige årsager
  6. Forsøgspersoner, der er i et afhængigt forhold til efterforskeren eller sponsoren

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Infakort
Infacort® granulat
Medicin: Infacort®
Infacort® er en tør granulatformulering af hydrocortison opbevaret i kapsler, der fås i forskellige styrker (0,5, 1,0, 2,0 og 5,0 mg).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af alvorlige bivirkninger (SAE'er) og bivirkninger (AE'er)
Tidsramme: 29 måneder
Det primære endepunkt var arten og forekomsten af ​​alvorlige bivirkninger (SAE'er) og uønskede hændelser (AE'er) observeret gennem hele undersøgelsen. AE'er blev registreret fra tidspunktet for den første indtagelse af Infacort indtil det sidste besøg.
29 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Væksthastighed
Tidsramme: 29 måneder
Standardafvigelsesscore for væksthastighed (SDS). Kropshøjde/-længde (cm) blev opnået ved hvert besøg af specialuddannede pædiatriske endokrine sygeplejersker eller læger ved brug af standardkalibrerede auxologiske metoder.
29 måneder
Kortisol niveauer
Tidsramme: 29 måneder
Kortisolniveauer målt fra tørrede blodpletter. De tørrede blodpletter blev analyseret for multisteroider, inklusive kortisol (alle forsøgspersoner). Absolutte laboratorieværdier for blodpletter for sikkerhedspopulationen er præsenteret. En tørret blodpletprøve blev udtaget ved de første og sidste besøg, hver måned i de første 2 måneder af undersøgelsen og derefter hver 6. måned (medmindre det var nødvendigt efter 3 måneder).
29 måneder
Antal deltagere, der udviser en ændring i Tanner-udviklingsstadiet
Tidsramme: 29 måneder
Tanner Development Stage blev vurderet som en yderligere analyse i denne undersøgelse. Alle vurderinger (bryst, kønsorganer og kønsbehåring) var grad 1 (præ-pubertal) ved baseline, hvor kun 1 forsøgsperson (i kohorte 2) viste en ændring i løbet af undersøgelsen. Forsøgsperson 018 viste progression til grad 2 i kategorien kønsbehåring (spind, pigmenteret hår hovedsageligt på skamlæber).
29 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Diurnal Limited

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Wiegand, Charite University, Berlin, Germany

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

4. marts 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

10. august 2018

Studieafslutning (Faktiske)

10. august 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. marts 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. april 2016

Først opslået (Skøn)

11. april 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. november 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. oktober 2019

Sidst verificeret

1. oktober 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Infacort 004

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Adrenal insufficiens

Kliniske forsøg med Infacort®

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bulgaria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner