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Estudo de Extensão para Pacientes Ingressados ​​no Estudo Infacort 003

22 de outubro de 2019 atualizado por: Diurnal Limited

Acompanhamento aberto e de longo prazo da segurança e controle bioquímico de doenças de Infacort® em recém-nascidos, bebês e crianças com hiperplasia adrenal congênita e insuficiência adrenal previamente inscritos no estudo Infacort 003

Um estudo observacional de Fase 3, aberto, de grupo único, não randomizado, da segurança e controle bioquímico da doença de Infacort® em neonatos, lactentes e crianças com insuficiência adrenal e hiperplasia adrenal congênita que concluíram o estudo Infacort 003. Todos os indivíduos que concluíram satisfatoriamente o estudo Infacort 003 tiveram a oportunidade de participar do Infacort 004.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Um estudo observacional de Fase 3, aberto, de grupo único, não randomizado, da segurança e controle bioquímico da doença de Infacort® em recém-nascidos, lactentes e crianças com IA que concluíram o estudo Infacort 003 (número EudraCT 2014-002265-30 ). Todos os indivíduos que concluíram satisfatoriamente o estudo Infacort 003 wiere ofereceram a oportunidade de participar do estudo Infacort 004 durante ou após a visita final do estudo Infacort 003. Os indivíduos receberam a dose clinicamente apropriada usual (uma vez que a bioequivalência foi demonstrada com hidrocortisona convencional), conforme determinado pelo investigador, que foi administrada de acordo com a prática clínica usual - geralmente 3 ou 4 vezes ao dia. Os indivíduos poderiam continuar a ser tratados neste estudo até que atendessem aos critérios de retirada do estudo, até que Infacort® estivesse comercialmente disponível localmente (o que agora foi alcançado) ou até que o Patrocinador decidisse descontinuar o estudo.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

18

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 13353
        • Charité-Universitätsmedizin Berlin, CVK

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

3 anos a 2 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

Indivíduos que concluíram com sucesso o estudo Infacort 003, cujos critérios de inclusão foram:

  1. Crianças do sexo masculino e feminino com menos de 6 anos de idade.
  2. Um diagnóstico de insuficiência adrenal (IA) confirmado por um cortisol inapropriadamente baixo, geralmente com outros testes de suporte.
  3. Receber terapia de reposição adrenocortical apropriada (hidrocortisona com/sem fludrocortisona).
  4. Adequadamente hidratado e nutrido. Além disso, os pais/responsáveis ​​devem ser capazes de entender e dar o Consentimento Informado por escrito para este estudo de extensão.

Critério de exclusão:

  1. IA aguda clinicamente evidente (crise adrenal) (Nota: o sujeito pode ser reavaliado para elegibilidade assim que o episódio terminar)
  2. Incapacidade da criança de fazer terapia oral
  3. Indivíduos com sinais clínicos de infecção aguda ou febre na inclusão (Nota: o indivíduo pode ser reavaliado para elegibilidade assim que o episódio terminar)
  4. Qualquer condição cirúrgica ou médica que, na opinião do investigador, possa colocar o sujeito em maior risco de sua participação no estudo
  5. Pais/responsáveis ​​de indivíduos que não desejam consentir em salvar e propagar dados médicos pseudonimizados por motivos de estudo
  6. Indivíduos que estão em um relacionamento de dependência com o Investigador ou o Patrocinador

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Infacort
Infacort® grânulos
Medicamento: Infacort®
Infacort® é uma formulação de grânulos secos de hidrocortisona armazenada em cápsulas disponíveis em diferentes dosagens (0,5, 1,0, 2,0 e 5,0 mg).

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de Eventos Adversos Graves (SAEs) e Eventos Adversos (EAs)
Prazo: 29 meses
O endpoint primário foi a natureza e ocorrência de eventos adversos graves (SAEs) e eventos adversos (EAs) observados ao longo do estudo. Os EAs foram registrados desde o momento da primeira ingestão de Infacort até a visita final.
29 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Velocidade de crescimento
Prazo: 29 meses
Pontuação do desvio padrão da velocidade de crescimento (SDS). A altura/comprimento corporal (cm) foi obtida em cada visita por enfermeiros endocrinologistas pediátricos especialmente treinados ou médicos usando métodos auxológicos padrão calibrados.
29 meses
Níveis de cortisol
Prazo: 29 meses
Níveis de cortisol medidos a partir de manchas de sangue seco. As manchas de sangue seco foram analisadas para multi-esteróides, incluindo cortisol (todos os indivíduos). São apresentados os valores laboratoriais absolutos das manchas de sangue para a população de segurança. Uma amostra de sangue seco foi coletada nas visitas inicial e final, todos os meses durante os primeiros 2 meses do estudo e, posteriormente, a cada 6 meses (a menos que seja necessário após 3 meses).
29 meses
Número de participantes exibindo uma mudança no estágio de desenvolvimento de Tanner
Prazo: 29 meses
O estágio de desenvolvimento de Tanner foi avaliado como uma análise adicional neste estudo. Todas as avaliações (mama, genitália e pêlos pubianos) eram de Grau 1 (pré-puberal) no início do estudo, com apenas 1 indivíduo (na Coorte 2) mostrando uma mudança durante o estudo. O sujeito 018 apresentou progressão para Grau 2 na categoria de pelos pubianos (pelos esparsos e pigmentados principalmente nos lábios).
29 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Diurnal Limited

Investigadores

  • Investigador principal: Wiegand, Charite University, Berlin, Germany

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

4 de março de 2016

Conclusão Primária (Real)

10 de agosto de 2018

Conclusão do estudo (Real)

10 de agosto de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

16 de março de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

5 de abril de 2016

Primeira postagem (Estimativa)

11 de abril de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

5 de novembro de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

22 de outubro de 2019

Última verificação

1 de outubro de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • Infacort 004

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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