Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Verlengingsonderzoek voor patiënten die deelnamen aan onderzoek Infacort 003

22 oktober 2019 bijgewerkt door: Diurnal Limited

Open-label, langdurige follow-up van veiligheid en biochemische ziektebestrijding van Infacort® bij neonaten, zuigelingen en kinderen met congenitale bijnierhyperplasie en bijnierinsufficiëntie die eerder deelnamen aan de Infacort 003-studie

Een fase 3, open-label, single-group, niet-gerandomiseerd, observationeel onderzoek naar de veiligheid en biochemische ziektebestrijding van Infacort® bij pasgeborenen, zuigelingen en kinderen met bijnierinsufficiëntie en congenitale bijnierhyperplasie die onderzoek Infacort 003 hadden voltooid. Alle proefpersonen die studie Infacort 003 met goed gevolg hadden afgerond, kregen de mogelijkheid om deel te nemen aan Infacort 004.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Een fase 3, open-label, single-group, niet-gerandomiseerd, observationeel onderzoek naar de veiligheid en biochemische ziektebestrijding van Infacort® bij pasgeborenen, zuigelingen en kinderen met AI die onderzoek Infacort 003 hadden voltooid (EudraCT-nummer 2014-002265-30 ). Alle proefpersonen die studie Infacort 003 naar tevredenheid hadden afgerond boden de mogelijkheid om deel te nemen aan studie Infacort 004 tijdens of na hun laatste bezoek aan studie Infacort 003. Proefpersonen kregen de gebruikelijke klinisch geschikte dosis (aangezien bio-equivalentie is aangetoond met conventioneel hydrocortison), zoals bepaald door de onderzoeker, die werd toegediend volgens de gebruikelijke klinische praktijk - over het algemeen 3 of 4 keer per dag. Proefpersonen konden in dit onderzoek verder worden behandeld totdat ze voldeden aan de criteria voor stopzetting van het onderzoek, totdat Infacort® plaatselijk in de handel verkrijgbaar was (wat nu is bereikt), of totdat de sponsor besloot het onderzoek te beëindigen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

18

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 13353
        • Charité-Universitätsmedizin Berlin, CVK

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 jaar tot 2 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Onderwerpen die met succes onderzoek Infacort 003 hebben afgerond, waarvan de inclusiecriteria waren:

  1. Mannelijke en vrouwelijke kinderen jonger dan 6 jaar.
  2. Een diagnose van bijnierinsufficiëntie (AI), zoals bevestigd door een ongepast laag cortisolgehalte, meestal met andere ondersteunende tests.
  3. Geschikte adrenocorticale substitutietherapie krijgen (hydrocortison met/zonder fludrocortison).
  4. Voldoende gehydrateerd en gevoed. Bovendien moeten de ouders/verzorgers in staat zijn om schriftelijke geïnformeerde toestemming voor dit vervolgonderzoek te begrijpen en te geven.

Uitsluitingscriteria:

  1. Klinisch duidelijke acute AI (bijniercrisis) (Opmerking: de proefpersoon kan opnieuw worden beoordeeld of hij in aanmerking komt zodra de episode voorbij is)
  2. Onvermogen van het kind om orale therapie te volgen
  3. Proefpersonen met klinische tekenen van acute infectie of koorts bij opname (Opmerking: de proefpersoon kan opnieuw worden beoordeeld of hij in aanmerking komt zodra de episode voorbij is)
  4. Elke chirurgische of medische aandoening waardoor de proefpersoon naar de mening van de onderzoeker een groter risico loopt door zijn/haar deelname aan het onderzoek
  5. Ouders/verzorgers van proefpersonen die om studieredenen geen toestemming willen geven voor het opslaan en verspreiden van gepseudonimiseerde medische gegevens
  6. Proefpersonen die in een afhankelijke relatie staan ​​met de Onderzoeker of de Sponsor

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Infacort
Infacort® korrels
Geneesmiddel: Infacort®
Infacort® is een droge korrelformulering van hydrocortison opgeslagen in capsules die verkrijgbaar zijn in verschillende sterktes (0,5, 1,0, 2,0 en 5,0 mg).

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van ernstige ongewenste voorvallen (SAE's) en ongewenste voorvallen (AE's)
Tijdsspanne: 29 maanden
Het primaire eindpunt was de aard en het optreden van ernstige ongewenste voorvallen (SAE's) en ongewenste voorvallen (AE's) die tijdens het onderzoek werden waargenomen. AE's werden geregistreerd vanaf het moment van de eerste inname van Infacort tot het laatste bezoek.
29 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Groei snelheid
Tijdsspanne: 29 maanden
Standaarddeviatiescore voor groeisnelheid (SDS). Lichaamslengte/-lengte (cm) werd bij elk bezoek verkregen door speciaal opgeleide pediatrische endocriene verpleegkundigen of artsen met behulp van standaard gekalibreerde auxologische methoden.
29 maanden
Cortisol-niveaus
Tijdsspanne: 29 maanden
Cortisolwaarden gemeten aan de hand van opgedroogde bloedvlekken. De gedroogde bloedvlekken werden geanalyseerd op multisteroïden, waaronder cortisol (alle proefpersonen). Absolute laboratoriumwaarden voor bloedvlekken voor de veiligheidspopulatie worden weergegeven. Bij de eerste en laatste bezoeken werd een gedroogd bloedmonster afgenomen, gedurende de eerste 2 maanden van het onderzoek elke maand en daarna elke 6 maanden (tenzij na 3 maanden vereist).
29 maanden
Aantal deelnemers dat een verandering vertoont in de ontwikkelingsfase van de leerlooier
Tijdsspanne: 29 maanden
De Tanner-ontwikkelingsfase werd beoordeeld als een aanvullende analyse in deze studie. Alle beoordelingen (borst, genitaliën en schaamhaar) waren Graad 1 (prepuberaal) bij aanvang, waarbij slechts 1 proefpersoon (in cohort 2) tijdens het onderzoek een verandering vertoonde. Proefpersoon 018 vertoonde progressie naar Graad 2 in de categorie schaamhaar (dun, gepigmenteerd haar voornamelijk op de schaamlippen).
29 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Diurnal Limited

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Wiegand, Charite University, Berlin, Germany

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

4 maart 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

10 augustus 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

10 augustus 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 maart 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 april 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

11 april 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

5 november 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 oktober 2019

Laatst geverifieerd

1 oktober 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Infacort 004

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Infacort®

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Liberia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren