Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Utvidelsesstudie for pasienter som ble med i studien Infacort 003

22. oktober 2019 oppdatert av: Diurnal Limited

Åpen, langsiktig oppfølging av sikkerhet og biokjemisk sykdomskontroll av Infacort® hos nyfødte, spedbarn og barn med medfødt binyrehyperplasi og binyrebarksvikt som tidligere ble registrert i Infacort 003-studien

En fase 3, åpen, enkeltgruppe, ikke-randomisert, observasjonsstudie av sikkerhet og biokjemisk sykdomskontroll av Infacort® hos nyfødte, spedbarn og barn med binyrebarksvikt og medfødt binyrebarkhyperplasi som hadde fullført studien Infacort 003. Alle forsøkspersoner som hadde fullført studien Infacort 003 tilfredsstillende, ble tilbudt muligheten til å delta i Infacort 004.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

En fase 3, åpen, enkeltgruppe, ikke-randomisert, observasjonsstudie av sikkerhet og biokjemisk sykdomskontroll av Infacort® hos nyfødte, spedbarn og barn med AI som hadde fullført studien Infacort 003 (EudraCT nummer 2014-002265-30 ). Alle forsøkspersoner som hadde fullført studien Infacort 003 wiere tilfredsstillende, tilbød muligheten til å delta i studien Infacort 004 ved eller etter deres siste besøk av studien Infacort 003. Forsøkspersonene fikk den vanlige klinisk passende dosen (siden bioekvivalens er påvist med konvensjonell hydrokortison), som bestemt av etterforskeren, som ble administrert i henhold til vanlig klinisk praksis - vanligvis 3 eller 4 ganger daglig. Forsøkspersoner kunne fortsette å bli behandlet i denne studien til de oppfylte studiens tilbaketrekningskriterier, inntil Infacort® var kommersielt tilgjengelig lokalt (noe som nå er oppnådd), eller til sponsoren bestemte seg for å avbryte studien.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

18

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charité-Universitätsmedizin Berlin, CVK

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 år til 2 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Forsøkspersoner som fullførte studien Infacort 003, hvis inklusjonskriterier var:

  1. Mannlige og kvinnelige barn under 6 år.
  2. En diagnose av binyrebarksvikt (AI) bekreftet av et upassende lavt kortisol, vanligvis med andre støttende tester.
  3. Får passende binyrebarksubstitusjonsbehandling (hydrokortison med/uten fludrokortison).
  4. Tilstrekkelig hydrert og næret. I tillegg må foreldrene/omsorgspersonene kunne forstå og gi skriftlig informert samtykke til denne utvidelsesstudien.

Ekskluderingskriterier:

  1. Klinisk tydelig akutt AI (binyrekrise) (Merk: emnet kan revurderes for kvalifisering når episoden er over)
  2. Barnets manglende evne til å ta oral terapi
  3. Personer med kliniske tegn på akutt infeksjon eller feber ved inkludering (Merk: forsøkspersonen kan revurderes for kvalifisering når episoden er over)
  4. Enhver kirurgisk eller medisinsk tilstand som etter etterforskerens mening kan sette forsøkspersonen i høyere risiko fra hans/hennes deltakelse i studien
  5. Foreldre/omsorgspersoner til forsøkspersoner som ikke er villige til å samtykke til lagring og spredning av pseudonymiserte medisinske data av studieårsaker
  6. Forsøkspersoner som er i et avhengighetsforhold til etterforskeren eller sponsoren

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Infakort
Infacort® granulat
Legemiddel: Infakort®
Infacort® er en tørr granulatformulering av hydrokortison lagret i kapsler tilgjengelig i forskjellige styrker (0,5, 1,0, 2,0 og 5,0 mg).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av alvorlige bivirkninger (SAE) og uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: 29 måneder
Det primære endepunktet var arten og forekomsten av alvorlige bivirkninger (SAE) og bivirkninger (AE) observert gjennom hele studien. AE ble registrert fra tidspunktet for første inntak av Infacort til det siste besøket.
29 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Veksthastighet
Tidsramme: 29 måneder
Veksthastighet standardavvik score (SDS). Kroppshøyde/-lengde (cm) ble oppnådd ved hvert besøk av spesialtrente pediatriske endokrine sykepleiere eller leger ved bruk av standard kalibrerte auxologiske metoder.
29 måneder
Kortisolnivåer
Tidsramme: 29 måneder
Kortisolnivåer målt fra tørkede blodflekker. De tørkede blodflekkene ble analysert for multisteroider, inkludert kortisol (alle forsøkspersoner). Absolutte laboratorieverdier for blodflekker for sikkerhetspopulasjonen er presentert. En tørket blodflekkprøve ble samlet ved de første og siste besøkene, hver måned i de første 2 månedene av studien og deretter hver 6. måned (med mindre nødvendig etter 3 måneder).
29 måneder
Antall deltakere som viser en endring i Tanner-utviklingsstadiet
Tidsramme: 29 måneder
Tanner Development Stage ble vurdert som en tilleggsanalyse i denne studien. Alle vurderinger (bryst, kjønnshår og kjønnshår) var grad 1 (pre-pubertet) ved baseline, med bare 1 forsøksperson (i kohort 2) som viste en endring i løpet av studien. Forsøksperson 018 viste progresjon til grad 2 i kategorien kjønnshår (sparsomt, pigmentert hår hovedsakelig på kjønnsleppene).
29 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Diurnal Limited

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Wiegand, Charite University, Berlin, Germany

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

4. mars 2016

Primær fullføring (Faktiske)

10. august 2018

Studiet fullført (Faktiske)

10. august 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. mars 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. april 2016

Først lagt ut (Anslag)

11. april 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

5. november 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. oktober 2019

Sist bekreftet

1. oktober 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • Infacort 004

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Adrenal insuffisiens

Kliniske studier på Infakort®

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Belgium

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere