联合免疫缺陷 (CID) 儿童的造血干细胞移植 (CD45RA)
联合免疫缺陷 (CID) 儿童的造血干细胞移植：从移植物中选择性去除幼稚细胞
研究概览
详细说明
联合免疫缺陷 (CID) 是一组异质性原始免疫缺陷 (PID)，它会影响 T 细胞的发育、功能或两者。 这些遗传性疾病只能通过异基因造血干细胞移植 (HSCT) 治愈。 这些手术具有很高的发病率和死亡率风险，例如移植物抗宿主病 (GVHD)、移植物排斥和严重感染，尤其是在患有 PID 的儿童群体中。 如果供体不是相同的兄弟姐妹和/或出现 HLA 不匹配，GVHD 会更频繁和更严重。 GVHD 需要高度免疫抑制作为预防和治疗，因此会阻碍对感染的免疫力。
体外和动物模型表明 GVHD 是由幼稚 T 细胞介导的。 本研究的目的是在具有严重 GVHD 高风险的 CID 患者中选择性耗尽同种异体造血干细胞移植物中的幼稚 CD45RA+ T 细胞后，降低 GVHD 的发生率和严重程度，并在高危人群中保持对病原体的免疫力易受感染。
该项目的目标是，首先，显示移植后 12 个月无排斥和无 GVH 存活率的改善，其次，显示病毒感染的减少，并评估免疫重建动力学和质量以及特定的抗病毒反应，经过植入幼稚细胞耗尽的同种异体移植物。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习地点
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Paris
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Paris、Paris、法国、75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
- 患者从 12 个月到 18 岁
- 具有已知分子诊断或未知的联合免疫缺陷，对应于 p-CID 研究的定义
- 计划与以下供体之一进行造血干细胞移植：
- 具有 1 或 2 个 HLA 抗原不匹配的兄弟姐妹
- 父母 10/10 或 9/10 相同
- 无关捐赠者：10/10 或 9/10 相同
- 儿童法定监护人签署的同意书
- 患者在本试验期间使用有效避孕
- 健康保险制度的附属或受益人
排除标准：
- 维斯科特-奥尔德里奇综合征
- 持续怀孕
- 阳性 HIV 聚合酶链反应
- 造血干细胞移植的禁忌症
- 兄弟姐妹中的基因相同的供体
- 造血干细胞移植前身
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：治疗
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实验处理：从 PBSC 移植物中选择 CD34+ 后的阴性部分耗尽了幼稚的 CD45RA+ 细胞。 该部分被重新注入接受者，是实验产品。 调理方案： 前期 ATG 从 D-14 到 D-11 白消安 IV 从 D-8 到 -5 氟达拉滨从 D-7 到 D-4 Thiothepa D-3 到 D-2 移植物：CD34+ 细胞阳性选择来自供体 PBSC 的细胞 移植后免疫抑制：环孢素开始于 D-1 至 D+100 |
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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死亡人数
大体时间：移植后12个月
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移植后12个月
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移植排斥次数
大体时间：移植后12个月
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移植后12个月
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III 级或 IV 级移植物抗宿主病 (GVHD) 的数量
大体时间：移植后12个月
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移植后12个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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需要抗病毒治疗
大体时间：移植后12个月
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评估病毒感染
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移植后12个月
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T 淋巴细胞增殖为植物凝集素 (PHA)
大体时间：移植后12个月
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评估免疫重建
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移植后12个月
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巨细胞病毒、Epstein Barr 病毒和腺病毒特异的 T CD4 和 CD8 淋巴细胞的比例
大体时间：移植后12个月
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评估特定的抗病毒反应
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移植后12个月
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合作者和调查者
调查人员
- 学习椅：Marina CAVAZZANA, MD, PhD、Assistance Publique Hopitaux De Paris
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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