Hematopoetiska stamcellstransplantation hos barn med kombinerad immunbrist (CID) (CD45RA)

Kombinerade immunbrister (CID) är en heterogen grupp av primitiv immunbrist (PID), som påverkar T-cellernas utveckling, funktion eller båda. Dessa ärftliga tillstånd kan endast botas genom allogen hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT). Dessa procedurer har en hög risk för morbiditet och mortalitet, såsom transplantat-mot-värdsjukdom (GVHD), avstötning av transplantatet och allvarliga infektioner, särskilt i denna population av barn med PID. GVHD är vanligare och allvarligare om donatorn inte är ett identiskt syskon och/eller uppvisar en HLA-mismatch. GVHD kräver hög immunsuppression som förebyggande och behandling, och hämmar därför immuniteten mot infektioner.

In vitro- och djurmodeller tyder på att GVHD medieras av naiva T-celler. Syftet med denna studie är att minska frekvensen och svårighetsgraden av GVHD efter selektiv utarmning av naiva CD45RA+ T-celler från allogena hematopoetiska stamcellstransplantat hos patienter med CID med hög risk för svår GVHD, och att bevara immuniteten mot patogener i en population med hög sårbarhet för infektioner.

Projektets syfte är, för det första, att visa förbättring av avstötningsfri och GVH-fri överlevnad 12 månader efter transplantation, och för det andra att visa minskningen av virusinfektion, och bedöma immunrekonstitutionens kinetik och kvalitet och specifika antivirala svar, efter en engraftment med naivt cellutarmat allograft.