Hematopoëtische stamceltransplantatie bij kinderen met gecombineerde immunodeficiëntie (CID) (CD45RA)

Gecombineerde immunodeficiënties (CID's) zijn een heterogene groep van primitieve immunodeficiënties (PID's), die de ontwikkeling, functie of beide van T-cellen beïnvloeden. Deze erfelijke aandoeningen kunnen alleen worden genezen door allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT). Deze procedures hebben een hoog risico op morbiditeit en mortaliteit, zoals graft-versus-host-ziekte (GVHD), afstoting van het transplantaat en ernstige infecties, vooral in deze populatie van kinderen met PID. GVHD komt vaker voor en is ernstiger als de donor geen identieke broer of zus is en/of een HLA-mismatch vertoont. GVHD vereist hoge immunosuppressie als preventie en behandeling en belemmert daarom de immuniteit tegen infecties.

In vitro- en diermodellen suggereren dat GVHD wordt gemedieerd door naïeve T-cellen. Het doel van deze studie is om de snelheid en ernst van GVHD te verminderen na selectieve uitputting van naïeve CD45RA+ T-cellen uit allogene hematopoëtische stamceltransplantaten bij patiënten met CID's met een hoog risico op ernstige GVHD, en om de immuniteit tegen pathogenen te behouden in een populatie met hoge kwetsbaarheid voor infecties.

Het doel van het project is om ten eerste verbetering aan te tonen van de afstotingsvrije en GVH-vrije overleving 12 maanden na transplantatie, en ten tweede om de afname van virale infectie aan te tonen en de kinetiek en kwaliteit van de immuunreconstitutie en specifieke antivirale reacties te beoordelen, na een implantatie met naïeve celverarmde allograft.