복합 면역결핍(CID) 소아의 조혈모세포 이식 (CD45RA)
복합면역결핍(CID)이 있는 어린이의 조혈 줄기 세포 이식: 이식편에서 나이브 세포의 선택적 고갈
연구 개요
상세 설명
복합 면역결핍(CID)은 T 세포 발달, 기능 또는 둘 모두에 영향을 미치는 원시 면역결핍(PID)의 이질적인 그룹입니다. 이러한 유전 질환은 동종 조혈 줄기 세포 이식(HSCT)에 의해서만 치유될 수 있습니다. 이러한 절차는 이식편대숙주병(GVHD), 이식편 거부 및 심각한 감염과 같은 이환율 및 사망 위험이 높으며, 특히 이 PID 아동 집단에서 그러합니다. GVHD는 기증자가 동일한 형제가 아니거나 HLA 불일치를 나타내는 경우 더 빈번하고 심각합니다. GVHD는 예방 및 치료로 높은 면역 억제가 필요하므로 감염에 대한 면역을 방해합니다.
시험관 내 및 동물 모델은 GVHD가 나이브 T 세포에 의해 매개됨을 시사합니다. 이 연구의 목적은 중증 GVHD의 위험이 높은 CID 환자에서 동종이계 조혈모세포 이식편에서 나이브 CD45RA+ T 세포를 선택적으로 고갈시킨 후 GVHD의 비율과 중증도를 낮추고, 고위험군에서 병원체에 대한 면역성을 보존하는 것입니다. 감염에 대한 취약성.
이 프로젝트의 목표는 첫째, 이식 후 12개월 동안 거부 반응이 없고 GVH가 없는 생존율의 개선을 보여주고, 둘째, 바이러스 감염의 감소를 보여주고, 이식 후 면역 재구성 동역학 및 품질과 특정 항바이러스 반응을 평가하는 것입니다. 나이브 셀 고갈된 동종이식과의 생착.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
-
-
Paris
-
Paris, Paris, 프랑스, 75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 12개월에서 18세까지의 환자
- 알려진 분자 진단을 동반한 복합 면역결핍 또는 알 수 없는 경우 p-CID 연구의 정의에 해당
- 다음 기증자 중 한 명과 계획된 조혈 줄기 세포 이식:
- HLA 항원이 1개 또는 2개 불일치하는 형제자매
- 상위 10/10 또는 9/10 동일
- 비혈연 기증자: 10/10 또는 9/10 동일
- 아동의 법적 보호자가 서명한 동의서
- 이 임상시험 동안 효과적인 피임법을 사용하는 환자
- 건강 보험 제도의 가입 또는 수혜자
제외 기준:
- 비스코트-알드리치 증후군
- 진행중인 임신
- 양성 HIV PCR
- 조혈 줄기 세포 이식에 대한 금기
- 형제 자매의 유전자 동일 기증자
- 조혈모세포이식 선행
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 치료
|
실험적 처리: PBSC 이식편에서 CD34+ 선택 후 음성 분획은 나이브 CD45RA+ 세포가 고갈되었습니다. 이 분획은 수용자에게 재주입되며 실험 제품입니다. 컨디셔닝 요법: D-14에서 D-11로의 업프론트 ATG 부설판 IV(D-8에서 -5로) 플루다라빈(D-7에서 D-4로) 티오테파 D-3에서 D-2로 이식: 기증자의 PBSC에서 양성으로 선택된 CD34+ 세포 이식 후 면역억제: D-1에서 D+100까지 사이클로스포린 시작 |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
사망자 수
기간: 이식 후 12개월
|
이식 후 12개월
|
|
이식 거부 수
기간: 이식 후 12개월
|
이식 후 12개월
|
|
이식편대숙주병(GVHD) 등급 III 또는 IV의 수
기간: 이식 후 12개월
|
이식 후 12개월
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
항바이러스제 치료 필요
기간: 이식 후 12개월
|
바이러스 감염을 평가하기 위해
|
이식 후 12개월
|
|
PHA(phytohemagglutinin)로의 T 림프구 증식
기간: 이식 후 12개월
|
면역 재구성을 평가하기 위해
|
이식 후 12개월
|
|
사이토메갈로바이러스, 엡스타인 바 바이러스 및 아데노바이러스에 특이적인 T CD4 및 CD8 림프구의 비율
기간: 이식 후 12개월
|
특정 항바이러스 반응을 평가하기 위해
|
이식 후 12개월
|
공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 의자: Marina CAVAZZANA, MD, PhD, Assistance Publique Hopitaux de Paris
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정된)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .