Hematopoietikus őssejt-transzplantáció kombinált immunhiányos (CID) gyermekeknél (CD45RA)

A kombinált immundeficienciák (CID-k) a primitív immundeficienciák (PID) heterogén csoportja, amelyek befolyásolják a T-sejtek fejlődését, működését vagy mindkettőt. Ezek az öröklött állapotok csak allogén hematopoietikus őssejt-transzplantációval (HSCT) gyógyíthatók. Ezeknél az eljárásoknál nagy a morbiditás és mortalitás kockázata, mint például a graft versus host betegség (GVHD), a graft kilökődése és súlyos fertőzések, különösen ebben a PID-ben szenvedő gyermekek populációjában. A GVHD gyakoribb és súlyosabb, ha a donor nem egyforma testvér és/vagy HLA-eltérést mutat. A GVHD megelőzésként és kezelésként magas immunszuppressziót igényel, ezért gátolja a fertőzésekkel szembeni immunitást.

In vitro és állati modellek arra utalnak, hogy a GVHD-t naiv T-sejtek közvetítik. A tanulmány célja a GVHD gyakoriságának és súlyosságának csökkentése a naiv CD45RA+ T-sejtek allogén hematopoetikus őssejt graftokból származó szelektív kimerülése után olyan CID-ben szenvedő betegeknél, akiknél magas a súlyos GVHD kockázata, valamint hogy megőrizze a kórokozókkal szembeni immunitást egy magas populációban. fertőzésekkel szembeni sebezhetőség.

A projekt célja egyrészt a kilökődés-mentes és GVH-mentes túlélés javulása a transzplantációt követő 12 hónapban, másrészt a vírusfertőzés csökkenésének kimutatása, valamint az immunrekonstitúció kinetikai és minőségi, valamint specifikus antivirális válaszainak felmérése a műtét után. beültetés naiv sejtszegény allografttal.