Transplantacja hematopoetycznych komórek macierzystych u dzieci ze złożonym niedoborem odporności (CID) (CD45RA)
Transplantacja hematopoetycznych komórek macierzystych u dzieci ze złożonym niedoborem odporności (CID): selektywne usuwanie komórek naiwnych z przeszczepu
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Złożone niedobory odporności (CID) to heterogenna grupa pierwotnych niedoborów odporności (PID), które wpływają na rozwój, funkcjonowanie lub oba te czynniki. Te dziedziczne schorzenia można wyleczyć jedynie za pomocą allogenicznego przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT). Procedury te wiążą się z wysokim ryzykiem zachorowalności i śmiertelności, takich jak choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD), odrzucenie przeszczepu i poważne infekcje, zwłaszcza w tej populacji dzieci z PID. GVHD jest częstsza i cięższa, jeśli dawca nie jest identycznym rodzeństwem i/lub wykazuje niedopasowanie HLA. GVHD wymaga silnej immunosupresji jako profilaktyki i leczenia, a zatem upośledza odporność na infekcje.
Modele in vitro i zwierzęce sugerują, że w GVHD pośredniczą naiwne komórki T. Celem tego badania jest zmniejszenie częstości i nasilenia GVHD po selektywnym wyczerpaniu naiwnych limfocytów T CD45RA + z allogenicznych krwiotwórczych przeszczepów komórek macierzystych u pacjentów z CID z wysokim ryzykiem ciężkiej GVHD oraz zachowanie odporności na patogeny w populacja z wysokim podatność na infekcje.
Celem projektu jest, po pierwsze, wykazanie poprawy przeżycia wolnego od odrzucenia i wolnego od GVH 12 miesięcy po przeszczepie, a po drugie, wykazanie zmniejszenia infekcji wirusowej oraz ocena kinetyki i jakości rekonstrukcji immunologicznej oraz swoistych odpowiedzi przeciwwirusowych po wszczepienie alloprzeszczepem zubożonym w komórki naiwne.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Paris, Francja, 75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjent od 12 miesięcy do 18 lat
- Połączone niedobory odporności ze znaną diagnozą molekularną lub, jeśli nie jest znana, odpowiada definicji badania p-CID
- Hematopoetyczne komórki macierzyste Przeszczep planowany u jednego z następujących dawców:
- rodzeństwo z niedopasowaniem 1 lub 2 antygenów HLA
- rodzic 10/10 lub 9/10 identyczny
- dawca niespokrewniony: 10/10 lub 9/10 identyczny
- Formularz zgody podpisany przez opiekuna prawnego dziecka
- Pacjentka stosująca skuteczną antykoncepcję podczas tego badania
- Podmiot stowarzyszony lub beneficjent systemu ubezpieczenia zdrowotnego
Kryteria wyłączenia:
- Zespół Wiskotta-Aldricha
- Trwająca ciąża
- Pozytywny wynik testu PCR na HIV
- Przeciwwskazania do przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych
- Genoidentyczny dawca u rodzeństwa
- poprzednik przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE
- Przydział: NA
- Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
- Maskowanie: NIC
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
EKSPERYMENTALNY: Leczenie
|
Leczenie eksperymentalne: frakcja ujemna po selekcji CD34+ z przeszczepu PBSC jest pozbawiona naiwnych komórek CD45RA+. ta frakcja jest ponownie wstrzykiwana biorcy i jest produktem eksperymentalnym. Schemat kondycjonowania: Przedni ATG od D-14 do D-11 Busulfan IV od D-8 do -5 Fludarabina od D-7 do D-4 Tiothepa D-3 do D-2 Przeszczep: komórki CD34+ pozytywnie selekcjonowały komórki z PBSC dawcy Immunosupresja po przeszczepie: cyklosporyna rozpoczęła się w D-1 do D+100 |
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Liczba śmierci
Ramy czasowe: 12 miesięcy po przeszczepie
|
12 miesięcy po przeszczepie
|
|
Liczba odrzuconych przeszczepów
Ramy czasowe: 12 miesięcy po przeszczepie
|
12 miesięcy po przeszczepie
|
|
Liczba przypadków choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD) stopnia III lub IV
Ramy czasowe: 12 miesięcy po przeszczepie
|
12 miesięcy po przeszczepie
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Konieczność leczenia przeciwwirusowego
Ramy czasowe: 12 miesięcy po przeszczepie
|
do oceny infekcji wirusowej
|
12 miesięcy po przeszczepie
|
|
Proliferacja limfocytów T do fitohemaglutyniny (PHA)
Ramy czasowe: 12 miesięcy po przeszczepie
|
do oceny rekonstytucji immunologicznej
|
12 miesięcy po przeszczepie
|
|
Odsetek limfocytów T CD4 i CD8 specyficznych dla wirusa cytomegalii, wirusa Epsteina-Barra i adenowirusa
Ramy czasowe: 12 miesięcy po przeszczepie
|
w celu oceny swoistej odpowiedzi przeciwwirusowej
|
12 miesięcy po przeszczepie
|
Współpracownicy i badacze
Publikacje i pomocne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- P140317
- 2015-A01256-43 (INNY: ANSM)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .