Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Hæmatopoietiske stamcelletransplantation hos børn med kombineret immundefekt (CID) (CD45RA)

25. marts 2026 opdateret af: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Hæmatopoietiske stamcelletransplantation hos børn med kombineret immundefekt (CID): Selektiv udtømning af naive celler fra transplantatet

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere selektiv udtømning af naive CD45RA+ T-celler fra allogent perifert blodstamcelletransplantat hos børn transplanteret for kombineret immundefekt. Formålet med denne procedure er at forhindre graft versus host disease (GVHD) og samtidig bevare anti-infektiøs respons fra donorhukommelses T-lymfocytter.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Kombinerede immundefekter (CID'er) er en heterogen gruppe af primitiv immundefekt (PID), som påvirker T-cellernes udvikling, funktion eller begge dele. Disse arvelige tilstande kan kun helbredes ved allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT). Disse procedurer har en høj risiko for morbiditet og dødelighed såsom graft versus host disease (GVHD), afstødning af graftet og alvorlige infektioner, især i denne population af børn med PID. GVHD er hyppigere og mere alvorlig, hvis donoren ikke er en identisk søskende og/eller udviser en HLA-mismatch. GVHD kræver høj immunsuppression som forebyggelse og behandling og hæmmer derfor immuniteten mod infektioner.

In vitro- og dyremodeller tyder på, at GVHD medieres af naive T-celler. Formålet med denne undersøgelse er at reducere hastigheden og sværhedsgraden af ​​GVHD efter selektiv udtømning af naive CD45RA+ T-celler fra allogene hæmatopoietiske stamcelletransplantater hos patienter med CID'er med høj risiko for svær GVHD, og ​​at bevare immuniteten mod patogener i en befolkning med høj sårbarhed over for infektioner.

Projektets mål er for det første at vise forbedring af afstødningsfri og GVH-fri overlevelse 12 måneder efter transplantation, og for det andet at vise faldet i virusinfektion og vurdere immunrekonstitutionskinetik og kvalitet og specifikke antivirale responser, efter en engraftment med naivt celleudtømt allograft.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
    • Paris
      • Paris, Paris, Frankrig, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patient fra 12 måneder til 18 år
  • Kombinerede immundefekter med kendt molekylær diagnose eller, hvis ukendt, svarende til p-CID undersøgelsens definition
  • Hæmatopoietisk stamcelletransplantation planlagt med en af ​​følgende donorer:
  • søskende med 1 eller 2 HLA antigener mismatch
  • forælder 10/10 eller 9/10 ens
  • ikke-relateret donor: 10/10 eller 9/10 identiske
  • Samtykkeskema underskrevet af barnets værge
  • Patient, der bruger effektiv prævention under dette forsøg
  • Tilknyttet eller begunstiget af en sygesikringsordning

Ekskluderingskriterier:

  • Wiskott-Aldrich syndrom
  • Igangværende graviditet
  • Positiv HIV PCR
  • Kontraindikation for hæmatopoetisk stamcelletransplantation
  • Geno-identisk donor hos søskende
  • forløber for hæmatopoetisk stamcelletransplantation

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Behandling
Biologisk: Depletering i CD45RA-transplantatdonor

Eksperimentel behandling: negativ fraktion efter CD34+-selektion fra PBSC-transplantat er udtømt for naive CD45RA+-celler. denne fraktion reinjiceres til recipienten og er det eksperimentelle produkt.

Konditionsbehandling:

Up-front ATG fra D-14 til D-11 Busulfan IV fra D-8 til -5 Fludarabin fra D-7 til D-4 Thiothepa D-3 til D-2

Graft: CD34+ celler positivt selekterede celler fra donorens PBSC

Efter transplantation immunsuppression: ciclosporin startede ved D-1 til D+100

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal dødsfald
Tidsramme: 12 måneder efter transplantationen
12 måneder efter transplantationen
Antal graftafstødninger
Tidsramme: 12 måneder efter transplantationen
12 måneder efter transplantationen
Antal graft versus host disease (GVHD) grad III eller IV
Tidsramme: 12 måneder efter transplantationen
12 måneder efter transplantationen

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Behov for antiviral behandling
Tidsramme: 12 måneder efter transplantationen
at vurdere virusinfektion
12 måneder efter transplantationen
T-lymfocytproliferation til phytohæmagglutinin (PHA)
Tidsramme: 12 måneder efter transplantationen
at vurdere immunrekonstitution
12 måneder efter transplantationen
Andel af T CD4- og CD8-lymfocytter, der er specifikke for cytomegalovirus, Epstein Barr-virus og adenovirus
Tidsramme: 12 måneder efter transplantationen
at vurdere specifik antiviral respons
12 måneder efter transplantationen

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Samarbejdspartnere

URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin

Efterforskere

  • Studiestol: Marina CAVAZZANA, MD, PhD, Assistance Publique Hopitaux de Paris

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

14. juni 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

26. oktober 2017

Studieafslutning (Faktiske)

26. oktober 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. april 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. april 2016

Først opslået (Anslået)

13. april 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • P140317
  • 2015-A01256-43 (Anden identifikator: ANSM)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Depletering i CD45RA-transplantatdonor

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Guatemala

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner