Hematopoieettisten kantasolujen siirto lapsilla, joilla on yhdistetty immuunikato (CID) (CD45RA)

Yhdistetyt immuunipuutokset (CID) ovat heterogeeninen ryhmä primitiivisiä immuunipuutoksia (PID), jotka vaikuttavat T-solujen kehitykseen, toimintaan tai molempiin. Nämä perinnölliset sairaudet voidaan parantaa vain allogeenisellä hematopoieettisella kantasolusiirrolla (HSCT). Näillä toimenpiteillä on suuri sairastuvuuden ja kuolleisuuden riski, kuten graft versus host -tauti (GVHD), siirteen hylkiminen ja vakavia infektioita, erityisesti tässä PID-lapsipopulaatiossa. GVHD on yleisempi ja vakavampi, jos luovuttaja ei ole identtinen sisarus ja/tai hänellä on HLA-epäsopivuus. GVHD vaatii korkeaa immunosuppressiota ehkäisynä ja hoitona ja siksi heikentää immuniteettia infektioita vastaan.

In vitro ja eläinmallit viittaavat siihen, että GVHD:tä välittävät naiivit T-solut. Tämän tutkimuksen tavoitteena on vähentää GVHD:n määrää ja vakavuutta sen jälkeen, kun naiiveja CD45RA+ T-soluja on selektiivisesti poistettu allogeenisista hematopoieettisista kantasolusiirteistä potilailla, joilla on CID-sairaus ja joilla on suuri vakavan GVHD:n riski, ja säilyttää immuniteetti patogeeneja vastaan ​​populaatiossa, jossa on korkea alttius infektioille.

Hankkeen tavoitteena on ensinnäkin osoittaa hyljintävapaan ja GVH-vapaan eloonjäämisen paraneminen 12 kuukauden kuluttua siirrosta ja toiseksi osoittaa virusinfektioiden väheneminen sekä arvioida immuunireaktion kinetiikkaa ja laatua sekä spesifisiä antiviraalisia vasteita hoidon jälkeen. siirrännäinen naiiveilla soluista tyhjennetyllä allograftilla.