StemRegenin-1 扩展与未扩展 UCB 治疗高风险血红素恶性肿瘤

纳入标准：

• 必须具有部分 HLA 匹配的 UCB 单元，并且预冷冻保存的 TNC 剂量 >2.5 x 107 每千克受体体重。 HLA 匹配最初基于 6 个 HLA-A 和 B 中的 4 个（分子分型的低分辨率或中等分辨率）和 DRB1（分子分型的高分辨率）。

• 符合条件的疾病

  • 处于以下阶段的急性髓性白血病 (AML)：

    • 根据机构标准，首次完全缓解 (CR1) 的中高风险白血病。
    • 任何第二次或后续 CR。
    • 继发性 AML，既往有恶性肿瘤，至少已缓解 12 个月。

  • 处于以下阶段的急性淋巴细胞白血病 (ALL)：

    • 高风险首次缓解。

      1. Ph+ 所有，或
      2. 第 14 天早期反应缓慢的 MLL 重排，或
      3. 亚二倍体（< 44 条染色体或 DNA 指数 < 0.81），或
      4. M3 骨髓诱导结束，或
      5. 在第 42 天以 M2-3 结束诱导 M2。
    • 基于机构标准的高风险第二次 CR（例如，对于儿童，骨髓复发 <36 个月从诱导或 T 系骨髓复发或非常早期孤立的中枢神经系统 (CNS) 复发 <6 个月从诊断，或缓慢重新诱导（诱导后第 28 天的 M2-3 阶段）与缓解时间长短无关。
    • 任何第三次或后续 CR。
  • CR 中的双表型/未分化白血病
  • 排除难治性母细胞危象的慢性粒细胞白血病 (CML)
  • 骨髓增生异常 (MDS) IPSS Int-2 或高风险（即 RAEB、RAEBt）或难治性贫血

• 其他纳入标准

  • Karnofsky 评分 >70%（16 岁及以上）或 Lansky play 评分 >70（儿童 <16 岁）- 附录 II

  • 足够的器官功能定义为：

    • 肾脏：血清肌酐在年龄正常范围内，或者如果血清肌酐超出年龄正常范围，则肾功能（肌酐清除率或 GFR）>70 mL/min/1.73 平方米。
    • 肝脏：胆红素≤2.5 x mg/dL； AST、ALT、碱性磷酸酶 <5 x 正常上限，
    • 肺功能：DLCO、FEV1、FEC（扩散能力）> 预测值的 50%（针对血红蛋白进行校正）；如果无法进行肺功能测试，则室内空气的 O2 饱和度正常。
    • 心脏：静息时左心室射血分数必须 >45%
  • 可用的“备用”HSPC 移植物（例如，第二个 HLA 部分匹配的 UCB 单元、单倍体相关供体）。
  • 在执行任何不属于正常医疗护理的研究相关程序之前签署的自愿书面同意书（成人或父母）

排除标准：

• 怀孕或哺乳。 本研究中使用的药物可能对胎儿有致畸作用，并且没有关于药物排泄到母乳中的信息。 有生育能力的女性必须在参加研究前 14 天内进行血液检查或尿液检查，以排除怀孕。
• 人类免疫缺陷病毒 (HIV) 感染或已知 HIV 血清学阳性的证据。
• 活动性细菌、病毒或真菌感染（目前正在服药且临床症状有进展）。
• 在过去 12 个月内进行过自体或同种异体移植。
• 其他活动性恶性肿瘤。
• 无法接受 TBI 1320 cGy（例如，广泛的先前治疗，包括 > 12 个月的烷化剂治疗或 > 6 个月的烷化剂治疗和广泛的辐射。 或之前的 Y-90 ibritumomab (Zevalin) 或 I-131 tostumomab (Bexxar)，作为他们挽救治疗的一部分。