StemRegenin-1 laajennettu vs. laajentamaton UCB korkean riskin hemipahanlaatuisten kasvainten varalta

Sisällyttämiskriteerit:

• On oltava osittain HLA-sovitettu UCB-yksikkö, jonka esikylmäsäilytetty TNC-annos on > 2,5 x 107 vastaanottajan painokiloa kohden. HLA-sovitus perustuu aluksi neljään kuudesta HLA-A:sta ja B:stä (matalalla tai keskimääräisellä resoluutiolla molekyylityypityksen avulla) ja DRB1:een (korkealla resoluutiolla molekyylityypityksen avulla).

• Tukikelpoiset sairaudet

  • Akuutti myelooinen leukemia (AML) seuraavissa vaiheissa:

    • Keskitason tai korkean riskin leukemia ensimmäisessä täydellisessä remissiossa (CR1) institutionaalisten kriteerien perusteella.
    • Mikä tahansa toinen tai sitä seuraava CR.
    • Toissijainen AML, johon liittyy aiempi pahanlaatuisuus ja joka on ollut remissiossa vähintään 12 kuukautta.

  • Akuutti lymfaattinen leukemia (ALL) seuraavissa vaiheissa:

    • Korkean riskin ensimmäinen remissio.

      1. Ph+ KAIKKI tai
      2. MLL:n uudelleenjärjestely hitaan varhaisen vasteen kanssa 14. päivänä tai
      3. Hypodiploidia (< 44 kromosomia tai DNA-indeksi < 0,81), tai
      4. Induktion loppu M3 luuydin tai
      5. Induktion M2 loppu M2-3:lla päivänä 42.
    • Korkean riskin toinen CR, joka perustuu institutionaalisiin kriteereihin (esim. lapsille luuytimen relapsi < 36 kuukautta induktiosta tai T-linjan luuytimen uusiutuminen tai hyvin varhainen eristetty keskushermoston (CNS) uusiutuminen < 6 kuukautta diagnoosista tai hidas uusiutuminen induktio (vaihe M2-3 päivänä 28 induktion jälkeen) pituusremissiosta riippumatta.
    • Mikä tahansa kolmas tai myöhempi CR.
  • Bifenotyyppinen / erilaistumaton leukemia CR:ssä
  • Krooninen myelooinen leukemia (CML), lukuun ottamatta refraktaarista blastikriisiä
  • Myelodysplasia (MDS) IPSS Int-2 tai korkea riski (ts. RAEB, RAEBt) tai tulenkestävä anemia

• Muut sisällyttämiskriteerit

  • Karnofsky-pisteet >70 % (16-vuotiaat ja vanhemmat) tai Lansky-leikkipisteet >70 (lapset alle 16-vuotiaat) - liite II

  • Riittävä elimen toiminta määritellään seuraavasti:

    • Munuaiset: Seerumin kreatiniini iän normaalin vaihteluvälin sisällä tai jos seerumin kreatiniini on iän normaalin alueen ulkopuolella, munuaisten toiminta (kreatiniinipuhdistuma tai GFR) >70 ml/min/1,73 m2.
    • Maksa: Bilirubiini ≤ 2,5 x mg/dl; AST, ALT, alkalinen fosfataasi < 5 x normaalin yläraja,
    • Keuhkojen toiminta: DLCO, FEV1, FEC (diffuusiokapasiteetti) > 50 % ennustetusta (korjattu hemoglobiinilla); jos ei pysty suorittamaan keuhkojen toimintakokeita, normaali O2-saturaatio huoneilmassa.
    • Sydän: Lepotilassa vasemman kammion ejektiofraktion on oltava > 45 %
  • Saatavilla "vara" HSPC-siirre (esim. toinen osittain HLA-sovitettu UCB-yksikkö, haploidenttinen luovuttaja).
  • Vapaaehtoinen kirjallinen suostumus (aikuisen tai vanhemman) allekirjoitettu ennen tutkimukseen liittyvän toimenpiteen suorittamista, joka ei ole osa normaalia lääketieteellistä hoitoa

Poissulkemiskriteerit:

• Raskaana oleva tai imettävä. Tässä tutkimuksessa käytetyt aineet voivat olla teratogeenisiä sikiölle, eikä aineiden erittymisestä äidinmaitoon ole tietoa. Hedelmällisessä iässä oleville naisille on tehtävä verikoe tai virtsatutkimus 14 päivän kuluessa ennen tutkimukseen ilmoittautumista raskauden poissulkemiseksi.
• Todisteet ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektiosta tai tunnetusta HIV-positiivisesta serologiasta.
• Aktiivinen bakteeri-, virus- tai sieni-infektio (tällä hetkellä lääkitys ja kliinisten oireiden eteneminen).
• Aiempi autologinen tai allogeeninen siirto viimeisen 12 kuukauden aikana.
• Muu aktiivinen pahanlaatuisuus.
• Kyvyttömyys saada TBI 1320 cGy (esim. laaja aiempi hoito, mukaan lukien > 12 kuukauden alkylaattorihoito tai > 6 kuukauden alkylaattorihoito laajalla säteilyllä). Tai aiempi Y-90-ibritumomabi (Zevalin) tai I-131-tostumomabi (Bexxar) osana pelastushoitoaan.