StemRegenin-1 kiterjesztett vs nem kiterjesztett UCB magas kockázatú hem rosszindulatú daganatok esetén

Bevételi kritériumok:

• Részben HLA-egyeztetett UCB-egységgel kell rendelkeznie, amelynek előfagyasztott TNC-dózisa >2,5 x 107/kg címzett súlya. A HLA-illesztés kezdetben a 6-ból 4 HLA-A-n és B-n (molekuláris tipizálással alacsony vagy közepes felbontáson) és DRB1-en (molekuláris tipizálással nagy felbontáson) alapul.

• Jogosult betegségek

  • Akut mielogén leukémia (AML) a következő szakaszokban:

    • Közepes vagy magas kockázatú leukémia első teljes remisszióban (CR1) intézményi kritériumok alapján.
    • Bármely második vagy azt követő CR.
    • Másodlagos AML korábbi rosszindulatú daganattal, amely legalább 12 hónapja remisszióban van.

  • Akut limfocitás leukémia (ALL) a következő szakaszokban:

    • Magas kockázatú első remisszió.

      1. Ph+ ALL, ill
      2. MLL átrendeződés lassú korai reagálással a 14. napon, ill
      3. Hipodiploidia (< 44 kromoszóma vagy DNS index < 0,81), ill
      4. Indukció vége M3 csontvelő, ill
      5. Az M2 indukció vége M2-3-mal a 42. napon.
    • Magas kockázatú második CR intézményi kritériumok alapján (pl. gyermekeknél a csontvelő-relapszus <36 hónappal az indukciót követően vagy a T-vonalú csontvelő-relapszus vagy nagyon korai izolált központi idegrendszeri (CNS) relapszus <6 hónappal a diagnózis után, vagy lassú relapszus indukció (M2-3 stádium az indukció utáni 28. napon), függetlenül a hosszúságú remissziótól.
    • Bármely harmadik vagy azt követő CR.
  • Bifenotipikus/differenciálatlan leukémia CR-ben
  • Krónikus mielogén leukémia (CML), a refrakter blast krízis kivételével
  • Myelodysplasia (MDS) IPSS Int-2 vagy magas kockázatú (pl. RAEB, RAEBt) vagy refrakter vérszegénység

• Egyéb felvételi kritériumok

  • Karnofsky-pontszám >70% (16 éves és idősebb) vagy Lansky-játék pontszám >70 (16 év alatti gyermekek) – II.

  • A megfelelő szervi működés a következőképpen definiálható:

    • Vese: A szérum kreatinin az életkor szerinti normál tartományon belül van, vagy ha a szérum kreatinin a normál életkori tartományon kívül van, akkor a vesefunkció (kreatinin-clearance vagy GFR) >70 ml/perc/1,73 m2.
    • Máj: Bilirubin ≤2,5 x mg/dl; AST, ALT, alkalikus foszfatáz <5-szöröse a normál felső határának,
    • Tüdőfunkció: DLCO, FEV1, FEC (diffúziós kapacitás) >50%-a előre jelzettnek (hemoglobinra korrigálva); ha nem tud tüdőfunkciós vizsgálatokat végezni, akkor normál O2 telítettség a szoba levegőjén.
    • Szív: a bal kamra ejekciós frakciójának nyugalmi állapotban >45%-nak kell lennie
  • Rendelkezésre álló „tartalék” HSPC-graft (pl. második, részben HLA-egyeztetett UCB-egység, haploidentikus rokon donor).
  • Önkéntes írásos beleegyezés (felnőtt vagy szülő) aláírt bármely tanulmányhoz kapcsolódó eljárás elvégzése előtt, amely nem része a normál orvosi ellátásnak

Kizárási kritériumok:

• Terhes vagy szoptató. A vizsgálatban használt szerek teratogén hatásúak lehetnek a magzatra, és nincs információ a szerek anyatejbe történő kiválasztódásáról. A fogamzóképes korú nőknek a vizsgálatba való belépés előtt 14 napon belül vér- vagy vizeletvizsgálatot kell végezniük a terhesség kizárása érdekében.
• Humán immunhiány vírus (HIV) fertőzés vagy ismert HIV-pozitív szerológia bizonyítéka.
• Aktív bakteriális, vírusos vagy gombás fertőzés (jelenleg gyógyszeres kezelés és a klinikai tünetek előrehaladása).
• Korábbi autológ vagy allogén transzplantáció az elmúlt 12 hónapban.
• Egyéb aktív rosszindulatú daganatok.
• Képtelenség TBI 1320 cGy fogadására (például kiterjedt korábbi terápia, beleértve a > 12 hónapos alkilátor terápiát vagy a > 6 hónapos alkilátor terápiát kiterjedt sugárzással. Vagy korábbi Y-90 ibritumomab (Zevalin) vagy I-131 tostumomab (Bexxar), a mentőterápia részeként.