评估 SCIG 在 MG 恶化患者中的可行性和有效性的试点试验 (SCIG-MG) (SCIG-MG)

这是一项前瞻性开放标签、非对照、单盲、试点临床试验。

主要目的是评估 SCIG 在 MG 恶化患者中的疗效、安全性、可行性和耐受性。

研究理由及意义

皮下免疫球蛋白 (SCIG) 是神经肌肉疾病的一种新型免疫疗法，与静脉注射免疫球蛋白 (IVIG) 相比具有多种优势。

尽管尚未对 MG 患者进行大规模研究，但在多灶性运动神经病变中使用 SCIG 进行的初步研究表明，它可能是一种可行、有效且安全的 IVIG 替代方案，在与 MG 一样的情况下，对 IVIG 输注显示出极好的反应.

由于治疗计划的灵活性增加，患者能够更好地耐受它并提高生活质量。 SCIG 也可能比 IVIG 便宜，因为节省了与住院治疗和护理支持相关的费用。

SCIG 还具有更有效和更持久的潜力，因为与 IVIG 相比，免疫球蛋白的血清水平显示出更持久的增加。 与 SCIG 相关的一个缺点是可以在短时间内输注的免疫球蛋白量很少。 与可以在 2-5 天内输注常规剂量（神经肌肉疾病 2gm/kg）的 IVIG 相比，使用目前可用的制剂，相同剂量的 SCIG 需要 3-4 周才能给药。 这可能意味着峰值剂量效应的延迟发生，并且 SCIG 对于正在迅速恶化或处于 MG 危机中的 MG 患者可能不可行。

尽管如此，SCIG 可能是具有轻度至中度疾病恶化或维持 IVIG 治疗的大量 MG 患者的一个有吸引力的选择，前提是在该患者群体中确定了其疗效、耐受性和可行性。

方法

MG 症状中度恶化（MGFA II 级和 III 级）被认为适合在阿尔伯塔大学 MG 诊所进行免疫球蛋白治疗的参与者将由主治神经科医生筛选参加该研究。

患者将在 4 周内以剂量递增的方式接受 2gm/kg（对于 75kg 患者为 150gm）的 20% SCIG（Hizentra）输注。 参与者将根据他们的耐受性每周接受输液 2 至 4 次，从四个注射部位每个部位 10 毫升的剂量开始，每周增加 5 毫升，四次后四个注射部位每个部位总共 25 毫升周。

剂量是灵活的，将根据患者对药物的耐受性以及患者将根据其体重接受的药物总量而变化。 初始（一或两次）剂量将在阿尔伯塔大学医院的门诊设施内输注。 这将允许观察任何输液反应，也将作为护士为患者提供的自我输液培训课程。

每周将评估参与者的症状变化以及满意度和生活质量的报告。 主要结果变量是疾病严重程度的定量重症肌无力 (QMG) 评分从基线到第 42 天（6 周）的变化。 3.5分的变化将被认为具有临床意义。

SCIG 的安全性和药代动力学评估将在整个研究期间每周进行一次。

此外，这项研究将评估使用 SCIG 作为 IVIG 替代疗法治疗 MG 恶化患者的可行性。 将评估 SCIG 与 IVIG 的成本效益，并将从卫生资源的角度和患者的角度评估 SCIG 治疗的影响。

在 MG 患者中使用 SCIG 的实用性将通过记录能够接受 SCIG 自我给药培训的患者人数以及患者自我报告的 SCIG 治疗满意度来确定。

还将评估 SCIG 治疗开始的速度，并与 IVIG 治疗开始进行比较。 所有这些描述的措施将用于确定在 MG 恶化患者中使用 SCIG 的可行性和实用性及其对医疗保健系统的影响。