Ett pilotförsök för att bedöma genomförbarheten och effektiviteten av SCIG hos patienter med MG-exacerbation (SCIG-MG) (SCIG-MG)

Detta är en prospektiv öppen, okontrollerad, enkelblind, klinisk pilotprövning.

Det primära målet är att bedöma effektiviteten, säkerheten, genomförbarheten och tolerabiliteten av SCIG hos patienter med försämrad MG.

Studiens motivering och betydelse

Subkutant immunglobulin (SCIG) är en ny form av immunterapi för neuromuskulära sjukdomar och kan erbjuda flera fördelar jämfört med intravenöst immunglobulin (IVIG).

Även om inga storskaliga studier har utförts på MG-patienter, indikerar pilotstudier med SCIG vid multifokal motorneuropati att det kan vara ett genomförbart, effektivt och säkert alternativ till IVIG i ett tillstånd som likt MG visar utmärkt svar på IVIG-infusion .

Patienter kan tolerera det bättre och har förbättrad livskvalitet tack vare ökad flexibilitet i behandlingsschemat. SCIG är också potentiellt billigare än IVIG eftersom kostnaderna för slutenvård samt omvårdnadsstöd sparas.

SCIG har också potential att bli mer effektiv och hållbar eftersom serumnivåerna av immunglobulin visar en mer varaktig ökning jämfört med IVIG. En nackdel förknippad med SCIG är den lilla mängd immunglobulin som kan infunderas under en kort period. Jämfört med IVIG där den vanliga dosen (2gm/kg för neuromuskulära sjukdomar) kan infunderas under 2-5 dagar, skulle samma dos av SCIG kräva 3-4 veckor för att administreras med de för närvarande tillgängliga formuleringarna. Detta kan innebära en fördröjd start av toppdoseffekt och SCIG kanske inte är genomförbart för MG-patienter som snabbt förvärras eller i MG-kris.

Ändå kan SCIG vara ett attraktivt alternativ i en stor delpopulation av MG-patienter som har milda till måttliga sjukdomsexacerbationer eller som är på underhållsbehandling med IVIG, förutsatt att dess effektivitet, tolerabilitet och genomförbarhet bestäms i denna patientpopulation.

Metodik

Deltagare med måttlig försämring av MG-symtom (MGFA klass II och III) som anses vara lämpliga för immunglobulinbehandling vid MG-kliniken vid University of Alberta kommer att screenas för studien av den behandlande neurologen.

Patienterna kommer att få 2 g/kg (150 g för en patient på 75 kg) 20 % SCIG (Hizentra) infunderat under 4 veckor på ett dosökningssätt. Deltagarna kommer att genomgå infusioner två till fyra gånger i veckan, beroende på deras tolerans, som börjar med en dos på 10 ml per plats på fyra injektionsställen, ökande med 5 ml per vecka för totalt 25 ml per plats på fyra injektionsställen efter fyra Veckor.

Dosen är flexibel och kommer att variera beroende på patientens tolerans mot medicinen och den totala mängden medicin som patienten kommer att få baserat på sin kroppsvikt. De initiala (en eller två) doserna kommer att infunderas inom den medicinska öppenvården vid University of Alberta Hospital. Detta kommer att möjliggöra observation av eventuella infusionsreaktioner och kommer också att fungera som självinfusionssessioner för patienter som tillhandahålls av sjuksköterska.

Deltagarna kommer att utvärderas varje vecka för symtomatisk förändring och rapporter om tillfredsställelse och livskvalitet. Den primära utfallsvariabeln är förändringen i Quantitative Myasthenia Gravis (QMG)-poäng för sjukdomsallvarlighet från baslinjen till dag 42 (6 veckor). En förändring på 3,5 poäng kommer att anses vara kliniskt signifikant.

Säkerhets- och farmakokinetiska bedömningar av SCIG kommer att utföras varje vecka under hela studien.

Dessutom kommer denna studie att utvärdera genomförbarheten av att använda SCIG som en alternativ terapi till IVIG hos patienter med MG-exacerbation. Kostnadseffektiviteten av SCIG kontra IVIG kommer att utvärderas, och effekten av SCIG-terapi kommer att bedömas ur både ett hälsoresursperspektiv och ur ett patientperspektiv.

Det praktiska med att använda SCIG hos patienter med MG kommer att bestämmas genom att dokumentera antalet patienter som kan tränas för självadministration av SCIG och av patienternas självrapporterade tillfredsställelse med SCIG-behandling.

Hastigheten för SCIG-behandlingsdebut kommer också att bedömas och jämföras med IVIG-behandlingsdebut. Alla dessa beskrivna åtgärder kommer att användas för att fastställa genomförbarheten och praktiska användningen av SCIG hos patienter med MG-exacerbation och dess inverkan på hälso- och sjukvården.