Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pilottikoe SCIG:n toteutettavuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on MG:n paheneminen (SCIG-MG) (SCIG-MG)

perjantai 17. helmikuuta 2023 päivittänyt: University of Alberta

Pilottikoe ihonalaisen immunoglobuliinin toteutettavuuden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on myasthenia graviksen paheneminen

Tämä on tulevaisuuden avoin, kontrolloimaton, yksisokkoutettu kliininen pilottitutkimus.

Ensisijaisena tavoitteena on arvioida SCIG:n tehoa, turvallisuutta, toteutettavuutta ja siedettävyyttä potilailla, joilla on MG:n paheneminen.

Osallistujat, joiden MG-oireet pahenevat kohtalaisesti (MGFA-luokat II ja III), joiden katsotaan soveltuvan immunoglobuliinihoitoon, tutkitaan hoitavan neurologin toimesta.

Potilaat saavat 2 g/kg (150 g 75-kiloiselle potilaalle) 20 % SCIG:tä (Hizentra) infusoituna 4 viikon ajan annosta nostaen.

Lisäksi tässä tutkimuksessa arvioidaan mahdollisuutta käyttää SCIG:tä vaihtoehtoisena hoitona IVIG:lle potilailla, joilla on MG:n paheneminen. SCIG:n ja IVIG:n kustannustehokkuutta arvioidaan ja SCIG-hoidon vaikutusta arvioidaan sekä terveysresurssien että potilaan näkökulmasta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on tulevaisuuden avoin, kontrolloimaton, yksisokkoutettu kliininen pilottitutkimus.

Ensisijaisena tavoitteena on arvioida SCIG:n tehoa, turvallisuutta, toteutettavuutta ja siedettävyyttä potilailla, joilla on MG:n paheneminen.

Tutkimuksen perusteet ja merkitys

Subkutaaninen immunoglobuliini (SCIG) on uusi hermo-lihassairauksien immuunihoidon muoto, ja se voi tarjota useita etuja suonensisäiseen immunoglobuliiniin (IVIG) verrattuna.

Vaikka MG-potilailla ei ole suoritettu laajamittaisia ​​tutkimuksia, pilottitutkimukset SCIG:llä multifokaalisen motorisen neuropatian hoidossa osoittavat, että se voi olla toteuttamiskelpoinen, tehokas ja turvallinen vaihtoehto IVIG:lle tilassa, joka MG:n tavoin osoittaa erinomaisen vasteen IVIG-infuusiolle. .

Hoitoaikataulun joustavuuden ansiosta potilaat sietävät sitä paremmin ja heidän elämänlaatunsa paranee. SCIG on myös mahdollisesti edullisempi kuin IVIG, koska laitoshoitoon ja hoitotukeen liittyvät kustannukset säästyy.

SCIG voi myös olla tehokkaampi ja kestävämpi, koska seerumin immunoglobuliinitasot osoittavat jatkuvaa nousua IVIG:ään verrattuna. SCIG:hen liittyvä haittapuoli on pieni määrä immunoglobuliinia, joka voidaan infusoida lyhyen ajan kuluessa. Verrattuna IVIG:ään, jossa tavallinen annos (2 gm/kg hermo-lihassairauksien hoidossa) voidaan infusoida 2-5 päivän aikana, saman SCIG-annoksen antaminen tällä hetkellä saatavilla olevilla formulaatioilla vaatisi 3-4 viikkoa. Tämä voi tarkoittaa huippuannoksen vaikutuksen viivästymistä, ja SCIG ei ehkä ole mahdollista MG-potilaille, jotka pahenevat nopeasti tai ovat MG-kriisissä.

Siitä huolimatta SCIG voi olla houkutteleva vaihtoehto suurelle MG-potilaiden alaryhmälle, joilla on lieviä tai kohtalaisia ​​taudin pahenemisvaiheita tai jotka ovat IVIG-ylläpitohoidossa, mikäli sen teho, siedettävyys ja toteutettavuus määritetään tässä potilaspopulaatiossa.

Metodologia

Osallistujat, joilla on kohtalaisesti pahenevat MG-oireet (MGFA-luokat II ja III), joiden katsotaan olevan sopivia immunoglobuliinihoitoon Albertan yliopiston MG-klinikalla, hoitava neurologi seulotaan tutkimukseen.

Potilaat saavat 2 g/kg (150 g 75-kiloiselle potilaalle) 20 % SCIG:tä (Hizentra) infusoituna 4 viikon ajan annosta nostaen. Osallistujat saavat infuusiot kahdesta neljään kertaa viikossa sietokyvystään riippuen, alkaen annoksella 10 ml per kohta neljässä pistoskohdassa ja kasvaa 5 ml:lla viikossa, yhteensä 25 ml per kohta neljässä pistoskohdassa neljän pistoskohdan jälkeen. viikkoa.

Annos on joustava ja vaihtelee potilaan lääkkeen sietokyvyn ja potilaan saaman lääkkeen kokonaismäärän mukaan painonsa perusteella. Ensimmäiset (yksi tai kaksi) annosta infusoidaan Albertan yliopiston sairaalan avohoitolaitoksessa. Tämä mahdollistaa mahdollisten infuusioreaktioiden havainnoinnin ja toimii myös sairaanhoitajan järjestämänä itseinfuusiokoulutuksena potilaille.

Osallistujia arvioidaan viikoittain oireiden muutoksen ja tyytyväisyyden ja elämänlaadun varalta. Ensisijainen tulosmuuttuja on muutos taudin vakavuuden kvantitatiivisessa myasthenia gravis (QMG) -pisteessä lähtötasosta päivään 42 (6 viikkoa). 3,5 pisteen muutos katsotaan kliinisesti merkitseväksi.

SCIG:n turvallisuus- ja farmakokineettiset arvioinnit suoritetaan viikoittain koko tutkimuksen ajan.

Lisäksi tässä tutkimuksessa arvioidaan mahdollisuutta käyttää SCIG:tä vaihtoehtoisena hoitona IVIG:lle potilailla, joilla on MG:n paheneminen. SCIG:n ja IVIG:n kustannustehokkuutta arvioidaan ja SCIG-hoidon vaikutusta arvioidaan sekä terveysresurssien että potilaan näkökulmasta.

SCIG:n käytön käytännöllisyys MG-potilailla määräytyy dokumentoimalla niiden potilaiden lukumäärä, jotka voidaan kouluttaa SCIG:n antamiseen itse, sekä potilaiden itse ilmoittama tyytyväisyys SCIG-hoitoon.

Myös SCIG-hoidon alkamisnopeus arvioidaan ja sitä verrataan IVIG-hoidon alkamiseen. Kaikkia näitä kuvattuja toimenpiteitä käytetään määritettäessä SCIG:n käyttökelpoisuutta ja käytännöllisyyttä potilailla, joilla on MG:n paheneminen, ja sen vaikutusta terveydenhuoltojärjestelmään.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

26

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
        • Vancouver General Hospital - Gordon & Leslie Diamond Health Care Centre

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 80 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • 18–80-vuotiaat potilaat, joilla on diagnosoitu MG (katso alla), joilla on pahenevat myasteeniset oireet (määritelty lisääntyväksi diplopiaksi, ptoosiksi, dysartriaksi, dysfagiaksi, pureskeluvaikeudeksi tai raajojen heikkoudeksi, joka on riittävän vakava oikeuttaakseen immunoglobuliinihoidon).

  • MG-diagnoosi perustuu neuromuskulaarisen asiantuntijan kliiniseen arvioon ja täyttää kaksi seuraavista tukikriteereistä:

    1. Epänormaali tensilon-testi
    2. Epänormaalit toistuvat hermostimulaatiotutkimukset
    3. Epänormaali yhden kuidun elektromyografia (EMG)
    4. Lisääntynyt seerumin asetyylikoliinireseptori tai anti-MuSK-vasta-aineet
    5. Aiempi vaste immunoterapialle

Poissulkemiskriteerit:

  1. Hengitysvaikeudet, jotka vaativat teho-osastolle pääsyä tai vitaalikapasiteettia <1 litraa
  2. Vakavat nielemisvaikeudet, joihin liittyy suuri aspiraatioriski
  3. Kortikosteroidiannoksen muutos 4 viikon aikana ennen seulontaa
  4. Tunnettu immunoglobuliini A:n (IgA) puutos
  5. Raskaana olevat tai imettävät naiset
  6. Aktiivinen munuaisten tai maksan vajaatoiminta, kliinisesti merkittävä sydänsairaus
  7. Potilaat, joiden heikkouden paheneminen liittyy infektioprosessiin
  8. Aikaisempi reagoimattomuus IVIG:hen
  9. Aiempien MG-kriisien historia

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: SC-hoitojakso

Osallistujat saavat 2gm/kg ihmisen normaalia immunoglobuliini G:tä (IgG) infusoituna 4 viikon ajan annosta nostamalla seuraavasti:

  • 1. viikko: 2-3 SCIG-infuusiota 10 ml per kohta neljään kohtaan (kokonaisannos 16-24 g)*
  • 2. viikko: 2–3 SCIG-infuusiota 15 ml per kohta neljään kohtaan (kokonaisannos 24–36 g)*
  • 3. viikko: 2–4 SCIG-infuusiota 20 ml per kohta neljään kohtaan (kokonaisannos 32–64 g)*

  • 4. viikko: 2–4 SCIG-infuusiota 25 ml per kohta neljään kohtaan (kokonaisannos 40–80 g)*

    • Ilmoitettuja annoksia suositellaan tutkimukseen. Annoksia voidaan muuttaa toleranssin ja potilaan tarvitseman kokonaisannoksen mukaan.
Lääke: Ihmisen normaali immunoglobuliini G (IgG)

Tutkimuslääkitys on saatavilla seuraavissa muodoissa: 5 ml (1 g IgG) 5 ml:n infuusiopullossa, 10 ml (2 g IgG) 10 ml:n infuusiopullossa, 20 ml (4 g IgG) 20 ml:n infuusiopullossa 50 ml (10 g IgG) 50 ml:n infuusiopullossa.

Potilaat saavat 2 g/kg (150 g 75-kiloiselle potilaalle) 20 % SCIG:tä (Hizentra) infusoituna neljän viikon ajan annosta nostaen.

Muut nimet:
  • Hizentra®

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos kvantitatiivisessa myasthenia gravis -pisteessä (QMGS) lähtötasosta päivään 42 hoidon jälkeen.
Aikaikkuna: Lähtötilanne - päivä 42
QMGS on myasthenia graviksen validoitu kliininen mitta, joka vaihtelee 0 pisteestä (ei myasteenista heikkoutta) enintään 39 pisteeseen, ja kliinisen merkityksen edellyttämä muutos on 3,4 yksikköä.
Lähtötilanne - päivä 42

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Elämänlaatua arvioidaan laadullisen elämänlaatukyselyn (QOL) avulla.
Aikaikkuna: Lähtötilanne - päivä 42
Lähtötilanne - päivä 42
Manuaalisen lihastestauksen (MMT) pistemäärän muutos lähtötasosta päivään 42 hoidon jälkeen.
Aikaikkuna: Lähtötilanne - päivä 42
MMT on myasthenia graviksen validoitu kliininen mitta, joka vaihtelee 0 pisteestä (ei myasteenista heikkoutta) enintään 128 pisteeseen, ja kliininen merkitys edellyttää 25 %:n muutosta lähtötasosta.
Lähtötilanne - päivä 42
SCIG-infuusioihin liittyvät haittatapahtumat kirjataan, jos/kun niitä esiintyy.
Aikaikkuna: Lähtötilanne - päivä 42
Lähtötilanne - päivä 42
Potilaiden tyytyväisyys hoitomuotoon arvioidaan kyselylomakkeella.
Aikaikkuna: Päivä 42
TQSM: Hoitotyytyväisyyskysely lääkitystä varten. 11 kysymyksen järjestysasteikko, joka mittaa vastauksia "Erittäin tyytyväinen" - "Erittäin tyytymätön" 7 kohdan vaihtoehtoluettelossa. Kysymykset kattavat neljä alaa, jotka vastaavat eri näkökohtia, jotka liittyvät potilaiden tyytyväisyyteen hoitoonsa (tehokkuus; sivuvaikutukset; mukavuus ja yleinen tyytyväisyys). Jokaiselle toimialueelle voidaan saada pisteet summaamalla vastaavat kohteet, jotka on muunnettu asteikolla 0-100; korkeammat arvot osoittavat parempaa tyytyväisyyttä, parempaa koettua tehokkuutta, vähemmän sivuvaikutuksiin liittyvää rasitusta, parempaa käyttömukavuutta
Päivä 42
SCIG-infuusioihin liittyvät vakavat haittatapahtumat kirjataan, jos/kun niitä esiintyy.
Aikaikkuna: Lähtötilanne - päivä 42
Lähtötilanne - päivä 42
Menestyksekkäästi koulutettujen osallistujien osuus kirjataan, mikä osoittaa toteutettavuuden potilaan myöntymisen perusteella.
Aikaikkuna: Perustaso - viikko 2
Perustaso - viikko 2
Valmistuneiden osallistujien osuus kirjataan, mikä osoittaa toteutettavuuden potilaan hoitomyöntyvyyden perusteella.
Aikaikkuna: Lähtötilanne - päivä 42
Lähtötilanne - päivä 42
Myasthenia Gravis (MG) -yhdistelmäpisteitä käytetään taudin vakavuuden arvioimiseen useiden toiminnallisten arvioiden avulla, mukaan lukien lihasvoima ja kyky suorittaa päivittäisiä toimintoja.
Aikaikkuna: Lähtötilanne - päivä 42
Lähtötilanne - päivä 42

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
SCIG-hoidon kustannustehokkuus lasketaan verrattuna tavanomaiseen IVIG-hoitoon. Tämä kertoo terveystaloudesta.
Aikaikkuna: Lähtötilanne - päivä 42
Lähtötilanne - päivä 42
Muutos QOL 36 -pisteissä lähtötasosta päivään 42)
Aikaikkuna: Lähtötilanne - päivä 42
Elämänlaadun (QOL) pistemäärän muutos lähtötasosta päivään 42.
Lähtötilanne - päivä 42
Hoitojen vaatima aika.
Aikaikkuna: Lähtötilanne - päivä 42
Keskimääräinen aika minuutteina jokaiseen infuusiokertaan tutkimuksen aikana. Päätetään jokaiselle osallistujalle.
Lähtötilanne - päivä 42
Hoitojen etusija (Treatment Satisfaction Questionnaire for Medicination (TSQM).
Aikaikkuna: Päivä 42
11 kohteen asteikko, joka mittaa hoitotyytyväisyyttä lääkitykseen kolmella alueella (tehokkuus, sivuvaikutukset, mukavuus, yleinen tyytyväisyys). Pisteet 10-43
Päivä 42
Aikomus jatkaa SCIG:n käyttöä tarvittaessa (Haastattelun kautta)
Aikaikkuna: Päivä 42
Kyllä = jatkaa SCIG-hoitoa, Ei = ei jatka SCIG-hoitoa.
Päivä 42
SCIG:n itsehallintokoulutuksen saaneiden osallistujien osuus.
Aikaikkuna: Päivä 2, päivä 3.
Niiden osallistujien osuus, jotka ovat onnistuneesti kouluttaneet SCIG:n itsehallintoa, ilmaistuna prosentteina (koulutuksen suorittanut / koulutuksen suorittanut x 100).
Päivä 2, päivä 3.
Tutkimuksen suorittaneiden osallistujien osuus.
Aikaikkuna: Päivä 42
Tutkimuksen suorittaneiden potilaiden osuus ilmaistuna prosentteina (lopetu tutkimus / aloitettu tutkimus x 100).
Päivä 42
Infuusiohoitajan arvio tämän osallistujajoukon kyvystä käyttää tätä hoitomuotoa (kirjallinen vaikutelma)
Aikaikkuna: Päivä 42
Laadullinen mitta. Kertomus, joka heijastaa infuusiohoitajan yleisvaikutelmaa kohdeväestön kyvystä käyttää SCIG:tä tutkimuksen määrittelemien parametrien puitteissa. (data on kirjoitettu kertomus. Määritelmän mukaan tällä ei ole yksikköä eikä sitä kerätä millään välineellä (kyselylomake, skaalausparametri jne.) esim. LAADULLISET tiedot)
Päivä 42
SCIG:n hoidon alkamisnopeus.
Aikaikkuna: Päivä 1
Päivien määrä SCIG-hoidon määräämisen ja ensimmäisen annoksen infuusion välillä.
Päivä 1
IVIG:n hoidon alkamisnopeus.
Aikaikkuna: Päivä 1
Päivien määrä IVIG-hoidon määräämisen ja ensimmäisen annoksen infuusion välillä kaikilta tutkimukseen osallistuneilta, jotka ovat saaneet IVIG-hoitoja aiemmin. Tämä aikaväli määritetään kaikille saatavilla oleville aiemmille IVIG-infuusioille kullekin potilaalle.
Päivä 1

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of Alberta

Yhteistyökumppanit

CSL Behring

Tutkijat

  • Päätutkija: Zaeem A Siddiqi, MD, PhD, University of Alberta

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. lokakuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 21. lokakuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 21. lokakuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 20. huhtikuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 16. toukokuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 17. toukokuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Tiistai 21. helmikuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 17. helmikuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. helmikuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ZS2013-01

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Myasthenia Gravis

Kliiniset tutkimukset Ihmisen normaali immunoglobuliini G (IgG)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Myanmar

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa