Pilotní zkouška k posouzení proveditelnosti a účinnosti SCIG u pacientů s exacerbací MG (SCIG-MG) (SCIG-MG)

Jedná se o prospektivní otevřenou, nekontrolovanou, jednoduše zaslepenou, pilotní klinickou studii.

Primárním cílem je posoudit účinnost, bezpečnost, proveditelnost a snášenlivost SCIG u pacientů se zhoršením MG.

Zdůvodnění a význam studie

Subkutánní imunoglobulin (SCIG) je nová forma imunitní terapie neuromuskulárních onemocnění a může nabídnout několik výhod oproti intravenóznímu imunoglobulinu (IVIG).

Ačkoli nebyly provedeny žádné rozsáhlé studie u pacientů s MG, pilotní studie s SCIG u multifokální motorické neuropatie naznačují, že může být proveditelnou, účinnou a bezpečnou alternativou k IVIG ve stavu, který jako MG vykazuje vynikající odpověď na infuzi IVIG .

Pacienti ji lépe snášejí a mají zlepšenou kvalitu života díky větší flexibilitě léčebného plánu. SCIG je také potenciálně levnější než IVIG, protože se šetří náklady spojené s hospitalizací a ošetřovatelskou podporou.

SCIG má také potenciál být účinnější a trvanlivější, protože sérové ​​hladiny imunoglobulinu vykazují trvalejší nárůst ve srovnání s IVIG. Nevýhodou související s SCIG je malé množství imunoglobulinu, které lze podávat infuzí během krátké doby. Ve srovnání s IVIG, kde může být obvyklá dávka (2gm/kg pro nervosvalová onemocnění) podávána infuzí po dobu 2-5 dnů, by stejná dávka SCIG vyžadovala 3-4 týdny, aby byla podávána se současně dostupnými formulacemi. To může znamenat opožděný nástup účinku maximální dávky a SCIG nemusí být proveditelná u pacientů s MG, kteří se rychle zhoršují nebo jsou v MG krizi.

Nicméně SCIG může být atraktivní možností u velké subpopulace pacientů s MG, kteří mají mírné až středně těžké exacerbace onemocnění nebo kteří jsou na udržovací léčbě IVIG, za předpokladu, že její účinnost, snášenlivost a proveditelnost je u této populace pacientů stanovena.

Metodologie

Účastníci se středně závažným zhoršením symptomů MG (MGFA třída II a III), kteří jsou považováni za vhodné pro imunoglobulinovou terapii na klinice MG na University of Alberta, budou pro studii vyšetřeni ošetřujícím neurologem.

Pacienti budou dostávat 2 g/kg (150 g pro pacienta s hmotností 75 kg) 20% SCIG (Hizentra) v infuzi po dobu 4 týdnů se zvyšující se dávkou. Účastníci budou podstupovat infuze dvakrát až čtyřikrát týdně, v závislosti na jejich snášenlivosti, počínaje dávkou 10 ml na místo na čtyřech místech vpichu, s navýšením o 5 ml týdně na celkem 25 ml na místo na čtyřech místech vpichu po čtyřech. týdnů.

Dávka je flexibilní a bude se lišit v závislosti na pacientově snášenlivosti léku a celkovém množství léku, které bude pacient dostávat, na základě jeho tělesné hmotnosti. Počáteční (jedna nebo dvě) dávky budou podávány infuzí v rámci lékařského ambulantního zařízení v nemocnici University of Alberta. To umožní pozorování případných reakcí na infuzi a poslouží také jako nácvik autoinfuze pro pacienty poskytovaný sestrou.

Účastníci budou týdně hodnoceni z hlediska symptomatických změn a zpráv o spokojenosti a kvalitě života. Primární výslednou proměnnou je změna v kvantitativním skóre myasthenia gravis (QMG) pro závažnost onemocnění od výchozího stavu do dne 42 (6 týdnů). Změna o 3,5 bodu bude považována za klinicky významnou.

Hodnocení bezpečnosti a farmakokinetiky SCIG bude prováděno týdně v průběhu studie.

Kromě toho bude tato studie hodnotit proveditelnost použití SCIG jako alternativní terapie k IVIG u pacientů s exacerbací MG. Bude vyhodnocena nákladová efektivita SCIG versus IVIG a dopad SCIG terapie bude posouzen jak z pohledu zdravotních zdrojů, tak z pohledu pacienta.

Praktičnost použití SCIG u pacientů s MG bude určena zdokumentováním počtu pacientů, kteří mohou být vyškoleni pro samostatné podávání SCIG, a spokojeností pacientů s léčbou SCIG.

Bude také hodnocena rychlost nástupu léčby SCIG a porovnána s nástupem léčby IVIG. Všechna tato popsaná opatření budou použita ke zjištění proveditelnosti a praktičnosti použití SCIG u pacientů s exacerbací MG a jejího dopadu na systém zdravotní péče.