MG 악화 환자에서 SCIG의 타당성과 효능을 평가하기 위한 파일럿 시험(SCIG-MG) (SCIG-MG)

이것은 전향적인 오픈 라벨, 비통제, 단일 맹검, 파일럿 임상 시험입니다.

1차 목표는 MG가 악화된 환자에서 SCIG의 효능, 안전성, 실행 가능성 및 내약성을 평가하는 것입니다.

연구 근거 및 의의

피하 면역글로불린(SCIG)은 신경근 질환에 대한 새로운 형태의 면역 요법이며 정맥 면역글로불린(IVIG)에 비해 몇 가지 이점을 제공할 수 있습니다.

MG 환자에서 수행된 대규모 연구는 없지만, 다초점 운동 신경병증에서 SCIG를 사용한 파일럿 연구는 SCIG가 MG와 같은 상태에서 IVIG에 대한 실행 가능하고 효과적이며 안전한 대안이 될 수 있음을 나타냅니다. IVIG 주입에 대한 우수한 반응 .

환자는 치료 일정에 유연성이 추가되어 더 잘 견딜 수 있고 삶의 질이 향상됩니다. SCIG는 또한 입원 치료 및 간호 지원과 관련된 비용이 절약되기 때문에 잠재적으로 IVIG보다 저렴합니다.

SCIG는 또한 면역글로불린의 혈청 수준이 IVIG에 비해 더 지속적으로 증가하기 때문에 더 효과적이고 오래 지속될 가능성이 있습니다. SCIG와 관련된 단점은 단기간에 주입할 수 있는 소량의 면역글로불린입니다. 일반적인 용량(신경근 질환의 경우 2gm/kg)을 2~5일에 걸쳐 주입할 수 있는 IVIG와 비교할 때, 현재 사용 가능한 제형으로 동일한 용량의 SCIG를 투여하려면 3~4주가 소요됩니다. 이것은 최대 용량 효과의 지연된 개시를 의미할 수 있으며 SCIG는 빠르게 악화되고 있거나 MG 위기에 있는 MG 환자에게는 적합하지 않을 수 있습니다.

그럼에도 불구하고 SCIG는 경증에서 중등도의 질병 악화가 있거나 유지 IVIG 요법을 받고 있는 MG 환자의 대규모 하위 집단에서 매력적인 옵션이 될 수 있습니다.

방법론

앨버타 대학의 MG 클리닉에서 면역글로불린 요법에 적합하다고 여겨지는 MG 증상(MGFA Class II 및 III)의 중등도 악화가 있는 참가자는 치료하는 신경과 전문의가 연구를 위해 선별할 것입니다.

환자는 20% SCIG(하이젠트라) 2gm/kg(75kg 환자의 경우 150gm)을 4주에 걸쳐 용량 증량 방식으로 주입받게 됩니다. 참가자는 허용 오차에 따라 일주일에 2~4회 주입을 받게 되며, 4개의 주사 부위에서 부위당 10ml의 용량으로 시작하여 주당 5ml씩 증가하여 4회 주입 후 4개의 주사 부위에서 부위당 총 25ml가 됩니다. 주.

복용량은 유동적이며 약물에 대한 환자의 내성과 체중에 따라 환자가 받게 될 약물의 총량에 따라 달라집니다. 초기(1~2회) 용량은 앨버타 대학 병원의 의료 외래 환자 시설 내에서 주입됩니다. 이를 통해 모든 주입 반응을 관찰할 수 있으며 환자를 위한 간호사가 제공하는 자가 주입 교육 세션으로도 사용할 수 있습니다.

참가자들은 매주 증상 변화와 만족도 및 삶의 질에 대한 보고서를 평가받게 됩니다. 1차 결과 변수는 기준선에서 42일(6주)까지 질병 중증도에 대한 정량적 중증 근무력증(QMG) 점수의 변화입니다. 3.5점의 변화는 임상적으로 유의한 것으로 간주됩니다.

SCIG의 안전성 및 약동학 평가는 연구 기간 내내 매주 수행될 것입니다.

또한, 이 연구는 MG 악화 환자에서 IVIG에 대한 대체 요법으로 SCIG를 사용할 가능성을 평가할 것입니다. SCIG 대 IVIG의 비용 효율성을 평가하고 SCIG 요법의 영향을 건강 자원 관점과 환자 관점 모두에서 평가합니다.

MG 환자에서 SCIG 사용의 실용성은 SCIG 자가 투여에 대해 교육을 받을 수 있는 환자의 수와 SCIG 치료에 대한 환자의 자가 보고 만족도에 의해 결정됩니다.

SCIG 치료 개시 속도도 평가하고 IVIG 치료 개시와 비교할 것입니다. 이러한 설명된 모든 조치는 MG 악화 환자에서 SCIG를 사용하는 타당성 및 실용성과 의료 시스템에 미치는 영향을 결정하는 데 사용될 것입니다.