Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Kísérleti kísérlet a SCIG megvalósíthatóságának és hatékonyságának felmérésére MG exacerbációban szenvedő betegeknél (SCIG-MG) (SCIG-MG)

2023. február 17. frissítette: University of Alberta

Kísérleti kísérlet a szubkután immunglobulin megvalósíthatóságának és hatékonyságának felmérésére myasthenia gravis exacerbációban szenvedő betegeknél

Ez egy leendő, nyílt, nem kontrollált, egyszeresen vak, kísérleti klinikai vizsgálat.

Az elsődleges cél az SCIG hatékonyságának, biztonságosságának, megvalósíthatóságának és tolerálhatóságának felmérése romló MG-ben szenvedő betegeknél.

Az MG-tünetek mérsékelten súlyosbodó (MGFA II. és III. osztályú) résztvevőit, akiket megfelelőnek ítélnek immunglobulinterápiára, a kezelő neurológus szűri a vizsgálathoz.

A betegek 2 g/ttkg (150 g 75 kg-os beteg esetén) 20%-os SCIG-t (Hizentra) kapnak 4 héten keresztül, dózisemeléssel.

Ezenkívül ez a tanulmány felméri az SCIG alkalmazásának az IVIG alternatív terápiájaként való alkalmazásának megvalósíthatóságát MG exacerbációban szenvedő betegeknél. Értékelni fogják az SCIG és az IVIG költséghatékonyságát, és az SCIG-terápia hatását mind az egészségügyi erőforrások, mind a betegek szemszögéből.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy leendő, nyílt, nem kontrollált, egyszeresen vak, kísérleti klinikai vizsgálat.

Az elsődleges cél az SCIG hatékonyságának, biztonságosságának, megvalósíthatóságának és tolerálhatóságának felmérése romló MG-ben szenvedő betegeknél.

A tanulmány indoklása és jelentősége

A szubkután immunglobulin (SCIG) a neuromuszkuláris betegségek immunterápiájának új formája, és számos előnnyel járhat az intravénás immunglobulinnal (IVIG) szemben.

Bár nem végeztek nagyszabású vizsgálatokat MG-s betegeken, az SCIG-vel végzett kísérleti kísérletek multifokális motoros neuropátiában azt mutatják, hogy megvalósítható, hatékony és biztonságos alternatívája lehet az IVIG-nek olyan állapotban, amely az MG-hez hasonlóan kiváló választ mutat IVIG infúzióra. .

A betegek jobban tolerálják, és javul az életminőségük a kezelési ütemterv rugalmasságának köszönhetően. Az SCIG potenciálisan olcsóbb is, mint az IVIG, mivel a fekvőbeteg-kezeléssel és az ápolási támogatással kapcsolatos költségek megtakaríthatók.

Az SCIG emellett hatékonyabb és tartósabb is lehet, mivel az immunglobulin szérumszintje tartósabb növekedést mutat az IVIG-hez képest. Az SCIG-hez kapcsolódó hátrány a kis mennyiségű immunglobulin, amely rövid időn belül beadható. Az IVIG-hez képest, ahol a szokásos adag (2 gm/ttkg neuromuszkuláris betegségek esetén) 2-5 napon keresztül adható be, az SCIG azonos dózisának beadása 3-4 hétig tartana a jelenleg elérhető készítményekkel. Ez a csúcsdózis hatásának késleltetett megjelenését jelentheti, és előfordulhat, hogy az SCIG nem kivitelezhető a gyorsan rosszabbodó vagy MG-krízisben lévő MG-s betegeknél.

Mindazonáltal, az SCIG vonzó lehetőség lehet az MG-betegek nagy szubpopulációjában, akiknél a betegség enyhe vagy közepesen súlyos exacerbációja van, vagy akik fenntartó IVIG-terápiát kapnak, feltéve, hogy hatékonyságát, tolerálhatóságát és megvalósíthatóságát ebben a betegpopulációban meghatározzák.

Módszertan

Az MG-tünetek mérsékelten súlyosbodó (MGFA II. és III. osztályú) résztvevőit, akiket az Albertai Egyetem MG-klinikáján immunglobulinterápiára megfelelőnek ítélnek, a kezelő neurológus megvizsgálja a vizsgálat céljából.

A betegek 2 g/ttkg (150 g 75 kg-os beteg esetén) 20%-os SCIG-t (Hizentra) kapnak 4 héten keresztül, dózisemeléssel. A résztvevők hetente kétszer-négy alkalommal kapnak infúziót, toleranciájuktól függően, 10 ml-es adaggal kezdődően négy beadási helyen, majd hetente 5 ml-rel növelve, összesen 25 ml-es beadási helyen, négy injekció után négy helyen. hétig.

Az adag rugalmas, és a beteg gyógyszerrel szembeni toleranciája és a beteg által kapott gyógyszer teljes mennyisége, testsúlya alapján változik. A kezdeti (egy vagy két) adagot az Alberta Egyetem Kórházának járóbeteg-intézetében adják be. Ez lehetővé teszi az infúziós reakciók megfigyelését, és a nővér által biztosított öninfúziós tréningként is szolgál a betegek számára.

A résztvevőket hetente értékelik a tünetek változása, valamint az elégedettségről és az életminőségről szóló jelentések szempontjából. Az elsődleges kimeneti változó a betegség súlyosságának kvantitatív myasthenia gravis (QMG) pontszámának változása a kiindulási értékről a 42. napra (6 hét). A 3,5 pontos változás klinikailag szignifikánsnak minősül.

Az SCIG biztonságossági és farmakokinetikai értékelését hetente kell elvégezni a vizsgálat során.

Ezenkívül ez a tanulmány felméri az SCIG alkalmazásának az IVIG alternatív terápiájaként való alkalmazásának megvalósíthatóságát MG exacerbációban szenvedő betegeknél. Értékelni fogják az SCIG és az IVIG költséghatékonyságát, és az SCIG-terápia hatását mind az egészségügyi erőforrások, mind a betegek szemszögéből.

Az SCIG alkalmazásának praktikusságát MG-ben szenvedő betegeknél az SCIG önálló beadására kiképezhető betegek számának dokumentálása, valamint a betegek SCIG-kezeléssel kapcsolatos elégedettsége határozza meg.

Az SCIG-kezelés megkezdésének sebességét is értékelik, és összehasonlítják az IVIG-kezelés kezdetével. Mindezeket a leírt intézkedéseket arra fogják használni, hogy meghatározzák az SCIG alkalmazásának megvalósíthatóságát és gyakorlatiasságát MG exacerbációban szenvedő betegeknél, valamint annak az egészségügyi rendszerre gyakorolt ​​hatását.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

26

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
        • Vancouver General Hospital - Gordon & Leslie Diamond Health Care Centre

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 18 és 80 év közötti, MG-vel diagnosztizált betegek (lásd alább), akiknél súlyosbodó myastheniás tünetek jelentkeznek – (meghatározása szerint fokozódó diplopia, ptosis, dysarthria, dysphagia, rágási nehézség vagy végtaggyengeség, amely elég súlyos ahhoz, hogy immunglobulin-terápiát igényeljen).

  • Az MG diagnózisa egy neuromuszkuláris szakértő klinikai értékelésén alapul, és megfelel az alábbi támogató kritériumok bármelyikének:

    1. Rendellenes Tensilon teszt
    2. Rendellenes ismétlődő idegstimulációs vizsgálatok
    3. Rendellenes egyszálas elektromiográfia (EMG)
    4. Megnövekedett szérum acetilkolin receptor vagy anti-MuSK antitestek
    5. Az immunterápiára adott korábbi válasz

Kizárási kritériumok:

  1. Légzési zavar, amely intenzív osztályra történő felvételt vagy 1 liternél kisebb vitális kapacitást igényel
  2. Súlyos nyelési nehézség, nagy aspirációs kockázattal
  3. A kortikoszteroid dózis módosítása a szűrést megelőző 4 hétben
  4. Ismert immunglobulin A (IgA) hiány
  5. Terhes vagy szoptató nők
  6. Aktív vese- vagy májelégtelenség, klinikailag jelentős szívbetegség
  7. Fertőző folyamattal összefüggő rosszabbodó gyengeségben szenvedő betegek
  8. Korábbi nem reagált az IVIG-re
  9. A korábbi MG-válságok története

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: SC kezelési időszak

A résztvevők 2gm/kg humán normál immunglobulin G-t (IgG) kapnak infúzióban 4 héten keresztül, dózisemeléssel az alábbiak szerint:

  • 1. hét: 2-3 SCIG infúzió 10 ml-es helyenként négy helyen (teljes adag 16-24 g)*
  • 2. hét: 2-3 SCIG infúzió 15 ml-es helyenként négy helyen (teljes adag 24-36 g)*
  • 3. hét: 2-4 SCIG infúzió 20 ml-es helyenként négy helyen (teljes adag 32-64 g)*

  • 4. hét: 2-4 SCIG infúzió 25 ml-es helyenként négy helyen (40-80 g teljes adag)*

    • A feltüntetett adagok tanulmányozása javasolt. Az adagok a tolerancia és a beteg által igényelt teljes dózis függvényében módosíthatók.
Drog: Humán normál immunglobulin G (IgG)

A vizsgálati gyógyszer a következő formákban kapható: 5 ml (1 g IgG) 5 ml-es infúziós palackban, 10 ml (2 g IgG) 10 ml-es infúziós palackban, 20 ml (4 g IgG) 20 ml-es infúziós palackban , 50 ml (10 g IgG) 50 ml-es infúziós palackban.

A betegek 2 g/ttkg (150 g 75 kg-os beteg esetén) 20%-os SCIG-t (Hizentra) kapnak négy héten keresztül, dózisemeléssel.

Más nevek:
  • Hizentra®

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A Kvantitatív Myasthenia Gravis Score (QMGS) változása a kiindulási értékről a kezelést követő 42. napra.
Időkeret: Alaphelyzet – 42. nap
A QMGS a myasthenia gravis validált klinikai mérése, amely 0 ponttól (nincs myastheniás gyengeség) a maximum 39 pontig terjed, a klinikai jelentőséghez 3,4 egység meghatározott változással.
Alaphelyzet – 42. nap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az életminőséget az életminőség (QOL) pontszámmal, egy kvalitatív kérdőívvel értékelik.
Időkeret: Alaphelyzet – 42. nap
Alaphelyzet – 42. nap
A kézi izomteszt (MMT) pontszámának változása a kiindulási értékről a kezelést követő 42. napra.
Időkeret: Alaphelyzet – 42. nap
Az MMT a myasthenia gravis validált klinikai mérése, amely 0 ponttól (nincs myastheniás gyengeség) a maximum 128 pontig terjed, és a klinikai jelentőséghez a kiindulási értékhez képest 25%-os meghatározott változás szükséges.
Alaphelyzet – 42. nap
Az SCIG-infúziókkal kapcsolatos nemkívánatos eseményeket rögzíteni kell, ha/amikor előfordulnak.
Időkeret: Alaphelyzet – 42. nap
Alaphelyzet – 42. nap
A betegek kezelési móddal való elégedettségét kérdőív segítségével értékeljük.
Időkeret: 42. nap
TQSM: A kezeléssel való elégedettség kérdőíve a gyógyszeres kezeléshez. Egy 11 kérdésből álló soros skála, amely a „Rendkívül elégedett” és a „Rendkívül elégedetlen” közötti válaszokat méri egy 7 elemes opciós listán. A kérdések négy területet fednek le, amelyek a betegek kezelésével való elégedettségével kapcsolatos külön szempontoknak felelnek meg (hatékonyság; mellékhatások; kényelem és globális elégedettség). Minden tartományra a megfelelő itemek 0-100-ig terjedő skálán transzformált összegzésével kaphatunk pontszámot; a magasabb értékek nagyobb elégedettséget, jobb észlelt hatékonyságot, kisebb mellékhatásokkal járó terhet, jobb kényelmet jeleznek
42. nap
A SCIG-infúziókkal kapcsolatos súlyos nemkívánatos eseményeket rögzíteni kell, ha/amikor előfordulnak.
Időkeret: Alaphelyzet – 42. nap
Alaphelyzet – 42. nap
A sikeresen betanított résztvevők arányát rögzítjük, jelezve a megvalósíthatóságot a betegek együttműködése alapján.
Időkeret: Alapállapot – 2. hét
Alapállapot – 2. hét
A befejező résztvevők arányát rögzítjük, jelezve a megvalósíthatóságot a betegek együttműködése alapján.
Időkeret: Alaphelyzet – 42. nap
Alaphelyzet – 42. nap
A Myasthenia Gravis (MG) összetett pontszámok segítségével értékelik a betegség súlyosságát számos funkcionális értékelésen keresztül, beleértve az izomerőt és a mindennapi tevékenységek elvégzésének képességét.
Időkeret: Alaphelyzet – 42. nap
Alaphelyzet – 42. nap

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az SCIG-terápia költséghatékonyságát a standard IVIG-terápiához viszonyítva számítják ki. Ez egészségügyi gazdaságosságra utal.
Időkeret: Alaphelyzet – 42. nap
Alaphelyzet – 42. nap
Változás a QOL 36 pontszámában az alapértékről a 42. napra)
Időkeret: Alaphelyzet – 42. nap
Az életminőség (QOL) pontszámának változása a kiindulási értékről a 42. napra.
Alaphelyzet – 42. nap
A kezelésekhez szükséges idő.
Időkeret: Alaphelyzet – 42. nap
Az egyes infúziós alkalmakhoz szükséges átlagos idő percekben a vizsgálat során. Minden résztvevő számára meghatározva.
Alaphelyzet – 42. nap
A kezelések előnyben részesítése (Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM).
Időkeret: 42. nap
11 tételes skála, amely három területen méri a gyógyszeres kezeléssel kapcsolatos elégedettséget (hatékonyság, mellékhatások, kényelem, globális elégedettség). Pontszám 10-től 43-ig
42. nap
Szükség esetén továbbra is használni kívánja a SCIG-t (interjún keresztül)
Időkeret: 42. nap
Igen = folytatja a SCIG-terápiát, Nem = nem folytatja a SCIG-terápiát.
42. nap
Az SCIG önigazgatásában sikeresen képzett résztvevők aránya.
Időkeret: 2. nap, 3. nap.
Azon résztvevők aránya, akik sikeresen képezték ki magát az SCIG önigazgatásában, százalékban kifejezve (a képzést befejezte/képzésen részt vett x 100).
2. nap, 3. nap.
A vizsgálatot befejező résztvevők aránya.
Időkeret: 42. nap
A vizsgálatot befejező betegek aránya százalékban kifejezve (befejezett vizsgálat/kezdett vizsgálat x 100).
42. nap
Az infúziós nővér értékelése arról, hogy a résztvevő populáció képes-e használni ezt a kezelési módot (írásos benyomás)
Időkeret: 42. nap
Minőségi intézkedés. A narratíva tükrözi az infúziós nővér általános benyomását a célpopuláció azon képességéről, hogy a vizsgálat által meghatározott paramétereken belül SCIG-t alkalmazzon. (az adatok írott narratívák. Ennek értelemszerűen nincs egysége, és semmilyen eszköz (kérdőív, skálaparaméter stb.) nem gyűjti össze, pl. Minőségi adatok)
42. nap
A SCIG kezelés kezdetének sebessége.
Időkeret: 1. nap
Az SCIG-kezelés felírása és az első adag infúziója közötti napok száma.
1. nap
Az IVIG kezelés kezdetének sebessége.
Időkeret: 1. nap
Az IVIG-kezelés felírása és az első adag infúziója közötti napok száma minden olyan vizsgálati résztvevő esetében, aki korábban IVIG-kezelésben részesült. Ezt az intervallumot minden egyes betegnél az összes rendelkezésre álló korábbi IVIG infúzió esetében meghatározzák.
1. nap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University of Alberta

Együttműködők

CSL Behring

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Zaeem A Siddiqi, MD, PhD, University of Alberta

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2014. október 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. október 21.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2022. október 21.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. április 20.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. május 16.

Első közzététel (Becslés)

2016. május 17.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2023. február 21.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. február 17.

Utolsó ellenőrzés

2023. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ZS2013-01

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Myasthenia Gravis

Klinikai vizsgálatok a Humán normál immunglobulin G (IgG)

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Georgia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel