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Un ensayo piloto para evaluar la viabilidad y eficacia de SCIG en pacientes con exacerbación de MG (SCIG-MG) (SCIG-MG)

17 de febrero de 2023 actualizado por: University of Alberta

Un ensayo piloto para evaluar la viabilidad y eficacia de la inmunoglobulina subcutánea en pacientes con exacerbación de la miastenia grave

Este es un ensayo clínico piloto prospectivo de etiqueta abierta, no controlado, simple ciego.

El objetivo principal es evaluar la eficacia, seguridad, viabilidad y tolerabilidad de la SCIG en pacientes con empeoramiento de la MG.

Los participantes con un empeoramiento moderado de los síntomas de MG (MGFA Clase II y III) que se consideren apropiados para la terapia con inmunoglobulina serán evaluados para el estudio por el neurólogo tratante.

Los pacientes recibirán 2 g/kg (150 g para un paciente de 75 kg) de SCIG al 20 % (Hizentra) infundidos durante 4 semanas en una dosis creciente.

Además, este estudio evaluará la viabilidad de emplear SCIG como una terapia alternativa a IVIG en pacientes con exacerbación de MG. Se evaluará la rentabilidad de SCIG versus IVIG, y el impacto de la terapia SCIG se evaluará tanto desde la perspectiva de los recursos de salud como desde la perspectiva del paciente.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un ensayo clínico piloto prospectivo de etiqueta abierta, no controlado, simple ciego.

El objetivo principal es evaluar la eficacia, seguridad, viabilidad y tolerabilidad de la SCIG en pacientes con empeoramiento de la MG.

Justificación y significado del estudio

La inmunoglobulina subcutánea (SCIG) es una nueva forma de terapia inmunológica para enfermedades neuromusculares y puede ofrecer varias ventajas sobre la inmunoglobulina intravenosa (IVIG).

Aunque no se han realizado estudios a gran escala en pacientes con MG, los estudios piloto con SCIG en neuropatía motora multifocal indican que puede ser una alternativa factible, efectiva y segura a la IVIG en una condición que, como la MG, muestra una excelente respuesta a la infusión de IVIG. .

Los pacientes pueden tolerarlo mejor y tienen una mejor calidad de vida debido a la mayor flexibilidad en el programa de tratamiento. La SCIG también es potencialmente menos costosa que la IVIG, ya que se ahorran los costos asociados con el tratamiento hospitalario y el apoyo de enfermería.

SCIG también tiene el potencial de ser más efectivo y duradero ya que los niveles séricos de inmunoglobulina muestran un aumento más sostenido en comparación con IVIG. Un inconveniente asociado con SCIG es la pequeña cantidad de inmunoglobulina que se puede infundir durante un período corto. En comparación con IVIG, donde la dosis habitual (2 g/kg para enfermedades neuromusculares) se puede infundir durante 2 a 5 días, la misma dosis de SCIG requeriría de 3 a 4 semanas para administrarse con las formulaciones actualmente disponibles. Esto puede significar un inicio tardío del efecto de la dosis máxima y la SCIG puede no ser factible para pacientes con MG que están empeorando rápidamente o en crisis de MG.

Sin embargo, SCIG puede ser una opción atractiva en una gran subpoblación de pacientes con MG que tienen exacerbaciones de la enfermedad de leves a moderadas o que están en terapia de mantenimiento con IVIG siempre que se determine su eficacia, tolerabilidad y viabilidad en esta población de pacientes.

Metodología

Los participantes con un empeoramiento moderado de los síntomas de MG (MGFA Clase II y III) que se consideren apropiados para la terapia con inmunoglobulina en la clínica de MG de la Universidad de Alberta serán evaluados para el estudio por el neurólogo tratante.

Los pacientes recibirán 2 g/kg (150 g para un paciente de 75 kg) de SCIG al 20 % (Hizentra) infundidos durante 4 semanas en una dosis creciente. Los participantes recibirán infusiones de dos a cuatro veces por semana, dependiendo de su tolerancia, comenzando con una dosis de 10 ml por sitio en cuatro sitios de inyección, aumentando en 5 ml por semana para un total de 25 ml por sitio en cuatro sitios de inyección después de cuatro. semanas.

La dosis es flexible y variará según la tolerancia del paciente al medicamento y la cantidad total de medicamento que el paciente recibirá según su peso corporal. Las dosis iniciales (una o dos) se infundirán en el centro médico ambulatorio del Hospital de la Universidad de Alberta. Esto permitirá la observación de cualquier reacción a la infusión y también servirá como sesiones de capacitación de autoinfusión proporcionadas por enfermeras para los pacientes.

Los participantes serán evaluados semanalmente por cambios sintomáticos e informes de satisfacción y calidad de vida. La variable de resultado principal es el cambio en la puntuación cuantitativa de la gravedad de la enfermedad de la miastenia grave (QMG) desde el inicio hasta el día 42 (6 semanas). Un cambio de 3,5 puntos se considerará clínicamente significativo.

Las evaluaciones de seguridad y farmacocinéticas de SCIG se realizarán semanalmente durante todo el estudio.

Además, este estudio evaluará la viabilidad de emplear SCIG como una terapia alternativa a IVIG en pacientes con exacerbación de MG. Se evaluará la rentabilidad de SCIG versus IVIG, y el impacto de la terapia SCIG se evaluará tanto desde la perspectiva de los recursos de salud como desde la perspectiva del paciente.

La practicidad del uso de SCIG en pacientes con MG se determinará documentando el número de pacientes que pueden ser capacitados para la autoadministración de SCIG y por la satisfacción autoinformada de los pacientes con el tratamiento SCIG.

La velocidad del inicio del tratamiento SCIG también se evaluará y comparará con el inicio del tratamiento IVIG. Todas estas medidas descritas se utilizarán para determinar la viabilidad y la practicidad del uso de SCIG en pacientes con exacerbación de MG y su impacto en el sistema de salud.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

26

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
        • University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V5Z 1M9
        • Vancouver General Hospital - Gordon & Leslie Diamond Health Care Centre

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 80 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes entre 18 y 80 años de edad, diagnosticados con MG (ver más abajo) que tienen síntomas miasténicos que empeoran (definidos como aumento de la diplopía, ptosis, disartria, disfagia, dificultad para masticar o debilidad de las extremidades lo suficientemente grave como para justificar la terapia con inmunoglobulina).

  • El diagnóstico de MG se basará en la evaluación clínica realizada por un experto neuromuscular y en el cumplimiento de dos de los siguientes criterios de apoyo:

    1. Prueba de tensión anormal
    2. Estudios anormales de estimulación nerviosa repetitiva
    3. Electromiografía de fibra única anormal (EMG)
    4. Aumento del receptor de acetilcolina sérico o anticuerpos anti-MuSK
    5. Respuesta previa a la inmunoterapia

Criterio de exclusión:

  1. Dificultad respiratoria que requiere ingreso en la UCI o una capacidad vital <1 L
  2. Dificultades graves para tragar con alto riesgo de aspiración
  3. Cambio en la dosis de corticosteroides en las 4 semanas previas a la selección
  4. Deficiencia conocida de inmunoglobulina A (IgA)
  5. Mujeres embarazadas o en período de lactancia
  6. Insuficiencia renal o hepática activa, cardiopatía clínicamente significativa
  7. Pacientes con empeoramiento de la debilidad asociada a un proceso infeccioso
  8. Falta de respuesta previa a IVIG
  9. Historia de crisis previas de MG

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Período de tratamiento SC

Los participantes recibirán 2 g/kg de inmunoglobulina G (IgG) humana normal infundida durante 4 semanas en una dosis creciente de la siguiente manera:

  • 1ra semana: 2-3 infusiones SCIG de 10ml por sitio en cuatro sitios (dosis total 16 a 24g)*
  • 2da semana: 2-3 infusiones SCIG de 15 ml por sitio en cuatro sitios (dosis total de 24 a 36 g)*
  • 3ra semana: 2-4 infusiones SCIG de 20ml por sitio en cuatro sitios (dosis total 32 a 64g)*

  • 4.ª semana: 2-4 infusiones SCIG de 25 ml por sitio en cuatro sitios (dosis total de 40 a 80 g)*

    • Las dosis indicadas son las recomendadas por el estudio. Las dosis pueden ajustarse según la tolerancia y la dosis total requerida por el paciente.
Droga: Inmunoglobulina G humana normal (IgG)

El medicamento del estudio está disponible en las siguientes presentaciones: 5 ml (1 g de IgG) en un frasco de infusión de 5 ml, 10 ml (2 g de IgG) en un frasco de infusión de 10 ml, 20 ml (4 g de IgG) en un frasco de infusión de 20 ml , 50 ml (10 g de IgG) en un frasco de infusión de 50 ml.

Los pacientes recibirán 2 g/kg (150 g para un paciente de 75 kg) de SCIG al 20 % (Hizentra) infundidos durante cuatro semanas en una dosis creciente.

Otros nombres:
  • Hizentra®

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la puntuación cuantitativa de miastenia grave (QMGS) desde el inicio hasta el día 42 después del tratamiento.
Periodo de tiempo: Línea base - Día 42
QMGS es una medida clínica validada de miastenia gravis que va desde 0 puntos (sin debilidad miasténica) hasta un máximo de 39 puntos, con un cambio definido de 3,4 unidades necesarias para la significación clínica.
Línea base - Día 42

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
La calidad de vida se evaluará a través de la puntuación de calidad de vida (QOL), un cuestionario cualitativo.
Periodo de tiempo: Línea base - Día 42
Línea base - Día 42
Cambio en la puntuación de la prueba muscular manual (MMT) desde el inicio hasta el día 42 después del tratamiento.
Periodo de tiempo: Línea base - Día 42
MMT es una medida clínica validada de miastenia gravis que va desde 0 puntos (sin debilidad miasténica) hasta un máximo de 128 puntos, con un cambio definido del 25 % desde el inicio requerido para la significación clínica.
Línea base - Día 42
Los eventos adversos relacionados con las infusiones SCIG se registrarán cuando ocurran.
Periodo de tiempo: Línea base - Día 42
Línea base - Día 42
La satisfacción del paciente con la modalidad de tratamiento se evaluará mediante un cuestionario.
Periodo de tiempo: Día 42
TQSM: Cuestionario de Satisfacción con el Tratamiento de Medicamentos. Una escala ordinal de 11 preguntas que mide las respuestas de "extremadamente satisfecho" a "extremadamente insatisfecho" en una lista de opciones de 7 elementos. Las preguntas cubren cuatro dominios, correspondientes a distintos aspectos relacionados con la satisfacción de los pacientes con su tratamiento (Eficacia; Efectos secundarios; Conveniencia y Satisfacción global). Se puede obtener una puntuación para cada dominio sumando los ítems correspondientes transformados en una escala de 0-100; los valores más altos indican una mayor satisfacción, una mejor eficacia percibida, una menor carga asociada a los efectos secundarios, una mayor comodidad
Día 42
Los eventos adversos graves relacionados con las infusiones de SCIG se registrarán cuando ocurran.
Periodo de tiempo: Línea base - Día 42
Línea base - Día 42
Se registrará la proporción de participantes capacitados con éxito, lo que indica la viabilidad en función del cumplimiento del paciente.
Periodo de tiempo: Línea base - Semana 2
Línea base - Semana 2
Se registrará la proporción de participantes que completan, lo que indica la viabilidad en función del cumplimiento del paciente.
Periodo de tiempo: Línea base - Día 42
Línea base - Día 42
Las puntuaciones compuestas de miastenia gravis (MG) se utilizarán para evaluar la gravedad de la enfermedad a través de una serie de evaluaciones funcionales, incluida la fuerza muscular y la capacidad para completar las actividades de la vida diaria.
Periodo de tiempo: Línea base - Día 42
Línea base - Día 42

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
La rentabilidad de la terapia SCIG se calculará en comparación con la terapia IVIG estándar. Esto indicará la economía de la salud.
Periodo de tiempo: Línea base - Día 42
Línea base - Día 42
Cambio en la puntuación de QOL 36 desde el inicio hasta el día 42)
Periodo de tiempo: Línea base - Día 42
Cambio en la puntuación de calidad de vida (QOL) desde el inicio hasta el día 42.
Línea base - Día 42
Tiempo necesario para los tratamientos.
Periodo de tiempo: Línea base - Día 42
Tiempo promedio en minutos requerido para cada sesión de infusión durante el estudio. Determinado para cada participante.
Línea base - Día 42
Preferencia por tratamientos (Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM).
Periodo de tiempo: Día 42
Escala de 11 ítems que mide la satisfacción con el tratamiento de medicamentos en 3 dominios (Eficacia, Efectos secundarios, Conveniencia, Satisfacción global). Puntuación de 10 a 43
Día 42
Intención de continuar usando SCIG si es necesario (Vía entrevista a pt.)
Periodo de tiempo: Día 42
Sí = continuará con la terapia SCIG, No = no continuará con la terapia SCIG.
Día 42
Proporción de participantes capacitados con éxito en la autoadministración de SCIG.
Periodo de tiempo: Día 2, Día 3.
Proporción de participantes que se capacitaron con éxito en la autoadministración de SCIG expresada como porcentaje (capacitación completada/recibida capacitación x 100).
Día 2, Día 3.
Proporción de participantes que completaron el estudio.
Periodo de tiempo: Día 42
Proporción de pacientes que completaron el estudio expresada en porcentaje (estudio finalizado/estudio iniciado x 100).
Día 42
Evaluación de la enfermera de infusión sobre la capacidad de esta población de participantes para utilizar esta modalidad de tratamiento (impresión escrita)
Periodo de tiempo: Día 42
Medida cualitativa. Narrativa que refleja la impresión general de la enfermera de infusión sobre la capacidad de la población objetivo para emplear SCIG dentro de los parámetros definidos por el estudio. (los datos son una narración escrita. Por definición, esto no tiene unidades ni es recopilado por ningún instrumento (cuestionario, parámetro de escala, etc.), es decir. Datos cualitativos)
Día 42
Velocidad de inicio del tratamiento de SCIG.
Periodo de tiempo: Día 1
El número de días entre la prescripción del tratamiento SCIG y la infusión de la primera dosis.
Día 1
Velocidad de inicio del tratamiento de IVIG.
Periodo de tiempo: Día 1
El número de días entre la prescripción del tratamiento con IVIG y la infusión de la primera dosis, para cualquier participante del estudio que haya recibido tratamientos con IVIG en el pasado. Este intervalo se determinará para todas las infusiones anteriores de IVIG disponibles para cada paciente.
Día 1

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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University of Alberta

Colaboradores

CSL Behring

Investigadores

  • Investigador principal: Zaeem A Siddiqi, MD, PhD, University of Alberta

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de octubre de 2014

Finalización primaria (Actual)

21 de octubre de 2022

Finalización del estudio (Actual)

21 de octubre de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

20 de abril de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de mayo de 2016

Publicado por primera vez (Estimar)

17 de mayo de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

21 de febrero de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de febrero de 2023

Última verificación

1 de febrero de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ZS2013-01

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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