Et pilotforsøg for at vurdere gennemførligheden og effektiviteten af ​​SCIG hos patienter med MG-eksacerbation (SCIG-MG) (SCIG-MG)

Dette er et prospektivt åbent, ukontrolleret, enkeltblindt, klinisk pilotforsøg.

Det primære formål er at vurdere effektiviteten, sikkerheden, gennemførligheden og tolerabiliteten af ​​SCIG hos patienter med forværret MG.

Studiets begrundelse og betydning

Subkutant immunglobulin (SCIG) er en ny form for immunterapi til neuromuskulære sygdomme og kan tilbyde flere fordele i forhold til intravenøst ​​immunglobulin (IVIG).

Selvom der ikke er udført store undersøgelser af MG-patienter, indikerer pilotundersøgelser med SCIG i multifokal motorisk neuropati, at det kan være et muligt, effektivt og sikkert alternativ til IVIG i en tilstand, der ligesom MG viser fremragende respons på IVIG-infusion .

Patienterne er i stand til at tolerere det bedre og har forbedret livskvalitet på grund af øget fleksibilitet til behandlingsplanen. SCIG er også potentielt billigere end IVIG, da omkostningerne forbundet med indlæggelsesbehandling samt sygeplejestøtte er sparet.

SCIG har også potentialet til at være mere effektivt og holdbart, da serumniveauerne af immunoglobulin viser en mere vedvarende stigning sammenlignet med IVIG. En ulempe forbundet med SCIG er den lille mængde immunglobulin, der kan infunderes over en kort periode. Sammenlignet med IVIG, hvor den sædvanlige dosis (2gm/kg til neuromuskulære sygdomme) kan infunderes over 2-5 dage, ville den samme dosis af SCIG kræve 3-4 uger at blive administreret med de aktuelt tilgængelige formuleringer. Dette kan betyde en forsinket indtræden af ​​peak-dosis-effekten, og SCIG er muligvis ikke mulig for MG-patienter, som hurtigt forværres eller er i MG-krise.

Ikke desto mindre kan SCIG være en attraktiv mulighed i en stor subpopulation af MG-patienter, som har milde til moderate sygdomsforværringer, eller som er i vedligeholdelses IVIG-behandling, forudsat at dens effektivitet, tolerabilitet og gennemførlighed bestemmes i denne patientpopulation.

Metodik

Deltagere med moderat forværring af MG-symptomer (MGFA klasse II og III), som anses for at være egnede til immunglobulinbehandling på MG-klinikken ved University of Alberta, vil blive screenet for undersøgelsen af ​​den behandlende neurolog.

Patienterne vil modtage 2 g/kg (150 g for en 75 kg patient) 20 % SCIG (Hizentra) infunderet over 4 uger på en dosiseskalerende måde. Deltagerne vil gennemgå infusioner to til fire gange om ugen, afhængigt af deres tolerance, begyndende med en dosis på 10 ml pr. sted på fire injektionssteder, stigende med 5 ml pr. uge for i alt 25 ml pr. sted på fire injektionssteder efter fire uger.

Dosis er fleksibel og vil variere baseret på patientens tolerance over for medicinen og den samlede mængde medicin, som patienten vil modtage baseret på deres kropsvægt. De indledende (en eller to) doser vil blive infunderet i det medicinske ambulatorium på University of Alberta Hospital. Dette vil gøre det muligt at observere eventuelle infusionsreaktioner og vil også fungere som sygeplejerske-udførte selvinfusionstræningssessioner for patienter.

Deltagerne vil blive vurderet ugentligt for symptomatisk forandring og rapporter om tilfredshed og livskvalitet. Den primære udfaldsvariabel er ændringen i den kvantitative Myasthenia Gravis (QMG)-score for sygdomssværhedsgrad fra baseline til dag 42 (6 uger). En ændring på 3,5 point vil blive anset for at være klinisk signifikant.

Sikkerheds- og farmakokinetiske vurderinger af SCIG vil blive udført ugentligt under hele undersøgelsen.

Derudover vil denne undersøgelse vurdere gennemførligheden af ​​at anvende SCIG som en alternativ terapi til IVIG hos patienter med MG-eksacerbation. Omkostningseffektiviteten af ​​SCIG versus IVIG vil blive evalueret, og virkningen af ​​SCIG-terapi vil blive vurderet fra både et sundhedsressourceperspektiv og fra et patientperspektiv.

Det praktiske ved at bruge SCIG til patienter med MG vil blive bestemt ved at dokumentere antallet af patienter, der er i stand til at blive trænet til selvadministration af SCIG, og af patienternes selvrapporterede tilfredshed med SCIG-behandling.

Hastigheden af ​​SCIG-behandlingsstart vil også blive vurderet og sammenlignet med IVIG-behandlingsstart. Alle disse beskrevne foranstaltninger vil blive brugt til at bestemme gennemførligheden og anvendeligheden af ​​at bruge SCIG hos patienter med MG-eksacerbation og dets indvirkning på sundhedssystemet.