En pilotforsøk for å vurdere gjennomførbarheten og effekten av SCIG hos pasienter med MG-eksaserbasjon (SCIG-MG) (SCIG-MG)

Dette er en prospektiv åpen, ukontrollert, enkeltblind, klinisk pilotstudie.

Hovedmålet er å vurdere effektiviteten, sikkerheten, gjennomførbarheten og toleransen til SCIG hos pasienter med forverret MG.

Studiebegrunnelse og betydning

Subkutant immunglobulin (SCIG) er en ny form for immunterapi for nevromuskulære sykdommer og kan tilby flere fordeler fremfor intravenøst ​​immunglobulin (IVIG).

Selv om det ikke er utført store studier på MG-pasienter, indikerer pilotstudier med SCIG i multifokal motornevropati at det kan være et gjennomførbart, effektivt og trygt alternativ til IVIG i en tilstand som i likhet med MG viser utmerket respons på IVIG-infusjon .

Pasienter er i stand til å tolerere det bedre og har forbedret livskvalitet på grunn av økt fleksibilitet til behandlingsplanen. SCIG er også potensielt rimeligere enn IVIG siden kostnadene forbundet med døgnbehandling samt sykepleie er spart.

SCIG har også potensial til å være mer effektivt og holdbart siden serumnivåene av immunglobulin viser en mer vedvarende økning sammenlignet med IVIG. En ulempe forbundet med SCIG er den lille mengden immunglobulin som kan infunderes over en kort periode. Sammenlignet med IVIG hvor den vanlige dosen (2gm/kg for nevromuskulære sykdommer) kan infunderes over 2-5 dager, vil den samme dosen av SCIG kreve 3-4 uker å administreres med de nåværende tilgjengelige formuleringene. Dette kan bety en forsinket inntreden av toppdoseeffekt og SCIG er kanskje ikke mulig for MG-pasienter som raskt forverres eller i MG-krise.

Likevel kan SCIG være et attraktivt alternativ i en stor underpopulasjon av MG-pasienter som har milde til moderate sykdomsforverringer eller som er på vedlikeholds-IVIG-behandling forutsatt at dens effekt, tolerabilitet og gjennomførbarhet bestemmes i denne pasientpopulasjonen.

Metodikk

Deltakere med moderat forverring av MG-symptomer (MGFA klasse II og III) som anses å være passende for immunglobulinbehandling ved MG-klinikken ved University of Alberta vil bli screenet for studien av behandlende nevrolog.

Pasienter vil få 2 g/kg (150 g for en 75 kg pasient) 20 % SCIG (Hizentra) infundert over 4 uker på en doseeskalerende måte. Deltakerne vil gjennomgå infusjoner to til fire ganger i uken, avhengig av deres toleranse, og begynner med en dose på 10 ml per sted på fire injeksjonssteder, økende med 5 ml per uke for totalt 25 ml per sted på fire injeksjonssteder etter fire uker.

Dosen er fleksibel og vil variere basert på pasientens toleranse for medisinen og den totale mengden medikamenter pasienten vil få basert på kroppsvekten. De første (én eller to) dosene vil bli infundert i det medisinske polikliniske anlegget ved University of Alberta Hospital. Dette vil gjøre det mulig å observere eventuelle infusjonsreaksjoner og vil også fungere som selvinfusjonstrening for pasienter.

Deltakerne vil bli vurdert ukentlig for symptomatisk endring og rapporter om tilfredshet og livskvalitet. Den primære utfallsvariabelen er endringen i Quantitative Myasthenia Gravis (QMG)-score for sykdomsgrad fra baseline til dag 42 (6 uker). En endring på 3,5 poeng vil anses å være klinisk signifikant.

Sikkerhets- og farmakokinetiske vurderinger av SCIG vil bli utført ukentlig gjennom hele studien.

I tillegg vil denne studien vurdere muligheten for å bruke SCIG som en alternativ terapi til IVIG hos pasienter med MG-eksaserbasjon. Kostnadseffektiviteten til SCIG versus IVIG vil bli evaluert, og effekten av SCIG-terapi vil bli vurdert både fra et helseressursperspektiv og fra et pasientperspektiv.

Det praktiske ved å bruke SCIG hos pasienter med MG vil bli bestemt ved å dokumentere antall pasienter som kan trenes for selvadministrering av SCIG, og av pasientenes selvrapporterte tilfredshet med SCIG-behandling.

Hastigheten til SCIG-behandlingsstart vil også bli vurdert og sammenlignet med IVIG-behandlingsstart. Alle disse beskrevne tiltakene vil bli brukt for å bestemme gjennomførbarheten og praktiskheten av å bruke SCIG hos pasienter med MG-eksaserbasjon og dens innvirkning på helsevesenet.