Un essai pilote pour évaluer la faisabilité et l'efficacité du SCIG chez les patients présentant une exacerbation de MG (SCIG-MG) (SCIG-MG)

Il s'agit d'un essai clinique pilote prospectif, ouvert, non contrôlé, en simple aveugle.

L'objectif principal est d'évaluer l'efficacité, l'innocuité, la faisabilité et la tolérabilité du SCIG chez les patients dont la MG s'aggrave.

Justification et importance de l'étude

L'immunoglobuline sous-cutanée (SCIG) est une nouvelle forme d'immunothérapie pour les maladies neuromusculaires et peut offrir plusieurs avantages par rapport à l'immunoglobuline intraveineuse (IVIG).

Bien qu'aucune étude à grande échelle n'ait été menée chez des patients atteints de MG, des études pilotes sur le SCIG dans la neuropathie motrice multifocale indiquent qu'il peut s'agir d'une alternative faisable, efficace et sûre aux IgIV dans une condition qui, comme la MG, montre une excellente réponse à la perfusion d'IgIV. .

Les patients peuvent mieux le tolérer et ont une meilleure qualité de vie grâce à une plus grande flexibilité du calendrier de traitement. Le SCIG est également potentiellement moins cher que l'IVIG puisque les coûts associés au traitement hospitalier ainsi qu'au soutien infirmier sont économisés.

SCIG a également le potentiel d'être plus efficace et durable puisque les taux sériques d'immunoglobulines montrent une augmentation plus soutenue par rapport aux IVIG. Un inconvénient associé au SCIG est la petite quantité d'immunoglobuline qui peut être perfusée sur une courte période. Par rapport aux IVIG où la dose habituelle (2 g/kg pour les maladies neuromusculaires) peut être perfusée sur 2 à 5 jours, la même dose de SCIG nécessiterait 3 à 4 semaines pour être administrée avec les formulations actuellement disponibles. Cela peut signifier un début retardé de l'effet de dose maximale et le SCIG peut ne pas être réalisable pour les patients MG qui se détériorent rapidement ou en crise de MG.

Néanmoins, le SCIG peut être une option attrayante dans une grande sous-population de patients atteints de MG qui présentent des exacerbations légères à modérées de la maladie ou qui suivent un traitement d'entretien par IgIV à condition que son efficacité, sa tolérabilité et sa faisabilité soient déterminées dans cette population de patients.

Méthodologie

Les participants présentant une aggravation modérée des symptômes de MG (MGFA Classes II et III) qui sont considérés comme appropriés pour un traitement par immunoglobuline à la clinique MG de l'Université de l'Alberta seront sélectionnés pour l'étude par le neurologue traitant.

Les patients recevront 2 g/kg (150 g pour un patient de 75 kg) de SCIG à 20 % (Hizentra) perfusé sur 4 semaines selon une dose croissante. Les participants subiront des perfusions deux à quatre fois par semaine, selon leur tolérance, en commençant par une dose de 10 ml par site sur quatre sites d'injection, en augmentant de 5 ml par semaine pour un total de 25 ml par site sur quatre sites d'injection après quatre semaines.

La dose est flexible et variera en fonction de la tolérance du patient au médicament et de la quantité totale de médicament que le patient recevra en fonction de son poids corporel. Les doses initiales (une ou deux) seront perfusées dans l'établissement médical ambulatoire de l'hôpital de l'Université de l'Alberta. Cela permettra l'observation de toute réaction à la perfusion et servira également de séances de formation à l'auto-perfusion fournies par l'infirmière pour les patients.

Les participants seront évalués chaque semaine pour les changements symptomatiques et les rapports de satisfaction et de qualité de vie. La principale variable de résultat est la variation du score quantitatif de myasthénie grave (QMG) pour la gravité de la maladie entre le départ et le jour 42 (6 semaines). Un changement de 3,5 points sera considéré comme cliniquement significatif.

Des évaluations de l'innocuité et de la pharmacocinétique du SCIG seront effectuées chaque semaine tout au long de l'étude.

En outre, cette étude évaluera la faisabilité de l'utilisation du SCIG comme traitement alternatif aux IVIG chez les patients présentant une exacerbation de MG. Le rapport coût-efficacité du SCIG par rapport aux IgIV sera évalué, et l'impact du traitement SCIG sera évalué à la fois du point de vue des ressources de santé et du point de vue du patient.

L'aspect pratique de l'utilisation du SCIG chez les patients atteints de MG sera déterminé en documentant le nombre de patients pouvant être formés à l'auto-administration du SCIG et par la satisfaction autodéclarée des patients à l'égard du traitement du SCIG.

La vitesse de début du traitement SCIG sera également évaluée et comparée au début du traitement IVIG. Toutes ces mesures décrites seront utilisées pour déterminer la faisabilité et l'aspect pratique de l'utilisation du SCIG chez les patients présentant une exacerbation de MG et son impact sur le système de santé.