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MG増悪患者におけるSCIGの実現可能性と有効性を評価するためのパイロット試験（SCIG-MG） (SCIG-MG)

2023年2月17日 更新者：University of Alberta

重症筋無力症増悪患者における皮下免疫グロブリンの実現可能性と有効性を評価するためのパイロット試験

これは前向き非盲検、非対照、単盲検、パイロット臨床試験です。

主な目的は、MG が悪化している患者における SCIG の有効性、安全性、実現可能性、忍容性を評価することです。

免疫グロブリン療法に適していると考えられる MG 症状の中等度の悪化 (MGFA クラス II および III) の参加者は、治療する神経科医による研究のためにスクリーニングされます。

患者は、2gm/kg (75kg の患者の場合は 150gm) の 20% SCIG (Hizentra) を 4 週間かけて用量漸増法で投与されます。

さらに、この研究では、MG 増悪患者における IVIG の代替療法として SCIG を採用する可能性を評価します。 IVIG に対する SCIG の費用対効果が評価され、SCIG 療法の影響が医療資源の観点と患者の観点の両方から評価されます。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

これは前向き非盲検、非対照、単盲検、パイロット臨床試験です。

主な目的は、MG が悪化している患者における SCIG の有効性、安全性、実現可能性、忍容性を評価することです。

研究の根拠と意義

皮下免疫グロブリン (SCIG) は、神経筋疾患に対する免疫療法の新しい形態であり、静脈内免疫グロブリン (IVIG) よりもいくつかの利点があります。

MG 患者を対象とした大規模な研究は実施されていませんが、多発性運動神経障害における SCIG のパイロット研究では、MG のように IVIG 注入に対して優れた反応を示す状態で、IVIG が実行可能で効果的かつ安全な代替手段である可能性があることが示されています。 .

治療スケジュールに柔軟性が追加されたことで、患者はそれに耐えられるようになり、生活の質が向上しました。 また、SCIG は、入院治療や看護サポートに関連する費用が節約されるため、IVIG よりも安価になる可能性があります。

免疫グロブリンの血清レベルがIVIGと比較してより持続的な増加を示すため、SCIGはより効果的で持続的である可能性もあります. SCIG に関連する欠点は、短期間で注入できる免疫グロブリンの量が少ないことです。 通常の用量（神経筋疾患の場合は 2gm/kg）を 2 ～ 5 日間かけて注入できる IVIG と比較して、同じ用量の SCIG を現在入手可能な製剤で投与するには 3 ～ 4 週間かかります。 これは、ピーク用量効果の開始が遅れることを意味する可能性があり、SCIG は、急速に悪化している MG 患者または MG 危機にある MG 患者には適していない可能性があります。

それにもかかわらず、SCIG は、軽度から中等度の疾患増悪がある、または維持 IVIG 療法を受けている MG 患者の大部分集団において、その有効性、忍容性、および実現可能性がこの患者集団で決定される場合、魅力的な選択肢である可能性があります。

方法論

アルバータ大学の MG クリニックでの免疫グロブリン療法に適していると考えられる MG 症状の中等度の悪化 (MGFA クラス II および III) の参加者は、治療する神経科医による研究のためにスクリーニングされます。

患者は、2gm/kg (75kg の患者の場合は 150gm) の 20% SCIG (Hizentra) を 4 週間かけて用量漸増法で投与されます。 参加者は、耐性に応じて、週に2〜4回注入を受けます。4つの注射部位で1部位あたり10mlの用量から始め、4つの注射部位で1部位あたり合計25mlまで週に5mlずつ増やします。週間。

用量は柔軟であり、患者の投薬に対する耐性と、患者が体重に基づいて受ける投薬の総量に基づいて異なります. 最初の (1 回または 2 回の) 投与量は、アルバータ大学病院の医療外来施設内で注入されます。 これにより、注入反応の観察が可能になり、看護師が提供する患者の自己注入トレーニングセッションとしても機能します。

参加者は、症状の変化と、満足度と生活の質の報告について毎週評価されます。 主要な結果変数は、ベースラインから 42 日目 (6 週間) までの疾患重症度の量的重症筋無力症 (QMG) スコアの変化です。 3.5 ポイントの変化は、臨床的に重要であると見なされます。

SCIGの安全性および薬物動態評価は、研究を通じて毎週行われます。

さらに、この研究では、MG 増悪患者における IVIG の代替療法として SCIG を採用する可能性を評価します。 IVIG に対する SCIG の費用対効果が評価され、SCIG 療法の影響が医療資源の観点と患者の観点の両方から評価されます。

MG 患者に SCIG を使用することの実用性は、SCIG の自己投与の訓練を受けることができる患者の数を文書化し、SCIG 治療に対する患者の自己報告による満足度によって決定されます。

SCIG治療開始の速度も評価され、IVIG治療開始と比較されます。 これらの説明されているすべての対策は、MG 増悪患者に SCIG を使用することの実現可能性と実用性、および医療システムへの影響を判断するために使用されます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

26

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • カナダ
    • Alberta
      • Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 2B7
        • University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、カナダ、V5Z 1M9
        • Vancouver General Hospital - Gordon & Leslie Diamond Health Care Centre

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～80年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 筋無力症の症状が悪化している 18 歳から 80 歳までの患者 (以下を参照) - (複視、眼瞼下垂、構音障害、嚥下障害、咀嚼困難、または免疫グロブリン療法を正当化するのに十分なほど深刻な四肢の衰弱として定義される)。

  • MG の診断は、神経筋の専門家による臨床評価に基づいており、次の支持基準のいずれか 2 つを満たしています。

    1. テンシロン試験異常
    2. 異常反復神経刺激試験
    3. 異常な単繊維筋電図検査 (EMG)
    4. 血清アセチルコリン受容体または抗MuSK抗体の増加
    5. 免疫療法に対する事前反応

除外基準:

  1. ICU への入院または肺活量 1 L 未満を必要とする呼吸困難
  2. 誤嚥のリスクが高い重度の嚥下障害
  3. -スクリーニング前の4週間のコルチコステロイド投与量の変化
  4. -既知の免疫グロブリンA（IgA）欠損症
  5. 妊娠中または授乳中の女性
  6. 活動性の腎不全または肝不全、臨床的に重大な心疾患
  7. 感染プロセスに関連する衰弱が悪化している患者
  8. IVIGに対する以前の反応の欠如
  9. 過去の MG 危機の歴史

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：SC治療期間

参加者は、2 gm/kg のヒト正常免疫グロブリン G (IgG) を 4 週間にわたって注入され、次のように用量漸増方式で投与されます。

  • 1週目: 1部位あたり10mlのSCIGを4部位に2～3回注入(総用量16～24g)*
  • 2 週目: 1 部位あたり 15 ml の SCIG を 4 部位に 2 ～ 3 回注入 (総投与量 24 ～ 36 g)*
  • 3 週目: 1 部位あたり 20ml の SCIG を 4 部位に 2 ～ 4 回注入 (総用量 32 ～ 64g)*

  • 4 週目: 1 部位あたり 25 ml の SCIG を 2 ～ 4 回、4 部位に注入 (総用量 40 ～ 80 g)*

    • 示されている用量は、推奨される研究です。 投与量は、耐性と患者が必要とする総投与量に応じて調整することができます。
薬：ヒト正常免疫グロブリン G (IgG)

治験薬は次の形態で入手できます: 5 mL (1 g IgG) の 5 mL 輸液ボトル、10 mL (2 g IgG) の 10 mL 輸液ボトル、20 mL (4 g IgG) の 20 mL 輸液ボトル、50 mL 輸液ボトルに 50 mL (10 g IgG)。

患者は、2gm/kg (75kg の患者の場合は 150gm) の 20% SCIG (Hizentra) を 4 週間かけて用量漸増法で投与されます。

他の名前：
  • ハイゼントラ®

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースラインから治療後42日目までの定量的重症筋無力症スコア（QMGS）の変化。
時間枠：ベースライン - 42日目
QMGS は、重症筋無力症の有効な臨床測定値であり、0 ポイント (筋無力症の筋力低下なし) から最大 39 ポイントまでの範囲であり、臨床的有意性を得るには 3.4 単位の定義された変化が必要です。
ベースライン - 42日目

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
生活の質は、定性的なアンケートである生活の質（QOL）スコアを通じて評価されます。
時間枠：ベースライン - 42日目
ベースライン - 42日目
ベースラインから治療後 42 日目までのマニュアル マッスル テスト (MMT) スコアの変化。
時間枠：ベースライン - 42日目
MMT は重症筋無力症の有効な臨床測定値であり、0 ポイント (筋無力症の筋力低下なし) から最大 128 ポイントまでの範囲であり、ベースラインから 25% の変化が臨床的有意性に必要と定義されています。
ベースライン - 42日目
SCIG 注入に関連する有害事象は、発生した場合に記録されます。
時間枠：ベースライン - 42日目
ベースライン - 42日目
治療法に対する患者の満足度は、アンケートを使用して評価されます。
時間枠：42日目
TQSM: 投薬に対する治療満足度アンケート。 7 項目のオプション リストについて、「非常に満足」から「非常に不満」までの回答を測定する 11 の質問の序数尺度。 質問は、治療に対する患者の満足度に関連する明確な側面 (有効性、副作用、利便性、全体的な満足度) に対応する 4 つの領域をカバーしています。 各ドメインのスコアは、0 ～ 100 のスケールで変換された対応するアイテムを合計することによって取得できます。値が高いほど、満足度が高く、有効性が高く、副作用による負担が少なく、利便性が高いことを示します
42日目
SCIG 注入に関連する深刻な有害事象は、発生した場合に記録されます。
時間枠：ベースライン - 42日目
ベースライン - 42日目
トレーニングに成功した参加者の割合が記録され、患者のコンプライアンスに基づく実現可能性が示されます。
時間枠：ベースライン - 2 週目
ベースライン - 2 週目
完了した参加者の割合が記録され、患者のコンプライアンスに基づいた実現可能性が示されます。
時間枠：ベースライン - 42日目
ベースライン - 42日目
重症筋無力症 (MG) 複合スコアは、筋力や日常生活動作を完了する能力など、多くの機能評価を通じて疾患の重症度を評価するために使用されます。
時間枠：ベースライン - 42日目
ベースライン - 42日目

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
SCIG 療法の費用対効果は、標準的な IVIG 療法と比較して計算されます。これは医療経済学を示します。
時間枠：ベースライン - 42日目
ベースライン - 42日目
ベースラインから 42 日目までの QOL 36 スコアの変化）
時間枠：ベースライン - 42日目
ベースラインから 42 日目までの生活の質 (QOL) スコアの変化。
ベースライン - 42日目
治療に必要な時間。
時間枠：ベースライン - 42日目
研究中の各注入セッションに必要な平均時間 (分単位)。 参加者ごとに決定。
ベースライン - 42日目
治療に対する好み（投薬に対する治療満足度アンケート（TSQM））。
時間枠：42日目
3 つのドメイン (有効性、副作用、利便性、全体的な満足度) にわたる投薬の治療満足度を測定する 11 項目スケール。 10 から 43 までのスコア
42日目
必要に応じてSCIGを継続して使用する意向（pt.インタビューより）
時間枠：42日目
はい = SCIG 治療を継続します。いいえ = SCIG 治療を継続しません。
42日目
SCIG の自己管理の訓練に成功した参加者の割合。
時間枠：2日目、3日目。
SCIG の自己管理の訓練に成功した参加者の割合は、パーセンテージで表されます (訓練を完了した/訓練を受けた x 100)。
2日目、3日目。
研究を完了した参加者の割合。
時間枠：42日目
パーセンテージで表される研究を完了した患者の割合 (研究終了/研究開始 x 100)。
42日目
この参加者集団がこの治療モダリティを使用する能力についての輸液看護師の評価（感想文）
時間枠：42日目
定性的尺度。 研究によって定義されたパラメーター内で SCIG を使用する対象集団の能力に対する輸液看護師の全体的な印象を反映する物語。 (データは記述された物語です。 定義上、これには単位がなく、手段 (アンケート、尺度パラメータなど) によって収集されることもありません。 定性的データ）
42日目
SCIGの治療開始の速度。
時間枠：1日目
SCIG 治療の処方から初回投与までの日数。
1日目
IVIGの治療開始の速度。
時間枠：1日目
過去に IVIG 治療を受けたことがある研究参加者の IVIG 治療の処方と最初の投与量の点滴の間の日数。 この間隔は、各患者の利用可能な以前のすべての IVIG 注入に対して決定されます。
1日目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

University of Alberta

協力者

CSL Behring

捜査官

  • 主任研究者：Zaeem A Siddiqi, MD, PhD、University of Alberta

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2014年10月1日

一次修了 (実際)

2022年10月21日

研究の完了 (実際)

2022年10月21日

試験登録日

最初に提出

2015年4月20日

QC基準を満たした最初の提出物

2016年5月16日

最初の投稿 (見積もり)

2016年5月17日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

2023年2月21日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年2月17日

最終確認日

2023年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ZS2013-01

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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