Een pilotproef om de haalbaarheid en werkzaamheid van SCIG bij patiënten met MG-exacerbatie (SCIG-MG) te beoordelen (SCIG-MG)

Dit is een prospectieve open-label, ongecontroleerde, enkelblinde, klinische pilootstudie.

Het primaire doel is het beoordelen van de werkzaamheid, veiligheid, haalbaarheid en verdraagbaarheid van SCIG bij patiënten met verslechterende MG.

Bestudeer grondgedachte en betekenis

Subcutane immunoglobuline (SCIG) is een nieuwe vorm van immuuntherapie voor neuromusculaire aandoeningen en kan verschillende voordelen bieden ten opzichte van intraveneuze immunoglobuline (IVIG).

Hoewel er geen grootschalige onderzoeken zijn uitgevoerd bij MG-patiënten, geven pilootstudies met SCIG bij multifocale motorische neuropathie aan dat het een haalbaar, effectief en veilig alternatief kan zijn voor IVIG in een aandoening die, net als MG, uitstekend reageert op IVIG-infusie .

Patiënten kunnen het beter verdragen en hebben een verbeterde kwaliteit van leven dankzij extra flexibiliteit in het behandelingsschema. SCIG is mogelijk ook goedkoper dan IVIG, omdat de kosten van intramurale behandeling en verpleegkundige ondersteuning worden bespaard.

SCIG heeft ook het potentieel om effectiever en duurzamer te zijn, aangezien de serumspiegels van immunoglobuline een meer aanhoudende stijging vertonen in vergelijking met IVIG. Een nadeel van SCIG is de kleine hoeveelheid immunoglobuline die in een korte periode kan worden toegediend. In vergelijking met IVIG, waar de gebruikelijke dosis (2 g/kg voor neuromusculaire aandoeningen) gedurende 2 - 5 dagen kan worden toegediend, zou dezelfde dosis SCIG 3 - 4 weken nodig hebben om te worden toegediend met de momenteel beschikbare formuleringen. Dit kan een vertraagd begin van het piekdosiseffect betekenen en SCIG is mogelijk niet haalbaar voor MG-patiënten die snel verslechteren of in een MG-crisis verkeren.

Desalniettemin kan SCIG een aantrekkelijke optie zijn in een grote subpopulatie van MG-patiënten met milde tot matige ziekte-exacerbaties of die IVIG-onderhoudstherapie ondergaan, op voorwaarde dat de werkzaamheid, verdraagbaarheid en haalbaarheid in deze patiëntenpopulatie wordt bepaald.

Methodologie

Deelnemers met matige verslechtering van MG-symptomen (MGFA-klasse II en III) die geschikt worden geacht voor immunoglobulinetherapie in de MG-kliniek van de Universiteit van Alberta, zullen voor het onderzoek worden gescreend door de behandelende neuroloog.

Patiënten krijgen 2 g/kg (150 g voor een patiënt van 75 kg) 20% SCIG (Hizentra) toegediend via een infuus gedurende 4 weken op een dosis-escalerende manier. Deelnemers krijgen twee tot vier keer per week een infuus, afhankelijk van hun tolerantie, beginnend met een dosis van 10 ml per plaats op vier injectieplaatsen, oplopend met 5 ml per week tot een totaal van 25 ml per plaats op vier injectieplaatsen na vier injectieplaatsen. weken.

De dosis is flexibel en varieert op basis van de tolerantie van de patiënt voor de medicatie en de totale hoeveelheid medicatie die de patiënt krijgt op basis van zijn lichaamsgewicht. De initiële (één of twee) doses zullen via een infuus worden toegediend in de medische polikliniek van het University of Alberta Hospital. Dit maakt het mogelijk om eventuele infusiereacties te observeren en zal ook dienen als door de verpleegkundige verzorgde zelfinfusietrainingen voor patiënten.

Deelnemers worden wekelijks beoordeeld op symptomatische verandering en rapporten over tevredenheid en kwaliteit van leven. De primaire uitkomstvariabele is de verandering in de Quantitative Myasthenia Gravis (QMG)-score voor de ernst van de ziekte vanaf baseline tot dag 42 (6 weken). Een verandering van 3,5 punten wordt als klinisch significant beschouwd.

Veiligheids- en farmacokinetische beoordelingen van SCIG zullen tijdens het onderzoek wekelijks worden uitgevoerd.

Bovendien zal deze studie de haalbaarheid beoordelen van het gebruik van SCIG als een alternatieve therapie voor IVIG bij patiënten met MG-exacerbatie. De kosteneffectiviteit van SCIG versus IVIG zal worden geëvalueerd, en de impact van SCIG-therapie zal worden beoordeeld vanuit zowel het perspectief van de gezondheidsbronnen als vanuit het perspectief van de patiënt.

De bruikbaarheid van het gebruik van SCIG bij patiënten met MG zal worden bepaald door het aantal patiënten te documenteren dat kan worden getraind voor zelftoediening van SCIG, en door de zelfgerapporteerde tevredenheid van de patiënt over de SCIG-behandeling.

De snelheid van het begin van de SCIG-behandeling zal ook worden beoordeeld en vergeleken met het begin van de IVIG-behandeling. Al deze beschreven maatregelen zullen worden gebruikt om de haalbaarheid en bruikbaarheid te bepalen van het gebruik van SCIG bij patiënten met MG-exacerbatie en de impact ervan op het gezondheidszorgsysteem.