Um ensaio piloto para avaliar a viabilidade e eficácia do SCIG em pacientes com exacerbação de MG (SCIG-MG) (SCIG-MG)
Um ensaio piloto para avaliar a viabilidade e eficácia da imunoglobulina subcutânea em pacientes com exacerbação de miastenia grave
Este é um ensaio clínico piloto prospectivo, aberto, não controlado, simples-cego.
O objetivo primário é avaliar a eficácia, segurança, viabilidade e tolerabilidade da SCIG em pacientes com piora da MG.
Os participantes com agravamento moderado dos sintomas de MG (MGFA Classe II e III) que são considerados adequados para a terapia de imunoglobulina serão selecionados para o estudo pelo neurologista assistente.
Os pacientes receberão 2gm/kg (150gm para um paciente de 75kg) de 20% SCIG (Hizentra) infundido durante 4 semanas em uma dose crescente.
Além disso, este estudo avaliará a viabilidade de empregar SCIG como uma terapia alternativa para IVIG em pacientes com exacerbação de MG. A relação custo-efetividade de SCIG versus IVIG será avaliada, e o impacto da terapia SCIG será avaliado tanto da perspectiva dos recursos de saúde quanto da perspectiva do paciente.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um ensaio clínico piloto prospectivo, aberto, não controlado, simples-cego.
O objetivo primário é avaliar a eficácia, segurança, viabilidade e tolerabilidade da SCIG em pacientes com piora da MG.
Justificativa e Importância do Estudo
A imunoglobulina subcutânea (SCIG) é uma nova forma de imunoterapia para doenças neuromusculares e pode oferecer várias vantagens sobre a imunoglobulina intravenosa (IVIG).
Embora nenhum estudo em larga escala tenha sido conduzido em pacientes com MG, estudos piloto com SCIG em neuropatia motora multifocal indicam que pode ser uma alternativa viável, eficaz e segura para IVIG em uma condição que, como MG, apresenta excelente resposta à infusão de IVIG .
Os pacientes são capazes de tolerá-lo melhor e têm melhor qualidade de vida devido à maior flexibilidade no esquema de tratamento. O SCIG também é potencialmente mais barato do que o IVIG, uma vez que os custos associados ao tratamento hospitalar e ao suporte de enfermagem são economizados.
A SCIG também tem potencial para ser mais eficaz e duradoura, uma vez que os níveis séricos de imunoglobulina mostram um aumento mais sustentado em comparação com a IVIG. Uma desvantagem associada ao SCIG é a pequena quantidade de imunoglobulina que pode ser infundida em um curto período. Em comparação com IVIG, onde a dose usual (2gm/kg para doenças neuromusculares) pode ser infundida em 2 a 5 dias, a mesma dose de SCIG exigiria 3 a 4 semanas para ser administrada com as formulações atualmente disponíveis. Isso pode significar um atraso no início do efeito da dose máxima e a SCIG pode não ser viável para pacientes com MG que estão piorando rapidamente ou em crise de MG.
No entanto, SCIG pode ser uma opção atraente em uma grande subpopulação de pacientes com MG que apresentam exacerbações leves a moderadas da doença ou que estão em terapia de manutenção com IVIG, desde que sua eficácia, tolerabilidade e viabilidade sejam determinadas nessa população de pacientes.
Metodologia
Os participantes com piora moderada dos sintomas de MG (MGFA Classe II e III) que são considerados adequados para terapia de imunoglobulina na clínica de MG da Universidade de Alberta serão selecionados para o estudo pelo neurologista responsável.
Os pacientes receberão 2gm/kg (150gm para um paciente de 75kg) de 20% SCIG (Hizentra) infundido durante 4 semanas em uma dose crescente. Os participantes serão submetidos a infusões duas a quatro vezes por semana, dependendo de sua tolerância, começando com uma dose de 10 ml por local em quatro locais de injeção, aumentando 5 ml por semana para um total de 25 ml por local em quatro locais de injeção após quatro semanas.
A dose é flexível e varia de acordo com a tolerância do paciente ao medicamento e a quantidade total de medicamento que o paciente receberá com base no peso corporal. As doses iniciais (uma ou duas) serão infundidas no ambulatório médico do Hospital da Universidade de Alberta. Isso permitirá a observação de quaisquer reações à infusão e também servirá como sessões de treinamento de autoinfusão fornecidas pela enfermeira para os pacientes.
Os participantes serão avaliados semanalmente quanto à alteração sintomática e relatos de satisfação e qualidade de vida. A variável de resultado primário é a alteração na Pontuação Quantitativa de Miastenia Gravis (QMG) para Gravidade da Doença desde o início até o dia 42 (6 semanas). Uma alteração de 3,5 pontos será considerada clinicamente significativa.
As avaliações de segurança e farmacocinética do SCIG serão realizadas semanalmente ao longo do estudo.
Além disso, este estudo avaliará a viabilidade de empregar SCIG como uma terapia alternativa para IVIG em pacientes com exacerbação de MG. A relação custo-efetividade de SCIG versus IVIG será avaliada, e o impacto da terapia SCIG será avaliado tanto da perspectiva dos recursos de saúde quanto da perspectiva do paciente.
A praticidade do uso de SCIG em pacientes com MG será determinada pela documentação do número de pacientes que podem ser treinados para a autoadministração de SCIG e pela satisfação auto-relatada dos pacientes com o tratamento com SCIG.
A velocidade do início do tratamento com SCIG também será avaliada e comparada com o início do tratamento com IVIG. Todas essas medidas descritas serão usadas para determinar a viabilidade e praticidade do uso de SCIG em pacientes com exacerbação de MG e seu impacto no sistema de saúde.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
- University of Alberta
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canadá, V5Z 1M9
- Vancouver General Hospital - Gordon & Leslie Diamond Health Care Centre
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes entre 18 e 80 anos de idade, diagnosticados com MG (ver abaixo) que apresentam piora dos sintomas miastênicos - (definidos como aumento da diplopia, ptose, disartria, disfagia, dificuldade de mastigação ou fraqueza dos membros grave o suficiente para justificar a terapia com imunoglobulina.
O diagnóstico de MG será baseado na avaliação clínica por um especialista neuromuscular e no cumprimento de quaisquer dois dos seguintes critérios de suporte:
- Teste de Tensilon anormal
- Estudos anormais de estimulação nervosa repetitiva
- Eletromiografia de fibra única anormal (EMG)
- Aumento do receptor sérico de acetilcolina ou anticorpos anti-MuSK
- Resposta prévia à imunoterapia
Critério de exclusão:
- Desconforto respiratório requerendo internação em UTI ou capacidade vital <1 L
- Dificuldades graves de deglutição com alto risco de aspiração
- Mudança na dosagem de corticosteroide nas 4 semanas anteriores à triagem
- Deficiência conhecida de imunoglobulina A (IgA)
- Mulheres grávidas ou amamentando
- Insuficiência renal ou hepática ativa, doença cardíaca clinicamente significativa
- Pacientes com piora da fraqueza associada a um processo infeccioso
- Falta de resposta anterior ao IVIG
- Histórico de crises anteriores de MG
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Período de Tratamento SC
Os participantes receberão 2gm/kg de imunoglobulina humana normal G (IgG) infundida durante 4 semanas em uma dose crescente da seguinte forma:
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A medicação do estudo está disponível nas seguintes formas: 5 mL (1 g IgG) em um frasco de infusão de 5 mL, 10 mL (2 g IgG) em um frasco de infusão de 10 mL, 20 mL (4 g IgG) em um frasco de infusão de 20 mL , 50 mL (10 g IgG) em um frasco de infusão de 50 mL. Os pacientes receberão 2gm/kg (150gm para um paciente de 75kg) de 20% SCIG (Hizentra) infundido durante quatro semanas em uma dose crescente.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração na Pontuação Quantitativa de Miastenia Gravis (QMGS) desde a linha de base até o dia 42 após o tratamento.
Prazo: Linha de base - Dia 42
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QMGS é uma medida clínica validada de miastenia gravis variando de 0 pontos (sem fraqueza miastênica) a um máximo de 39 pontos, com uma alteração definida de 3,4 unidades necessárias para significância clínica.
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Linha de base - Dia 42
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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A qualidade de vida será avaliada por meio do escore Quality of Life (QOL), um questionário qualitativo.
Prazo: Linha de base - Dia 42
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Linha de base - Dia 42
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Mudança na pontuação do Teste Muscular Manual (MMT) desde a linha de base até o dia 42 após o tratamento.
Prazo: Linha de base - Dia 42
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MMT é uma medida clínica validada de miastenia gravis variando de 0 pontos (sem fraqueza miastênica) a um máximo de 128 pontos, com uma alteração definida de 25% da linha de base necessária para significância clínica.
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Linha de base - Dia 42
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Os eventos adversos relacionados às infusões de SCIG serão registrados se/quando ocorrerem.
Prazo: Linha de base - Dia 42
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Linha de base - Dia 42
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A satisfação do paciente com a modalidade de tratamento será avaliada por meio de um questionário.
Prazo: Dia 42
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TQSM: Questionário de Satisfação com o Tratamento para Medicamentos.
Uma escala ordinal de 11 perguntas que mede as respostas de "Extremamente satisfeito" a "Extremamente insatisfeito" em uma lista de 7 opções de itens.
As questões abrangem quatro domínios, correspondendo a aspetos distintos relacionados com a satisfação dos doentes com o seu tratamento (Eficácia; Efeitos secundários; Conveniência e Satisfação global).
Uma pontuação pode ser obtida para cada domínio pela soma dos itens correspondentes transformados em uma escala de 0 a 100; valores mais altos indicam maior satisfação, melhor eficácia percebida, menor carga associada a efeitos colaterais, melhor conveniência
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Dia 42
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Eventos adversos graves relacionados a infusões de SCIG serão registrados se/quando ocorrerem.
Prazo: Linha de base - Dia 42
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Linha de base - Dia 42
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A proporção de participantes treinados com sucesso será registrada, indicando a viabilidade com base na adesão do paciente.
Prazo: Linha de base - Semana 2
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Linha de base - Semana 2
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A proporção de participantes completando será registrada indicando a viabilidade com base na adesão do paciente.
Prazo: Linha de base - Dia 42
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Linha de base - Dia 42
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Os escores compostos de Miastenia Gravis (MG) serão usados para avaliar a gravidade da doença por meio de uma série de avaliações funcionais, incluindo força muscular e capacidade de concluir as atividades da vida diária.
Prazo: Linha de base - Dia 42
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Linha de base - Dia 42
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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A relação custo-eficácia da terapia SCIG será calculada em comparação com a terapia IVIG padrão. Isso indicará a economia da saúde.
Prazo: Linha de base - Dia 42
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Linha de base - Dia 42
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Mudança na pontuação QOL 36 desde a linha de base até o dia 42)
Prazo: Linha de base - Dia 42
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Mudança na pontuação de qualidade de vida (QOL) desde a linha de base até o dia 42.
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Linha de base - Dia 42
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Tempo necessário para os tratamentos.
Prazo: Linha de base - Dia 42
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Tempo médio em minutos necessário para cada sessão de infusão durante o estudo.
Determinado para cada participante.
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Linha de base - Dia 42
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Preferência por tratamentos (Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM).
Prazo: Dia 42
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Escala de 11 itens que mede a satisfação com o tratamento para medicamentos em 3 domínios (eficácia, efeitos colaterais, conveniência, satisfação global).
Pontuação de 10 a 43
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Dia 42
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Intenção de continuar usando o SCIG, se necessário (via pt. entrevista)
Prazo: Dia 42
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Sim= continuará a terapia SCIG, Não= não continuará a terapia SCIG.
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Dia 42
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Proporção de participantes treinados com sucesso na autoadministração de SCIG.
Prazo: Dia 2, Dia 3.
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Proporção de participantes que treinaram com sucesso na autoadministração de SCIG expressa como uma porcentagem (treinamento concluído/realizado x 100).
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Dia 2, Dia 3.
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Proporção de participantes que concluíram o estudo.
Prazo: Dia 42
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Proporção de pacientes que completaram o estudo expressa como uma porcentagem (estudo finalizado/estudo iniciado x 100).
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Dia 42
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Avaliação da enfermeira de infusão sobre a capacidade desta população participante de usar esta modalidade de tratamento (impressão escrita)
Prazo: Dia 42
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Medida qualitativa.
Narrativa refletindo a impressão geral da enfermeira de infusão sobre a capacidade da população-alvo de empregar SCIG dentro dos parâmetros definidos pelo estudo.
(dados é uma narrativa escrita.
Por definição, isso não tem unidades nem é coletado por nenhum instrumento (questionário, parâmetro de escala etc.), ou seja.
Dados qualitativos)
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Dia 42
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Velocidade de início do tratamento de SCIG.
Prazo: Dia 1
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O número de dias entre a prescrição do tratamento com SCIG e a infusão da primeira dose.
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Dia 1
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Velocidade de início do tratamento de IVIG.
Prazo: Dia 1
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O número de dias entre a prescrição do tratamento com IVIG e a infusão da primeira dose, para qualquer participante do estudo que tenha recebido tratamentos com IVIG no passado.
Este intervalo será determinado para todas as infusões anteriores de IVIG disponíveis para cada paciente.
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Dia 1
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Zaeem A Siddiqi, MD, PhD, University of Alberta
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
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- Doenças do sistema imunológico
- Neoplasias
- Doenças Autoimunes do Sistema Nervoso
- Doenças autoimunes
- Neoplasias por local
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Neurodegenerativas
- Neoplasias do Sistema Nervoso
- Síndromes Paraneoplásicas do Sistema Nervoso
- Síndromes Paraneoplásicas
- Doenças da Junção Neuromuscular
- Miastenia grave
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Fatores imunológicos
- Anticorpos
- Imunoglobulinas
- Imunoglobulinas Intravenosas
- Imunoglobulina G
Outros números de identificação do estudo
- ZS2013-01
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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