NFC-1 在患有影响 mGluR 和 ADHD 的遗传疾病的青少年中的疗效和安全性
2021年8月2日 更新者:Aevi Genomic Medicine, LLC, a Cerecor company
一项多中心、为期 6 周、双盲、随机、安慰剂对照、平行设计的研究,以评估 NFC-1 在患有遗传性疾病影响代谢型谷氨酸受体和 ADHD 的青少年(12-17 岁)中的疗效和安全性
这是一项随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究,比较了 NFC-1 与安慰剂在患有 ADHD 且具有影响 mGluRs 的遗传疾病的青少年中的作用。
研究概览
详细说明
这是一项随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究,对象是患有 ADHD 且患有影响 mGluRs 的遗传疾病的青少年。
大约 90 名受试者将接受 NFC-1 或安慰剂的随机治疗。
根据临床反应和耐受性,将在治疗的前 4 周内优化剂量,并再维持 2 周。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
101
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Maryland
-
Baltimore、Maryland、美国、21205
- The Clinical Trials Center at Kennedy Krieger Institute
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-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 至 17年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准:
- 受试者患有精神疾病诊断和统计手册第 5 版 (DSM-5) 和注意力缺陷多动障碍评定量表 (ADHD-RS-5) 第 5 版所定义的 ADHD 在基线时≥ 28,有或没有常规 ADHD 治疗.
- 对象的智商 (IQ) > 79,基于韦氏智力量表第二版 (WASI-II)。
- 受试者先前已进行基因分型,并确定在谷氨酸受体代谢型 (GRM) 网络内的基因中存在破坏性突变,这是由拷贝数变异 (CNV) 的存在(GRM 生物标志物阳性受试者)确定的。 申办者将提供受试者阳性状态的确认。
- 根据病史、体格检查、生命体征测量、实验室安全测试和在筛选访视时进行的哥伦比亚自杀严重程度评定量表 (C-SSRS) 和/或在研究产品 (IP) 的管理之前。
- 受试者在筛选访问时和/或在 IP 给药之前进行的心电图 (ECG) 没有临床显着异常,例如严重的心律失常、心动过缓、心动过速、心脏传导问题或被认为是潜在安全问题的其他异常。
- 父母/法定监护人和受试者了解研究程序并同意受试者参与研究,如父母/法定监护人在受试者知情同意书上签名和受试者在同意表上签名所示。
排除标准:
- 先前诊断为共病的主要精神疾病(即除 ADHD 之外)的受试者,包括重度抑郁症、双相情感障碍、精神分裂症、广泛性发育障碍和智力障碍。
- 受试者目前正在服用违禁药物和/或不愿停用目前的 ADHD 药物以参与研究
- 受试者有任何疾病史,研究调查员认为这些疾病可能会混淆研究结果或通过他或她参与研究给受试者带来额外风险。
- 受试者有已知的晕厥病史或存在晕厥、心脏传导问题(例如,具有临床意义的心脏传导阻滞)、与运动相关的心脏事件,包括晕厥和先兆晕厥,或具有临床意义的心动过缓。
- 受试者有中风、慢性癫痫发作或严重神经系统疾病的病史,研究者认为这些疾病会影响受试者参与研究和/或在研究中接受评估的能力。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的?
设计细节
- 主要用途:治疗
- 分配:随机化
- 介入模型:并行分配
- 屏蔽:双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较:安慰剂
匹配的安慰剂胶囊。
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匹配的安慰剂胶囊
其他名称:
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实验性的:NFC-1
NFC-1 的剂量将以 100、200 或 400 毫克的形式每天两次作为口服胶囊给药。
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NFC-1 以 2 号硬明胶胶囊形式提供。
其他名称:
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研究衡量的是什么?
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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注意力缺陷多动障碍评定量表第 5 版 (ADHD-RS-5) 总分相对于基线的变化
大体时间:访问 8 的基线(第 6 周)
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ADHD-RS-5 由 18 个频率项和 12 个损伤项组成。 每个频率项目的评分从 0 =“从不或很少”到 3 =“非常频繁”。 ADHD-RS-5 总分计算为 18 个频率项目分数的总和。 总分范围从 0 到 54。 分数越高表示症状越严重。 相对于基线值的变化计算为评估值减去基线值。 |
访问 8 的基线(第 6 周)
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临床整体印象 - 整体改善 (CGI -I) 反应
大体时间:访问 3 至访问 8(第 6 周)
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CGI-I 项目以 7 分制评分,从 1 =“很大改善”,2 =“改善很大”,3 =“略有改善”,4 =“无变化”,5 =“稍差”, 6 =“更糟”,7 =“更糟”。 响应被定义为达到 1 或 2 的 CGI-I 分数,3 到 7 或缺失的分数被定义为无响应 |
访问 3 至访问 8(第 6 周)
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2016年6月1日
初级完成 (实际的)
2017年2月10日
研究完成 (实际的)
2017年2月17日
研究注册日期
首次提交
2016年5月13日
首先提交符合 QC 标准的
2016年5月18日
首次发布 (估计)
2016年5月19日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年8月11日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年8月2日
最后验证
2018年3月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- MDGN-NFC1-ADHD-201
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)?
未定
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