Eficacia y seguridad de NFC-1 en adolescentes con trastornos genéticos que afectan mGluR y TDAH

Criterios de inclusión:

• El sujeto tiene TDAH según lo define el Manual diagnóstico y estadístico de los trastornos mentales, 5.ª edición (DSM-5) y la versión 5 de la Escala de calificación del trastorno por déficit de atención con hiperactividad (ADHD-RS-5) ≥ 28 al inicio con o sin terapia convencional para el TDAH .
• El sujeto tiene un cociente de inteligencia (CI) > 79, según la Escala abreviada de inteligencia de Wechsler, segunda edición (WASI-II).
• El sujeto ha sido genotipado previamente y se determinó que tiene mutaciones disruptivas en genes dentro de la red metabotrópica del receptor de glutamato (GRM) según lo determinado por la presencia de variaciones en el número de copias (CNV) (sujetos positivos para biomarcadores GRM). El patrocinador proporcionará la confirmación del estado positivo de un sujeto.
• Se considera que el sujeto goza de buena salud en general, además de tener TDAH, según el historial médico, el examen físico, las mediciones de signos vitales, las pruebas de seguridad de laboratorio y la Escala de calificación de gravedad del suicidio de Columbia (C-SSRS) realizada en la visita de selección y/ o antes de la administración del producto en investigación (PI).
• El sujeto no tiene anomalías clínicamente significativas en el electrocardiograma (ECG) realizado en la visita de selección y/o antes de la administración de IP, como arritmia grave, bradicardia, taquicardia, problemas de conducción cardíaca u otras anomalías que se consideren un posible problema de seguridad.
• El padre/tutor legal y el sujeto entienden los procedimientos del estudio y aceptan la participación del sujeto en el estudio como lo indica la firma del padre/tutor legal en el formulario de consentimiento informado del sujeto y la firma del sujeto en el formulario de asentimiento.

Criterio de exclusión:

• Sujetos con diagnóstico previo de trastornos psiquiátricos mayores comórbidos (es decir, además del TDAH), que incluyen depresión mayor, enfermedad bipolar, esquizofrenia, trastorno generalizado del desarrollo y discapacidad intelectual.
• El sujeto está tomando actualmente un medicamento prohibido y/o no está dispuesto a dejar de tomar el medicamento actual para el TDAH para participar en el estudio
• El sujeto tiene antecedentes de cualquier enfermedad que, en opinión del investigador del estudio, pueda confundir los resultados del estudio o suponga un riesgo adicional para el sujeto por su participación en el estudio.
• El sujeto tiene antecedentes conocidos o presencia de síncope, problemas de conducción cardíaca (p. ej., bloqueo cardíaco clínicamente significativo), eventos cardíacos relacionados con el ejercicio, incluidos síncope y presíncope, o bradicardia clínicamente significativa.
• El sujeto tiene antecedentes de accidente cerebrovascular, convulsiones crónicas o trastorno neurológico importante que, en opinión del investigador, interferiría con la capacidad del sujeto para participar y/o ser evaluado en el estudio.