Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost NFC-1 u dospívajících s genetickými poruchami ovlivňujícími mGluR a ADHD

2. srpna 2021 aktualizováno: Aevi Genomic Medicine, LLC, a Cerecor company

Multicentrická, 6týdenní, dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie s paralelním designem k posouzení účinnosti a bezpečnosti NFC-1 u dospívajících (ve věku 12–17 let) s genetickými poruchami ovlivňujícími metabotropní glutamátové receptory a ADHD

Toto je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s paralelními skupinami NFC-1 versus placebo u dospívajících s ADHD, kteří mají genetické poruchy ovlivňující mGluR.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s paralelními skupinami adolescentů s ADHD, kteří mají genetické poruchy ovlivňující mGluR. Přibližně 90 subjektů dostane randomizovanou léčbu NFC-1 nebo placebem. Dávkování bude během prvních 4 týdnů léčby optimalizováno na základě klinické odpovědi a snášenlivosti a bude udržováno po dobu dalších 2 týdnů.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

101

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • The Clinical Trials Center at Kennedy Krieger Institute

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekt má ADHD, jak je definováno v Diagnostickém a statistickém manuálu duševních poruch, 5. vydání (DSM-5) a Verze 5 stupnice hodnocení poruchy pozornosti s hyperaktivitou (ADHD-RS-5) ≥ 28 na začátku s konvenční léčbou ADHD nebo bez ní .
  • Subjekt má inteligenční kvocient (IQ) > 79 na základě Wechslerovy zkrácené škály inteligence, druhé vydání (WASI-II).
  • Subjekt byl genotypován již dříve a bylo zjištěno, že má rušivé mutace v genech v rámci metabotropní (GRM) sítě glutamátového receptoru, jak bylo určeno přítomností variací počtu kopií (CNV) (subjekty pozitivní na GRM biomarker). Potvrzení o kladném stavu subjektu poskytne zadavatel.
  • Na základě lékařské anamnézy, fyzikálního vyšetření, měření vitálních funkcí, laboratorních bezpečnostních testů a Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) provedené při screeningové návštěvě je subjekt posouzen jako celkově dobrý zdravotní stav, s výjimkou ADHD. nebo před podáním hodnoceného přípravku (IP).
  • Subjekt nemá žádné klinicky významné abnormality na elektrokardiogramu (EKG) provedeném při screeningové návštěvě a/nebo před podáním IP, jako je závažná arytmie, bradykardie, tachykardie, problémy s převodem srdce nebo jiné abnormality považované za potenciální bezpečnostní problém.
  • Rodič/zákonný zástupce a subjekt rozumí postupům studie a souhlasí s účastí subjektu ve studii, jak je uvedeno podpisem rodiče/zákonného zástupce na formuláři informovaného souhlasu subjektu a podpisem subjektu na formuláři souhlasu.

Kritéria vyloučení:

  • Subjekty s předchozí diagnózou komorbidních závažných psychiatrických poruch (tj. kromě ADHD), včetně velké deprese, bipolární choroby, schizofrenie, pervazivní vývojové poruchy a intelektuálního postižení.
  • Subjekt v současné době užívá zakázanou medikaci a/nebo není ochoten vysadit současnou léčbu ADHD, aby se mohl zúčastnit studie
  • Subjekt má v anamnéze jakékoli onemocnění, které by podle názoru výzkumného pracovníka studie mohlo zmást výsledky studie nebo představovat další riziko pro subjekt z důvodu jeho nebo její účasti ve studii.
  • Subjekt má známou anamnézu nebo přítomnost synkopy, poruch srdečního vedení (např. klinicky významný srdeční blok), srdečních příhod souvisejících s cvičením včetně synkopy a presynkopy nebo klinicky významné bradykardie.
  • Subjekt má v anamnéze mrtvici, chronické záchvaty nebo závažnou neurologickou poruchu, která by podle názoru výzkumníka narušovala schopnost subjektu účastnit se studie a/nebo být ve studii hodnocen.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Odpovídající placebo kapsle.
Lék: Placebo
Odpovídající placebo kapsle
Ostatní jména:
  • Řízení
Experimentální: NFC-1
Dávky NFC-1 budou podávány jako 100, 200 nebo 400 mg dvakrát denně jako tobolky pro orální podávání.
Lék: NFC-1
NFC-1 se dodává jako tvrdé želatinové kapsle velikosti 2.
Ostatní jména:
  • NFC1

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna oproti výchozímu stavu na stupnici hodnocení poruchy pozornosti s hyperaktivitou, verze 5 (ADHD-RS-5) Celkové skóre
Časové okno: Výchozí návštěva 8 (týden 6)

ADHD-RS-5 se skládá z 18 frekvenčních položek a 12 poruchových položek. Každá položka frekvence byla hodnocena na stupnici od 0 = „Nikdy nebo zřídka“ do 3 = „Velmi často“.

Celkové skóre ADHD-RS-5 bylo vypočteno jako součet skóre 18 položek frekvence. Celkové skóre se pohybuje od 0 do 54. Vyšší skóre naznačuje větší závažnost symptomů. Změna od výchozí hodnoty byla vypočtena jako hodnota hodnocení minus základní hodnota.
Výchozí návštěva 8 (týden 6)
Globální klinický dojem – odezva globálního zlepšení (CGI -I).
Časové okno: Návštěva 3 až návštěva 8 (6. týden)

Položka CGI-I je hodnocena na 7bodové škále od 1 = „Velmi se zlepšilo“, 2 = „Hodně zlepšilo“, 3 = „Minimálně zlepšilo“, 4 = „Žádná změna“, 5 = „Minimálně horší“, 6 = "Mnohem horší", 7 = "Velmi mnohem horší".

Odpověď je definována jako dosažení skóre CGI-I 1 nebo 2, skóre 3 až 7 nebo chybějící jsou definovány jako bez odpovědi.
Návštěva 3 až návštěva 8 (6. týden)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Aevi Genomic Medicine, LLC, a Cerecor company

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. června 2016

Primární dokončení (Aktuální)

10. února 2017

Dokončení studie (Aktuální)

17. února 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. května 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. května 2016

První zveřejněno (Odhad)

19. května 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

11. srpna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. srpna 2021

Naposledy ověřeno

1. března 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MDGN-NFC1-ADHD-201

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Nerozhodný

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Porucha pozornosti s hyperaktivitou

Klinické studie na NFC-1

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Russia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit