Werkzaamheid en veiligheid van NFC-1 bij adolescenten met genetische aandoeningen die van invloed zijn op mGluR en ADHD

Inclusiecriteria:

• Proefpersoon heeft ADHD zoals gedefinieerd door de Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, 5e editie (DSM-5) en versie 5 van de Attention Deficit Hyperactivity Disorder Rating Scale (ADHD-RS-5) ≥ 28 bij baseline met of zonder conventionele ADHD-therapie .
• Proefpersoon heeft een intelligentiequotiënt (IQ) > 79, gebaseerd op de Wechsler Abbreviated Scale of Intelligence, tweede editie (WASI-II).
• Proefpersoon is eerder gegenotypeerd en er is vastgesteld dat hij ontwrichtende mutaties heeft in genen binnen het glutamaatreceptor-metabotrope (GRM)-netwerk, zoals bepaald door de aanwezigheid van Copy Number Variations (CNV's) (GRM-biomarker-positieve proefpersonen). De bevestiging van de positieve status van een proefpersoon wordt verstrekt door de sponsor.
• Proefpersoon wordt geacht in algemeen goede gezondheid te verkeren, afgezien van ADHD, op basis van medische voorgeschiedenis, lichamelijk onderzoek, metingen van vitale functies, veiligheidstests in het laboratorium en de Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) uitgevoerd tijdens het screeningsbezoek en/of of voorafgaand aan toediening van onderzoeksproduct (IP).
• De proefpersoon heeft geen klinisch significante afwijking op het elektrocardiogram (ECG) dat is gemaakt tijdens het screeningsbezoek en/of voorafgaand aan de toediening van IP, zoals ernstige aritmie, bradycardie, tachycardie, hartgeleidingsproblemen of andere afwijkingen die worden beschouwd als een potentieel veiligheidsprobleem.
• Ouder/wettelijke voogd en proefpersoon begrijpen de onderzoeksprocedures en gaan akkoord met de deelname van de proefpersoon aan het onderzoek, zoals aangegeven door de handtekening van de ouder/wettelijke voogd op het toestemmingsformulier en de handtekening van de proefpersoon op het instemmingsformulier.

Uitsluitingscriteria:

• Proefpersonen met een eerdere diagnose van comorbide ernstige psychiatrische stoornissen (dwz naast ADHD), waaronder ernstige depressie, bipolaire stoornis, schizofrenie, pervasieve ontwikkelingsstoornis en verstandelijke beperking.
• De proefpersoon gebruikt momenteel een verboden medicijn en/of is niet bereid zijn huidige ADHD-medicatie af te bouwen om aan het onderzoek deel te nemen
• Proefpersoon heeft een voorgeschiedenis van een ziekte die naar de mening van de onderzoeksonderzoeker de resultaten van het onderzoek zou kunnen verstoren of een extra risico voor de proefpersoon kan vormen door zijn of haar deelname aan het onderzoek.
• De patiënt heeft een bekende voorgeschiedenis of aanwezigheid van syncope, cardiale geleidingsproblemen (bijv. klinisch significante hartblokkade), inspanningsgerelateerde cardiale gebeurtenissen, waaronder syncope en pre-syncope, of klinisch significante bradycardie.
• Proefpersoon heeft een voorgeschiedenis van beroerte, chronische toevallen of ernstige neurologische aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, het vermogen van de proefpersoon om deel te nemen aan en/of beoordeeld te worden in het onderzoek zou belemmeren.