Eficácia e segurança de NFC-1 em adolescentes com distúrbios genéticos que afetam mGluR e TDAH

Critério de inclusão:

• O sujeito tem TDAH conforme definido pelo Manual Diagnóstico e Estatístico de Transtornos Mentais, 5ª edição (DSM-5) e Versão 5 da Escala de Avaliação do Transtorno de Déficit de Atenção e Hiperatividade (ADHD-RS-5) ≥ 28 na linha de base com ou sem terapia convencional de TDAH .
• O sujeito tem um quociente de inteligência (QI) > 79, com base na Escala Abreviada de Inteligência Wechsler, segunda edição (WASI-II).
• O sujeito foi genotipado anteriormente e determinado a ter mutações disruptivas em genes dentro da rede metabotrópica do receptor de glutamato (GRM), conforme determinado pela presença de variações no número de cópias (CNVs) (sujeitos positivos para biomarcadores GRM). A confirmação do status positivo de um sujeito será fornecida pelo patrocinador.
• O sujeito é considerado com boa saúde geral, além de ter TDAH, com base no histórico médico, exame físico, medições de sinais vitais, testes de segurança de laboratório e a Escala de Classificação de Gravidade do Suicídio de Columbia (C-SSRS) realizada na visita de triagem e/ ou antes da administração do produto experimental (IP).
• O sujeito não apresenta nenhuma anormalidade clinicamente significativa no eletrocardiograma (ECG) realizado na visita de triagem e/ou antes da administração de IP, como arritmia grave, bradicardia, taquicardia, problemas de condução cardíaca ou outras anormalidades consideradas um possível problema de segurança.
• O pai/responsável legal e o sujeito entendem os procedimentos do estudo e concordam com a participação do sujeito no estudo, conforme indicado pela assinatura dos pais/responsável legal no formulário de consentimento informado do sujeito e assinatura do sujeito no formulário de consentimento.

Critério de exclusão:

• Indivíduos com diagnóstico prévio de transtornos psiquiátricos maiores comórbidos (ou seja, além do TDAH), incluindo depressão maior, doença bipolar, esquizofrenia, transtorno invasivo do desenvolvimento e deficiência intelectual.
• O sujeito está atualmente tomando um medicamento proibido e/ou não está disposto a abandonar a medicação atual para o TDAH para participar do estudo
• O sujeito tem um histórico de qualquer doença que, na opinião do investigador do estudo, possa confundir os resultados do estudo ou representar um risco adicional ao sujeito por sua participação no estudo.
• O sujeito tem um histórico conhecido ou presença de síncope, problemas de condução cardíaca (por exemplo, bloqueio cardíaco clinicamente significativo), eventos cardíacos relacionados ao exercício, incluindo síncope e pré-síncope, ou bradicardia clinicamente significativa.
• O sujeito tem um histórico de acidente vascular cerebral, convulsões crônicas ou distúrbio neurológico importante que, na opinião do investigador, interferiria na capacidade do sujeito de participar e/ou ser avaliado no estudo.