Az NFC-1 hatékonysága és biztonsága az mGluR-t és az ADHD-t befolyásoló genetikai rendellenességekkel küzdő serdülőknél
2021. augusztus 2. frissítette: Aevi Genomic Medicine, LLC, a Cerecor company
Többközpontú, 6 hetes, kettős vak, randomizált, placebo-kontrollos, párhuzamos tervezésű vizsgálat az NFC-1 hatékonyságának és biztonságosságának felmérésére serdülőknél (12-17 éves korosztály) olyan genetikai rendellenességekkel, amelyek befolyásolják a metabotrop glutamát receptorokat és az ADHD-t
Ez egy randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos vizsgálat az NFC-1-ről a placebóval szemben olyan ADHD-s serdülőknél, akiknél az mGluR-t befolyásoló genetikai rendellenességek vannak.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez egy randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos vizsgálat olyan ADHD-s serdülők körében, akiknek az mGluR-t befolyásoló genetikai rendellenességei vannak.
Körülbelül 90 alany kap randomizált kezelést NFC-1-gyel vagy placebóval.
Az adagolást a kezelés első 4 hetében a klinikai válasz és a tolerálhatóság alapján optimalizálják, és további 2 hétig fenntartják.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
101
Fázis
- 2. fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
- The Clinical Trials Center at Kennedy Krieger Institute
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
12 év (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Az alanynak a Mentális zavarok Diagnosztikai és Statisztikai Kézikönyve 5. kiadása (DSM-5) és a figyelemhiányos hiperaktivitási zavarok besorolási skála (ADHD-RS-5) 5. verziója által meghatározott ADHD-ja ≥ 28 az alapvonalon, hagyományos ADHD-terápiával vagy anélkül .
- Az alany intelligenciahányadosa (IQ) > 79, a Wechsler Abbreviated Scale of Intelligence, második kiadás (WASI-II) alapján.
- Az alanyot korábban genotipizálták, és megállapították, hogy a glutamát receptor metabotróp (GRM) hálózatán belüli génekben bomlasztó mutációk vannak, amint azt a kópiaszám-variációk (CNV-k) jelenléte határozta meg (GRM biomarker-pozitív alanyok). Az alany pozitív státuszának megerősítését a szponzor biztosítja.
- Az alany a kórtörténet, a fizikális vizsgálat, az életjelek mérése, a laboratóriumi biztonsági tesztek és a Columbia öngyilkossági súlyossági besorolási skála (C-SSRS) alapján, kivéve az ADHD-t, az ADHD kivételével általánosan jó egészségi állapotúnak minősül a szűrési látogatáson és/ vagy a vizsgálati termék (IP) beadása előtt.
- Az alanynak nincs klinikailag szignifikáns eltérése a szűrővizsgálaton és/vagy az IP beadása előtt végzett elektrokardiogramon (EKG), mint például súlyos aritmia, bradycardia, tachycardia, szívvezetési problémák vagy egyéb, potenciális biztonsági problémának tekintett rendellenesség.
- A szülő/törvényes gyám és a vizsgálati alany megérti a vizsgálati eljárást, és beleegyezik a vizsgálati alanynak a vizsgálatban való részvételébe, amint azt a szülő/törvényes gyám aláírása jelzi a beleegyező nyilatkozaton és az alany aláírása a hozzájárulási űrlapon.
Kizárási kritériumok:
- Olyan alanyok, akiknél korábban diagnosztizáltak komorbid súlyos pszichiátriai rendellenességeket (azaz az ADHD-n kívül), beleértve a súlyos depressziót, a bipoláris betegséget, a skizofréniát, a pervazív fejlődési rendellenességet és az értelmi fogyatékosságot.
- Az alany jelenleg tiltott gyógyszert szed, és/vagy nem hajlandó leszoktatni a jelenlegi ADHD gyógyszerről, hogy részt vegyen a vizsgálatban
- Az alany anamnézisében olyan betegség szerepel, amely a vizsgálatot végző személy véleménye szerint megzavarhatja a vizsgálat eredményeit, vagy további kockázatot jelenthet az alany számára a vizsgálatban való részvételével.
- Az alanynak ismert kórtörténete vagy jelenléte ájulás, szívvezetési problémák (pl. klinikailag jelentős szívblokk), fizikai terheléshez kapcsolódó szívesemények, beleértve a syncope és pre-syncope, vagy klinikailag jelentős bradycardia.
- Az alanynak anamnézisében stroke, krónikus görcsrohamok vagy súlyos neurológiai rendellenesség szerepel, amely a vizsgáló véleménye szerint megzavarná az alany képességét, hogy részt vegyen és/vagy értékelhető legyen a vizsgálatban.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Kettős
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Placebo
Megfelelő placebo kapszulák.
|
Megfelelő placebo kapszulák
Más nevek:
|
|
Kísérleti: NFC-1
Az NFC-1 dózisait 100, 200 vagy 400 mg-os napi kétszeri kapszulák formájában kell beadni orális beadásra.
|
Az NFC-1 2-es méretű keményzselatin kapszula formájában kerül forgalomba.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás az alapvonalhoz képest a figyelemhiányos hiperaktivitási zavar értékelési skálájában, 5. verzió (ADHD-RS-5) összpontszám
Időkeret: Kiindulási helyzet a 8. látogatáshoz (6. hét)
|
Az ADHD-RS-5 18 frekvenciaelemből és 12 értékvesztési tételből áll. Minden gyakorisági elemet egy 0 = "soha vagy ritkán" és 3 = "nagyon gyakran" közötti skálán értékeltek. Az ADHD-RS-5 összpontszámot a 18 gyakorisági elem pontszámának összegeként számítottuk ki. Az összpontszám 0 és 54 között mozog. A magasabb pontszámok a tünetek nagyobb súlyosságát jelzik. A kiindulási értéktől való változást úgy számítottuk ki, hogy az értékelési érték mínusz az alapvonal érték. |
Kiindulási helyzet a 8. látogatáshoz (6. hét)
|
|
Klinikai globális benyomás – Globális fejlesztési (CGI-I) válasz
Időkeret: A 3. látogatástól a 8. látogatásig (6. hét)
|
A CGI-I elem értékelése egy hétfokozatú skálán történik: 1 = "nagyon sokat fejlődött", 2 = "nagyon javult", 3 = "minimálisan javult", 4 = "nincs változás", 5 = "minimálisan rosszabb", 6 = "Sokkal rosszabb", 7 = "Nagyon sokkal rosszabb". A válasz az 1-es vagy 2-es CGI-I pontszám elérése, a 3-tól 7-ig terjedő vagy hiányzó pontszám pedig a nem válaszadás. |
A 3. látogatástól a 8. látogatásig (6. hét)
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2016. június 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2017. február 10.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2017. február 17.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2016. május 13.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2016. május 18.
Első közzététel (Becslés)
2016. május 19.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2021. augusztus 11.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. augusztus 2.
Utolsó ellenőrzés
2018. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- MDGN-NFC1-ADHD-201
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Eldöntetlen
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .