Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo NFC-1 u młodzieży z zaburzeniami genetycznymi wpływającymi na mGluR i ADHD

2 sierpnia 2021 zaktualizowane przez: Aevi Genomic Medicine, LLC, a Cerecor company

Wieloośrodkowe, 6-tygodniowe, podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo, równoległe badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo NFC-1 u młodzieży (w wieku 12-17 lat) z zaburzeniami genetycznymi wpływającymi na receptory metabotropowe glutaminianu i ADHD

Jest to randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie NFC-1 w porównaniu z placebo u nastolatków z ADHD, którzy mają zaburzenia genetyczne wpływające na mGluR.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie w grupach równoległych nastolatków z ADHD, którzy mają zaburzenia genetyczne wpływające na mGluR. Około 90 pacjentów otrzyma randomizowane leczenie NFC-1 lub placebo. Dawkowanie zostanie zoptymalizowane podczas pierwszych 4 tygodni leczenia, w oparciu o odpowiedź kliniczną i tolerancję, i utrzymane przez dodatkowe 2 tygodnie.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

101

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • The Clinical Trials Center at Kennedy Krieger Institute

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjent ma ADHD zgodnie z definicją zawartą w Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, wydanie 5 (DSM-5) i wersję 5 skali oceny zaburzeń nadpobudliwości psychoruchowej z deficytem uwagi (ADHD-RS-5) ≥ 28 na początku badania z konwencjonalną terapią ADHD lub bez niej .
  • Tester ma iloraz inteligencji (IQ) > 79, w oparciu o Skróconą Skalę Inteligencji Wechslera, wydanie drugie (WASI-II).
  • Osobnik został wcześniej poddany genotypowaniu i stwierdzono, że ma destrukcyjne mutacje w genach w sieci metabotropowej receptora glutaminianu (GRM), co określono na podstawie obecności zmienności liczby kopii (CNV) (pacjenci z dodatnim wynikiem biomarkera GRM). Potwierdzenie pozytywnego statusu pacjenta zostanie dostarczone przez sponsora.
  • Oceniono, że osoba badana jest ogólnie w dobrym stanie zdrowia, innym niż ADHD, na podstawie wywiadu medycznego, badania fizykalnego, pomiarów parametrów życiowych, laboratoryjnych testów bezpieczeństwa i skali oceny ciężkości samobójstw Columbia (C-SSRS) przeprowadzonych podczas wizyty przesiewowej i/ lub przed podaniem badanego produktu (IP).
  • Uczestnik nie ma klinicznie istotnych nieprawidłowości w elektrokardiogramie (EKG) wykonanym podczas wizyty przesiewowej i/lub przed podaniem IP, takich jak poważna arytmia, bradykardia, tachykardia, problemy z przewodnictwem w sercu lub inne nieprawidłowości uważane za potencjalne zagrożenie dla bezpieczeństwa.
  • Rodzic/opiekun prawny i uczestnik rozumieją procedury badania i wyrażają zgodę na udział uczestnika w badaniu, na co wskazuje podpis rodzica/opiekuna prawnego na formularzu świadomej zgody uczestnika oraz podpis uczestnika na formularzu zgody.

Kryteria wyłączenia:

  • Osoby z wcześniejszą diagnozą współistniejących poważnych zaburzeń psychicznych (tj. oprócz ADHD), w tym dużej depresji, choroby afektywnej dwubiegunowej, schizofrenii, całościowych zaburzeń rozwojowych i niepełnosprawności intelektualnej.
  • Badany przyjmuje obecnie zabronione leki i/lub nie chce odstawić obecnych leków na ADHD, aby wziąć udział w badaniu
  • Uczestnik ma historię jakiejkolwiek choroby, która w opinii badacza mogłaby zakłócić wyniki badania lub stwarzać dodatkowe ryzyko dla uczestnika poprzez jego udział w badaniu.
  • Pacjent ma historię lub obecność omdleń, problemów z przewodnictwem serca (np. klinicznie istotny blok serca), incydentów sercowych związanych z wysiłkiem fizycznym, w tym omdlenia i stanów przedomdleniowych, lub klinicznie istotnej bradykardii.
  • Uczestnik ma historię udaru, przewlekłych napadów padaczkowych lub poważnych zaburzeń neurologicznych, które w opinii badacza mogłyby zakłócić zdolność podmiotu do udziału i/lub oceny w badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Dopasowane kapsułki placebo.
Lek: Placebo
Dopasowane kapsułki placebo
Inne nazwy:
  • Kontrola
Eksperymentalny: NFC-1
Dawki NFC-1 będą podawane jako 100, 200 lub 400 mg dwa razy dziennie w postaci kapsułek do podawania doustnego.
Lek: NFC-1
NFC-1 jest dostarczany w postaci twardych kapsułek żelatynowych w rozmiarze 2.
Inne nazwy:
  • NFC1

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w skali oceny zespołu nadpobudliwości psychoruchowej z deficytem uwagi, wersja 5 (ADHD-RS-5) Łączny wynik
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy do wizyty 8 (tydzień 6)

ADHD-RS-5 składa się z 18 pozycji dotyczących częstotliwości i 12 pozycji dotyczących utraty wartości. Każda pozycja częstotliwości została oceniona w skali od 0 = „Nigdy lub rzadko” do 3 = „Bardzo często”.

Całkowity wynik ADHD-RS-5 został obliczony jako suma 18 wyników pozycji częstości. Suma punktów mieści się w przedziale od 0 do 54. Wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie objawów. Zmiany w stosunku do wartości początkowej obliczono jako wartość oceny pomniejszoną o wartość wyjściową.
Punkt wyjściowy do wizyty 8 (tydzień 6)
Globalne wrażenie kliniczne — ogólna poprawa (CGI -I).
Ramy czasowe: Wizyta od 3 do wizyty 8 (tydzień 6)

Pozycja CGI-I jest oceniana w 7-stopniowej skali od 1 = „bardzo poprawiona”, 2 = „znacznie poprawiona”, 3 = „minimalnie poprawiona”, 4 = „bez zmian”, 5 = „minimalnie gorsza”, 6 = „Znacznie gorzej”, 7 = „Znacznie gorzej”.

Odpowiedź jest zdefiniowana jako osiągnięcie wyniku CGI-I 1 lub 2, wyniki od 3 do 7 lub brak są definiowane jako brak odpowiedzi
Wizyta od 3 do wizyty 8 (tydzień 6)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Aevi Genomic Medicine, LLC, a Cerecor company

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 czerwca 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

10 lutego 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

17 lutego 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 maja 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 maja 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

19 maja 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

11 sierpnia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 sierpnia 2021

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MDGN-NFC1-ADHD-201

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Niezdecydowany

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na NFC-1

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Cameroon

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj