Efficacia e sicurezza di NFC-1 negli adolescenti con disturbi genetici che incidono su mGluR e ADHD

Criterio di inclusione:

• Il soggetto ha l'ADHD come definito dal Manuale Diagnostico e Statistico dei Disturbi Mentali, 5a edizione (DSM-5) e Versione 5 della Scala di valutazione del disturbo da deficit di attenzione e iperattività (ADHD-RS-5) ≥ 28 al basale con o senza terapia ADHD convenzionale .
• Il soggetto ha un quoziente di intelligenza (QI) > 79, basato sulla Wechsler Abbreviated Scale of Intelligence, seconda edizione (WASI-II).
• Il soggetto è stato genotipizzato in precedenza ed è stato determinato che presenta mutazioni dirompenti nei geni all'interno della rete metabotropica del recettore del glutammato (GRM), come determinato dalla presenza di variazioni del numero di copie (CNV) (soggetti positivi al biomarcatore GRM). La conferma della positività del soggetto sarà fornita dallo sponsor.
• Il soggetto è giudicato in buona salute generale, oltre ad avere l'ADHD, in base all'anamnesi, all'esame fisico, alla misurazione dei segni vitali, ai test di sicurezza di laboratorio e alla Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) eseguita durante la visita di screening e/ o prima della somministrazione del prodotto sperimentale (IP).
• Il soggetto non presenta anomalie clinicamente significative all'elettrocardiogramma (ECG) eseguito durante la visita di screening e/o prima della somministrazione di IP come aritmia grave, bradicardia, tachicardia, problemi di conduzione cardiaca o altre anomalie ritenute un potenziale problema di sicurezza.
• Il genitore/tutore legale e il soggetto comprendono le procedure dello studio e acconsentono alla partecipazione del soggetto allo studio come indicato dalla firma del genitore/tutore legale sul modulo di consenso informato del soggetto e dalla firma del soggetto sul modulo di assenso.

Criteri di esclusione:

• - Soggetti con diagnosi precedente di disturbi psichiatrici maggiori in comorbidità (es., a parte l'ADHD), tra cui depressione maggiore, malattia bipolare, schizofrenia, disturbo pervasivo dello sviluppo e disabilità intellettiva.
• Il soggetto sta attualmente assumendo un farmaco proibito e/o non è disposto a interrompere gli attuali farmaci per l'ADHD per partecipare allo studio
• - Il soggetto ha una storia di qualsiasi malattia che, a parere del ricercatore dello studio, potrebbe confondere i risultati dello studio o costituire un rischio aggiuntivo per il soggetto a causa della sua partecipazione allo studio.
• - Il soggetto ha una storia nota o presenza di sincope, problemi di conduzione cardiaca (ad esempio, blocco cardiaco clinicamente significativo), eventi cardiaci correlati all'esercizio tra cui sincope e pre-sincope o bradicardia clinicamente significativa.
• - Il soggetto ha una storia di ictus, convulsioni croniche o grave disturbo neurologico che, a parere dello sperimentatore, interferirebbe con la capacità del soggetto di partecipare e/o essere valutato nello studio.