NFC-1:n teho ja turvallisuus nuorilla, joilla on geneettisiä häiriöitä, jotka vaikuttavat mGluR:ään ja ADHD:hen
maanantai 2. elokuuta 2021 päivittänyt: Aevi Genomic Medicine, LLC, a Cerecor company
Monikeskus, 6 viikon, kaksoissokko, satunnaistettu, lumekontrolloitu, rinnakkaissuunnittelututkimus NFC-1:n tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi nuorilla (12–17-vuotiailla), joilla on metabotrooppisiin glutamaattireseptoreihin ja ADHD:hen vaikuttavia geneettisiä häiriöitä
Tämä on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmätutkimus NFC-1:stä plaseboon verrattuna ADHD-nuorilla, joilla on mGluR:iin vaikuttavia geneettisiä häiriöitä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu rinnakkaisryhmätutkimus ADHD-nuorista, joilla on mGluR:iin vaikuttavia geneettisiä häiriöitä.
Noin 90 potilasta saa satunnaistetun hoidon NFC-1:llä tai lumelääkettä.
Annostus optimoidaan 4 ensimmäisen hoitoviikon aikana kliinisen vasteen ja siedettävyyden perusteella ja säilytetään vielä 2 viikon ajan.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
101
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
- The Clinical Trials Center at Kennedy Krieger Institute
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Tutkittavalla on mielenterveyshäiriöiden diagnostisen ja tilastollisen käsikirjan 5. painos (DSM-5) ja tarkkaavaisuusvaje-hyperaktiivisuushäiriön arviointiasteikon (ADHD-RS-5) versio 5 mukainen ADHD ≥ 28 lähtötasolla tavanomaisen ADHD-hoidon kanssa tai ilman sitä. .
- Koehenkilön älykkyysosamäärä (IQ) > 79, perustuu Wechslerin lyhennettyyn älykkyysasteikkoon, toinen painos (WASI-II).
- Koehenkilölle on tehty genotyypitys aiemmin ja sillä on todettu häiritseviä mutaatioita glutamaattireseptorin metabotrooppisen (GRM) -verkon geeneissä, mikä on määritetty kopiolukumuunnelmien (CNV:t) läsnäolon perusteella (GRM-biomarkkeripositiiviset kohteet). Sponsori vahvistaa tutkittavan positiivisen tilan.
- Tutkittavan arvioidaan olevan yleisesti hyvässä kunnossa, paitsi että hänellä on ADHD, seulontakäynnillä suoritetun sairaushistorian, fyysisen tutkimuksen, elintoimintojen mittausten, laboratorioturvallisuustestien ja Columbia Suicide Severity Rating Scalen (C-SSRS) perusteella. tai ennen tutkimustuotteen (IP) antamista.
- Tutkittavalla ei ole kliinisesti merkittävää poikkeavuutta seulontakäynnillä ja/tai ennen IP:n antamista tehdyssä EKG:ssä, kuten vakavaa rytmihäiriötä, bradykardiaa, takykardiaa, sydämen johtumishäiriöitä tai muita poikkeavuuksia, joiden katsotaan olevan mahdollinen turvallisuusongelma.
- Vanhempi/laillinen huoltaja ja tutkittava ymmärtävät tutkimusmenettelyt ja suostuvat tutkittavan osallistumiseen tutkimukseen, kuten vanhemman/huoltajan allekirjoitus koehenkilön suostumuslomakkeessa ja tutkimushenkilön allekirjoitus suostumuslomakkeessa osoittavat.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla on aiemmin diagnosoitu samanaikaiset vakavat psykiatriset häiriöt (eli ADHD:ta lukuun ottamatta), mukaan lukien vakava masennus, kaksisuuntainen mielialahäiriö, skitsofrenia, leviävä kehityshäiriö ja kehitysvamma.
- Tutkittava käyttää tällä hetkellä kiellettyä lääkitystä ja/tai ei halua vieroittaa nykyistä ADHD-lääkitystä osallistuakseen tutkimukseen
- Tutkittavalla on ollut jokin sairaus, joka tutkimuksen tutkijan mielestä saattaa sekoittaa tutkimuksen tuloksia tai aiheuttaa lisäriskin tutkittavalle hänen osallistumisensa tutkimukseen.
- Potilaalla on tiedossa tai esiintynyt pyörtymistä, sydämen johtumisongelmia (esim. kliinisesti merkittävä sydänkatkos), rasitukseen liittyviä sydäntapahtumia, mukaan lukien pyörtyminen ja pre-pyörtyminen, tai kliinisesti merkittävää bradykardiaa.
- Tutkittavalla on aiempaa aivohalvaus, krooniset kohtaukset tai vakava neurologinen häiriö, joka tutkijan mielestä häiritsisi potilaan kykyä osallistua tutkimukseen ja/tai tulla arvioitavaksi.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Yhteensopivia lumekapseleita.
|
Yhteensopivia lumekapseleita
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: NFC-1
NFC-1:n annokset annetaan 100, 200 tai 400 mg kahdesti päivässä kapseleina oraalista antoa varten.
|
NFC-1 toimitetaan koon 2 kovina gelatiinikapseleina.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tarkkailuvaje-hyperaktiivisuushäiriön arviointiasteikon muutos lähtötasosta, versio 5 (ADHD-RS-5) kokonaispistemäärä
Aikaikkuna: Lähtötilanne käyntiin 8 (viikko 6)
|
ADHD-RS-5 sisältää 18 taajuuskohdetta ja 12 arvonalennuskohdetta. Jokainen taajuuskohde pisteytettiin asteikolla 0 = "Ei koskaan tai harvoin" - 3 = "Hyvin usein". ADHD-RS-5-kokonaispistemäärä laskettiin 18 taajuuskohteen pistemäärän summana. Kokonaispisteet vaihtelevat 0-54. Korkeammat pisteet osoittavat suurempaa oireiden vakavuutta. Muutos perusarvosta laskettiin arviointiarvona miinus perusarvo. |
Lähtötilanne käyntiin 8 (viikko 6)
|
|
Kliininen maailmanlaajuinen vaikutelma – globaali parannus (CGI -I) -vaste
Aikaikkuna: Vierailu 3 - käynti 8 (viikko 6)
|
CGI-I-kohde on arvioitu 7-pisteen asteikolla 1 = "Erittäin parantunut", 2 = "Paljon parannettu", 3 = "Parantunut vähän", 4 = "Ei muutosta", 5 = "Vähintään huonompi", 6 = "Paljon huonompi", 7 = "Hyvin paljon huonompi". Vastaus määritellään CGI-I-pisteen 1 tai 2 saavuttamiseksi, pisteet 3-7 tai puuttuminen määritellään vastaamattomaksi |
Vierailu 3 - käynti 8 (viikko 6)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Keskiviikko 1. kesäkuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 10. helmikuuta 2017
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 17. helmikuuta 2017
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 13. toukokuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 18. toukokuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 19. toukokuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 11. elokuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 2. elokuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. maaliskuuta 2018
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- MDGN-NFC1-ADHD-201
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Päättämätön
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .