脊髓灰质炎后综合征患者的 L-瓜氨酸
2019年1月21日 更新者：Dirk Fischer
“L-瓜氨酸治疗脊髓灰质炎后综合征患者——一项随机双盲安慰剂对照研究”
该研究的目的是表明摄入 L-瓜氨酸可改善脊髓灰质炎后综合征 (PPS) 患者的肌肉功能。
研究概览
详细说明
这是一项单中心、随机、双盲、安慰剂对照研究。 研究药物包括 L-瓜氨酸，分别口服安慰剂；每天 3 次给予 5 克 L-瓜氨酸或安慰剂。 研究持续时间为 48 周，包括一次筛选和四次研究访问。
此外，为了研究 PPS 是否与脊髓灰质萎缩和潜在的白质萎缩以及运动皮层萎缩有关，计划为所有试验参与者提供额外的可选脊髓/脑 MRI 检查和 MRI 检查第 48 周和一年后的随访以及扩展阶段的临床和物理治疗评估。 我们预计瓜氨酸不会影响脊髓灰质或白质和灰质。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
30
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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-
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Basel、瑞士、4056
- University of Basel, Children's Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 有运动神经元丢失证据的麻痹性脊髓灰质炎病史
- 急性麻痹性脊髓灰质炎后部分或完全功能恢复期
- 缓慢进展和持续的新的肌肉无力或耐力下降，伴或不伴全身疲劳、肌肉萎缩或肌肉和关节疼痛。 症状持续至少一年
- 排除其他神经肌肉、医学和骨骼异常作为症状的原因
- 筛选时年龄超过 18 岁的患者
- 救护车
- 能够在 6 分钟内步行 150 米。 步行距离 (6MWD)
- 愿意在研究期间使用避孕药具的育龄女性
排除标准：
- 以前（3 个月或更短）或同时参与任何其他治疗试验
- 最近 3 个月内使用过 L-瓜氨酸或 L-精氨酸
- 已知个体对 L-瓜氨酸过敏
- 已知或疑似恶性肿瘤
- 根据研究者的判断，其他慢性疾病或肾、肝、心功能的临床相关限制
- 孕妇或哺乳期妇女
- 严重肾功能衰竭（计算的肾小球滤过率 (GFR) < 30 毫升/分钟）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：L-瓜氨酸
15 克 L-瓜氨酸口服每天 (3x 5g) 持续 24 周
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安慰剂比较：安慰剂
L-瓜氨酸 安慰剂 每日 3 次 p.o. 24周
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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6分钟步行距离的平均变化(6MWD)
大体时间：第 48 周的基线
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第 48 周的基线
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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运动功能测量 (MFM) 总分的平均变化
大体时间：第 48 周的基线
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第 48 周的基线
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定量肌肉 MRI 的变化（IDEAL-CPMG with T2 和脂质定量和动态 31P-MR 光谱学）
大体时间：第 48 周的基线
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第 48 周的基线
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肌肉坏死标志物血清浓度的变化
大体时间：第 48 周的基线
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第 48 周的基线
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氧化应激标志物血清浓度的变化
大体时间：第 48 周的基线
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第 48 周的基线
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亚硝化应激标志物血清浓度的变化
大体时间：第 48 周的基线
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第 48 周的基线
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线粒体相关基因标志物血清浓度的变化
大体时间：第 48 周的基线
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第 48 周的基线
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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通过问卷测量的疾病严重程度的变化
大体时间：第 48 周的基线
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疾病严重程度的平均变化，根据脊髓灰质炎晚期影响患者自我报告损伤评定量表 (SIPP-RS)、包涵体肌炎功能评定量表 (IBM-FRS) 和世界卫生组织质量评估的组合评估生活 (WHOQOL-BREF)
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第 48 周的基线
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第 48 周至第 96 周脊髓 MRI 的变化
大体时间：第 48 周到第 96 周
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第 48 周到第 96 周
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第 48 周至第 96 周脑部 MRI 的变化
大体时间：第 48 周到第 96 周
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第 48 周到第 96 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 首席研究员：Dirk Fischer, Prof.、University Children's Hospital Basel
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Gocheva V, Hafner P, Orsini AL, Schmidt S, Schaedelin S, Rueedi N, Rubino-Nacht D, Weber P, Fischer D. Health-related quality of life, self-reported impairments and activities of daily living in relation to muscle function in post-polio syndrome. J Patient Rep Outcomes. 2020 Jul 16;4(1):59. doi: 10.1186/s41687-020-00226-5.
- Schmidt S, Gocheva V, Zumbrunn T, Rubino-Nacht D, Bonati U, Fischer D, Hafner P. Treatment with L-citrulline in patients with post-polio syndrome: study protocol for a single-center, randomised, placebo-controlled, double-blind trial. Trials. 2017 Mar 9;18(1):116. doi: 10.1186/s13063-017-1829-3.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2016年6月14日
初级完成 (实际的)
2017年8月15日
研究完成 (实际的)
2018年10月5日
研究注册日期
首次提交
2016年6月6日
首先提交符合 QC 标准的
2016年6月10日
首次发布 (估计)
2016年6月15日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年1月23日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年1月21日
最后验证
2019年1月1日
更多信息
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