Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

L-Citrullin hos patienter med post-polio syndrom

21. januar 2019 opdateret af: Dirk Fischer

"Behandling med L-citrullin hos patienter med post-polio syndrom - en randomiseret dobbeltblind placebokontrolleret undersøgelse"

Formålet med undersøgelsen er at vise, at indtagelse af L-citrullin forbedrer muskelfunktionen hos patienter med Post-Polio Syndrom (PPS).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en enkeltcenter, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse. Studiemedicinen består af L-citrullin, henholdsvis placebo givet oralt; 5 g L-citrullin eller placebo vil blive givet tre gange dagligt. Undersøgelsens varighed er 48 uger og omfatter én screening og fire studiebesøg.

For at undersøge, om PPS er forbundet med en atrofi af rygmarvsgrå og potentielt også hvid substans samt motorisk cortexatrofi, planlægges det desuden at tilbyde alle forsøgsdeltagere en yderligere valgfri rygmarvs-/hjerne-MR-undersøgelse og en MR-scanning kl. uge 48 og en opfølgning et år senere sammen med en klinisk og fysioterapeutisk vurdering i forlængelsesfasen. Vi forventer ikke, at Citrulline påvirker rygmarvens grå eller hvide og grå substans.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

30

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Schweiz
      • Basel, Schweiz, 4056
        • University of Basel, Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Tidligere paralytisk poliomyelitis med tegn på motorneurontab
  • En periode med delvis eller fuldstændig funktionel genopretning efter akut paralytisk Poliomyelitis
  • Langsomt progressiv og vedvarende ny muskelsvaghed eller nedsat udholdenhed, med eller uden generaliseret træthed, muskelatrofi eller muskel- og ledsmerter. Symptomer, der varer ved i mindst et år
  • Udelukkelse af andre neuromuskulære, medicinske og skeletmæssige abnormiteter som årsager til symptomer
  • Patienter ældre end 18 år på tidspunktet for screening
  • ambulant
  • evne til at gå 150m på de 6 min. Gåafstand (6MWD)
  • kvinder i den fødedygtige alder er villige til at bruge prævention under undersøgelsen

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere (3 måneder eller mindre) eller samtidig deltagelse i ethvert andet terapeutisk forsøg
  • Brug af L-citrullin eller L-arginin inden for de sidste 3 måneder
  • Kendt individuel overfølsomhed over for L-citrullin
  • Kendt eller mistænkt malignitet
  • Anden kronisk sygdom eller klinisk relevant begrænsning af nyre-, lever-, hjertefunktion i henhold til undersøgerens skøn
  • Gravide eller ammende kvinder
  • Alvorligt nyresvigt (beregnet glomerulær filtrationshastighed (GFR) < 30 ml/min.)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: L-citrullin
15 g L-citrullin p.o. om dagen (3x 5g) i 24 uger
Medicin: 15g L-citrullin dagligt p.o.
Placebo komparator: Placebo
L-citrullin Placebo 3 gange dagligt p.o. i 24 uger
Medicin: Placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Gennemsnitlig ændring af 6 minutters gåafstand (6MWD)
Tidsramme: Baseline til uge 48
Baseline til uge 48

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Gennemsnitlig ændring af motorisk funktionsmål (MFM) total score
Tidsramme: Baseline til uge 48
Baseline til uge 48
Ændring af kvantitativ muskel MRI (IDEAL-CPMG med T₂ og lipid kvantificering og dynamisk 31P-MR spektroskopi)
Tidsramme: Baseline til uge 48
Baseline til uge 48
Ændring af serumkoncentrationer for markører for muskelnekrose
Tidsramme: Baseline til uge 48
Baseline til uge 48
Ændring af serumkoncentrationer for markører for oxidativt stress
Tidsramme: Baseline til uge 48
Baseline til uge 48
Ændring af serumkoncentrationer for markører for nitrosativ stress
Tidsramme: Baseline til uge 48
Baseline til uge 48
Ændring af serumkoncentrationer for markører for mitokondrierelaterede gener
Tidsramme: Baseline til uge 48
Baseline til uge 48

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring af sygdommens sværhedsgrad målt ved spørgeskemaer
Tidsramme: Baseline til uge 48
Gennemsnitlig ændring af sygdommens sværhedsgrad vurderet ved en kombination af de selvrapporterede svækkelser hos personer med sene virkninger af poliovurderingsskalaen (SIPP-RS), Inclusion Body Myositis Functional Rating Scale (IBM-FRS) og World Health Organization Quality of Liv (WHOQOL-BREF)
Baseline til uge 48
Ændringer i rygmarvs-MR fra uge 48 til uge 96
Tidsramme: uge 48 til uge 96
  1. Bestemmelse af graden af ​​rygmarvsgrå og hvid stofatrofi hos PPS-patienter sammenlignet med raske kontroller og dets forhold til fysisk handicap (QMT).
  2. Bestemmelse af graden af ​​motorisk cortexatrofi hos PPS-patienter sammenlignet med raske kontroller og dens sammenhæng med rygmarvsgrå og hvid substansatrofi hos PPS-patienter.
  3. Bestemmelse af sammenhængen mellem rygmarvsgrå stofatrofi og mikrostrukturelle ændringer som vurderet ved diffusionstensorbilleddannelse.
  4. Test egnetheden af ​​de anvendte, optimerede billeddannelses- og efterbehandlingsmetoder til longitudinelle data.
uge 48 til uge 96
Ændringer i hjerne-MR fra uge 48 til uge 96
Tidsramme: uge 48 til uge 96
  1. Bestemmelse af graden af ​​rygmarvsgrå og hvid stofatrofi hos PPS-patienter sammenlignet med raske kontroller og dets forhold til fysisk handicap (QMT).
  2. Bestemmelse af graden af ​​motorisk cortexatrofi hos PPS-patienter sammenlignet med raske kontroller og dens sammenhæng med rygmarvsgrå og hvid substansatrofi hos PPS-patienter.
  3. Bestemmelse af sammenhængen mellem rygmarvsgrå stofatrofi og mikrostrukturelle ændringer som vurderet ved diffusionstensorbilleddannelse.
  4. Test egnetheden af ​​de anvendte, optimerede billeddannelses- og efterbehandlingsmetoder til longitudinelle data.
uge 48 til uge 96

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Dirk Fischer

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Dirk Fischer, Prof., University Children's Hospital Basel

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

14. juni 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

15. august 2017

Studieafslutning (Faktiske)

5. oktober 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. juni 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. juni 2016

Først opslået (Skøn)

15. juni 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. januar 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. januar 2019

Sidst verificeret

1. januar 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PPS

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Post-polio syndrom

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Qatar

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner