Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

L-citrullin hos pasienter med postpoliosyndrom

21. januar 2019 oppdatert av: Dirk Fischer

"Behandling med L-citrullin hos pasienter med post-poliosyndrom - en randomisert dobbeltblind placebokontrollert studie"

Hensikten med studien er å vise at inntak av L-citrullin forbedrer muskelfunksjonen hos pasienter med Post-Polio Syndrome (PPS).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en enkeltsenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie. Studiemedisinen består av L-citrullin, henholdsvis placebo gitt oralt; 5 g L-citrullin eller placebo vil bli gitt tre ganger daglig. Studiens varighet er 48 uker og omfatter én screening og fire studiebesøk.

I tillegg, for å undersøke om PPS er assosiert med en atrofi av grå ryggmargsgrå og potensielt også hvit substans samt motorisk cortexatrofi, er det planlagt å tilby alle forsøksdeltakerne en ekstra valgfri MR-undersøkelse av ryggmarg/hjerne og en MR kl. uke 48 og en oppfølging ett år senere sammen med en klinisk og fysioterapivurdering i forlengelsesfasen. Vi forventer ikke at Citrulline påvirker den grå ryggmargen eller den hvite og grå substansen.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

30

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Sveits
      • Basel, Sveits, 4056
        • University of Basel, Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Tidligere paralytisk poliomyelitt med tegn på tap av motorneuroner
  • En periode med delvis eller fullstendig funksjonell bedring etter akutt paralytisk poliomyelitt
  • Sakte progressiv og vedvarende ny muskelsvakhet eller redusert utholdenhet, med eller uten generalisert tretthet, muskelatrofi eller muskel- og leddsmerter. Symptomer som vedvarer i minst ett år
  • Utelukkelse av andre nevromuskulære, medisinske og skjelettavvik som årsaker til symptomer
  • Pasienter over 18 år på tidspunktet for screening
  • ambulant
  • evne til å gå 150m på 6 min. Gangavstand (6MWD)
  • kvinner i fertil alder som er villige til å bruke prevensjon under studien

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere (3 måneder eller mindre) eller samtidig deltakelse i andre terapeutiske studier
  • Bruk av L-citrullin eller L-arginin i løpet av de siste 3 månedene
  • Kjent individuell overfølsomhet overfor L-citrullin
  • Kjent eller mistenkt malignitet
  • Annen kronisk sykdom eller klinisk relevant begrensning av nyre-, lever-, hjertefunksjon i henhold til utrederens skjønn
  • Gravide eller ammende kvinner
  • Alvorlig nyresvikt (beregnet glomerulær filtrasjonshastighet (GFR) < 30 ml/min)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: L-citrullin
15 g L-citrullin p.o. per dag (3x 5g) i 24 uker
Legemiddel: 15g L-citrullin daglig p.o.
Placebo komparator: Placebo
L-citrullin Placebo 3 ganger daglig p.o. i 24 uker
Legemiddel: Placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Gjennomsnittlig endring av 6 minutters gangavstand (6MWD)
Tidsramme: Baseline til uke 48
Baseline til uke 48

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Gjennomsnittlig endring av motorisk funksjonsmål (MFM) totalscore
Tidsramme: Baseline til uke 48
Baseline til uke 48
Endring av kvantitativ muskel MR (IDEAL-CPMG med T₂ og lipid kvantifisering og dynamisk 31P-MR spektroskopi)
Tidsramme: Baseline til uke 48
Baseline til uke 48
Endring av serumkonsentrasjoner for markører for muskelnekrose
Tidsramme: Baseline til uke 48
Baseline til uke 48
Endring av serumkonsentrasjoner for markører for oksidativt stress
Tidsramme: Baseline til uke 48
Baseline til uke 48
Endring av serumkonsentrasjoner for markører for nitrosativt stress
Tidsramme: Baseline til uke 48
Baseline til uke 48
Endring av serumkonsentrasjoner for markører for mitokondrierelaterte gener
Tidsramme: Baseline til uke 48
Baseline til uke 48

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring av sykdomsgrad målt ved spørreskjema
Tidsramme: Baseline til uke 48
Gjennomsnittlig endring av sykdommens alvorlighetsgrad vurdert av en kombinasjon av selvrapporterte svekkelser hos personer med seneffekter av poliovurderingsskala (SIPP-RS), Inclusion Body Myositis Functional Rating Scale (IBM-FRS) og World Health Organization Quality Of Livet (WHOQOL-BREF)
Baseline til uke 48
Endringer i ryggmargs-MR fra uke 48 til uke 96
Tidsramme: uke 48 til uke 96
  1. Bestemmelse av graden av ryggmargsgrå og hvit substans atrofi hos PPS-pasienter sammenlignet med friske kontroller og dets forhold til fysisk funksjonshemming (QMT).
  2. Bestemmelse av graden av motorisk cortexatrofi hos PPS-pasienter sammenlignet med friske kontroller og dens assosiasjon med ryggmargsgrå og hvit substansatrofi hos PPS-pasienter.
  3. Bestemmelse av assosiasjonen mellom ryggmargsgrå substansatrofi og mikrostrukturelle endringer vurdert ved diffusjonstensoravbildning.
  4. Test egnetheten til de anvendte, optimaliserte bildebehandlings- og etterbehandlingsmetodene for longitudinelle data.
uke 48 til uke 96
Endringer i hjerne-MR fra uke 48 til uke 96
Tidsramme: uke 48 til uke 96
  1. Bestemmelse av graden av ryggmargsgrå og hvit substans atrofi hos PPS-pasienter sammenlignet med friske kontroller og dets forhold til fysisk funksjonshemming (QMT).
  2. Bestemmelse av graden av motorisk cortexatrofi hos PPS-pasienter sammenlignet med friske kontroller og dens assosiasjon med ryggmargsgrå og hvit substansatrofi hos PPS-pasienter.
  3. Bestemmelse av assosiasjonen mellom ryggmargsgrå substansatrofi og mikrostrukturelle endringer vurdert ved diffusjonstensoravbildning.
  4. Test egnetheten til de anvendte, optimaliserte bildebehandlings- og etterbehandlingsmetodene for longitudinelle data.
uke 48 til uke 96

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Dirk Fischer

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Dirk Fischer, Prof., University Children's Hospital Basel

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

14. juni 2016

Primær fullføring (Faktiske)

15. august 2017

Studiet fullført (Faktiske)

5. oktober 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. juni 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

10. juni 2016

Først lagt ut (Anslag)

15. juni 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

23. januar 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. januar 2019

Sist bekreftet

1. januar 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PPS

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere