Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

L-Citrulline hos patienter med postpoliosyndrom

21 januari 2019 uppdaterad av: Dirk Fischer

"Behandling med L-citrullin hos patienter med postpoliosyndrom - en randomiserad dubbelblind placebokontrollerad studie"

Syftet med studien är att visa att intag av L-citrullin förbättrar muskelfunktionen hos patienter med Post-Polio Syndrome (PPS).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en enkelcenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie. Studiemedicinen består av L-citrullin, respektive placebo som ges oralt; 5 g L-citrullin eller placebo kommer att ges tre gånger dagligen. Studiens varaktighet är 48 veckor och omfattar en screening och fyra studiebesök.

Dessutom, för att undersöka om PPS är förknippat med en atrofi av grå ryggmärgsgrå och potentiellt även vit substans samt motorisk cortexatrofi, planeras det att erbjuda alla försöksdeltagare en extra valfri ryggmärgs-/hjärn-MR-undersökning och en MRT vid vecka 48 och en uppföljning ett år senare tillsammans med en klinisk och sjukgymnastisk bedömning under förlängningsfas. Vi förväntar oss inte att Citrulline påverkar ryggmärgsgrå eller vit och grå substans.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

30

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Schweiz
      • Basel, Schweiz, 4056
        • University of Basel, Children's Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Tidigare paralytisk poliomyelit med tecken på motorneuronförlust
  • En period av partiell eller fullständig funktionell återhämtning efter akut paralytisk Poliomyelit
  • Långsamt progressiv och ihållande ny muskelsvaghet eller minskad uthållighet, med eller utan generaliserad trötthet, muskelatrofi eller muskel- och ledvärk. Symtom som kvarstår i minst ett år
  • Uteslutning av andra neuromuskulära, medicinska och skelettavvikelser som orsaker till symtom
  • Patienter äldre än 18 år vid tidpunkten för screening
  • ambulant
  • förmåga att gå 150m på 6 min. Gångavstånd (6MWD)
  • kvinnor i fertil ålder som är villiga att använda preventivmedel under studien

Exklusions kriterier:

  • Tidigare (3 månader eller mindre) eller samtidigt deltagande i någon annan terapeutisk prövning
  • Användning av L-citrullin eller L-arginin under de senaste 3 månaderna
  • Känd individuell överkänslighet mot L-citrullin
  • Känd eller misstänkt malignitet
  • Annan kronisk sjukdom eller klinisk relevant begränsning av njur-, lever-, hjärtfunktion enligt utredarens bedömning
  • Gravida eller ammande kvinnor
  • Svår njursvikt (beräknad glomerulär filtrationshastighet (GFR) < 30 ml/min)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: L-citrullin
15 g L-citrullin p.o. per dag (3x 5g) i 24 veckor
Läkemedel: 15g L-citrullin dagligen p.o.
Placebo-jämförare: Placebo
L-citrullin Placebo 3 gånger dagligen p.o. i 24 veckor
Läkemedel: Placebo

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Genomsnittlig förändring av 6 minuters gångavstånd (6MWD)
Tidsram: Baslinje till vecka 48
Baslinje till vecka 48

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Genomsnittlig förändring av motorfunktionsmått (MFM) totalpoäng
Tidsram: Baslinje till vecka 48
Baslinje till vecka 48
Förändring av kvantitativ muskel-MR (IDEAL-CPMG med T₂- och lipidkvantifiering och dynamisk 31P-MR-spektroskopi)
Tidsram: Baslinje till vecka 48
Baslinje till vecka 48
Förändring av serumkoncentrationer för markörer för muskelnekros
Tidsram: Baslinje till vecka 48
Baslinje till vecka 48
Förändring av serumkoncentrationer för markörer för oxidativ stress
Tidsram: Baslinje till vecka 48
Baslinje till vecka 48
Förändring av serumkoncentrationer för markörer för nitrosativ stress
Tidsram: Baslinje till vecka 48
Baslinje till vecka 48
Förändring av serumkoncentrationer för markörer för mitokondrierelaterade gener
Tidsram: Baslinje till vecka 48
Baslinje till vecka 48

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring av sjukdomens svårighetsgrad mätt med frågeformulär
Tidsram: Baslinje till vecka 48
Genomsnittlig förändring av sjukdomens svårighetsgrad bedömd av en kombination av självrapporterade funktionsnedsättningar hos personer med sena effekter av polioklassificeringsskalan (SIPP-RS), Inclusion Body Myosit Functional Rating Scale (IBM-FRS) och World Health Organization Quality Of Livet (WHOQOL-BREF)
Baslinje till vecka 48
Förändringar i ryggmärgs-MR från vecka 48 till vecka 96
Tidsram: vecka 48 till vecka 96
  1. Bestämning av graden av ryggmärgsgrå och vit substansatrofi hos PPS-patienter i jämförelse med friska kontroller och dess förhållande till fysisk funktionsnedsättning (QMT).
  2. Bestämning av graden av motorisk cortexatrofi hos PPS-patienter jämfört med friska kontroller och dess samband med ryggmärgsgrå och vit substansatrofi hos PPS-patienter.
  3. Bestämning av sambandet mellan ryggmärgsgrå substansatrofi och mikrostrukturella förändringar som bedömts med diffusionstensoravbildning.
  4. Testa lämpligheten hos de tillämpade, optimerade avbildnings- och efterbehandlingsmetoderna för longitudinella data.
vecka 48 till vecka 96
Förändringar i hjärn-MRT från vecka 48 till vecka 96
Tidsram: vecka 48 till vecka 96
  1. Bestämning av graden av ryggmärgsgrå och vit substansatrofi hos PPS-patienter i jämförelse med friska kontroller och dess förhållande till fysisk funktionsnedsättning (QMT).
  2. Bestämning av graden av motorisk cortexatrofi hos PPS-patienter jämfört med friska kontroller och dess samband med ryggmärgsgrå och vit substansatrofi hos PPS-patienter.
  3. Bestämning av sambandet mellan ryggmärgsgrå substansatrofi och mikrostrukturella förändringar som bedömts med diffusionstensoravbildning.
  4. Testa lämpligheten hos de tillämpade, optimerade avbildnings- och efterbehandlingsmetoderna för longitudinella data.
vecka 48 till vecka 96

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Dirk Fischer

Utredare

  • Huvudutredare: Dirk Fischer, Prof., University Children's Hospital Basel

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

14 juni 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

15 augusti 2017

Avslutad studie (Faktisk)

5 oktober 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 juni 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

10 juni 2016

Första postat (Uppskatta)

15 juni 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

23 januari 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

21 januari 2019

Senast verifierad

1 januari 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PPS

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera