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L-citrullina in pazienti con sindrome post-polio

21 gennaio 2019 aggiornato da: Dirk Fischer

"Trattamento con L-citrullina in pazienti con sindrome post-polio - uno studio randomizzato in doppio cieco controllato con placebo"

Lo scopo dello studio è dimostrare che l'assunzione di L-citrullina migliora la funzione muscolare nei pazienti con sindrome post-polio (PPS).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio monocentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo. Il farmaco in studio è costituito da L-citrullina, rispettivamente placebo somministrati per via orale; Verranno somministrati 5 g di L-citrullina o placebo tre volte al giorno. La durata dello studio è di 48 settimane e comprende uno screening e quattro visite di studio.

Inoltre, al fine di indagare se la PPS è associata a un'atrofia della sostanza grigia del midollo spinale e potenzialmente anche della sostanza bianca, nonché all'atrofia della corteccia motoria, si prevede di offrire a tutti i partecipanti allo studio un'ulteriore indagine facoltativa di risonanza magnetica del midollo spinale/cervello e una risonanza magnetica a settimana 48 e un follow-up un anno dopo insieme a una valutazione clinica e fisioterapica durante la fase di estensione. Non ci aspettiamo che la citrullina influenzi la materia grigia o bianca e grigia del midollo spinale.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

30

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Svizzera
      • Basel, Svizzera, 4056
        • University of Basel, Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pregressa poliomielite paralitica con evidenza di perdita dei motoneuroni
  • Un periodo di recupero funzionale parziale o completo dopo poliomielite paralitica acuta
  • Nuova debolezza muscolare lentamente progressiva e persistente o diminuzione della resistenza, con o senza affaticamento generalizzato, atrofia muscolare o dolore muscolare e articolare. Sintomi che persistono per almeno un anno
  • Esclusione di altre anomalie neuromuscolari, mediche e scheletriche come cause di sintomi
  • Pazienti di età superiore ai 18 anni al momento dello screening
  • ambulante
  • capacità di camminare 150m in 6 min. Distanza a piedi (6MWD)
  • donne in età fertile disposte a usare contraccettivi durante lo studio

Criteri di esclusione:

  • Partecipazione precedente (3 mesi o meno) o concomitante a qualsiasi altra sperimentazione terapeutica
  • Uso di L-citrullina o L-arginina negli ultimi 3 mesi
  • Ipersensibilità individuale nota alla L-citrullina
  • Malignità nota o sospetta
  • Altre malattie croniche o limitazioni clinicamente rilevanti della funzionalità renale, epatica e cardiaca a discrezione dello sperimentatore
  • Donne incinte o che allattano
  • Grave insufficienza renale (velocità di filtrazione glomerulare calcolata (GFR) < 30 ml/min)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: L-citrullina
15 g L-citrullina p.o. al giorno (3x 5g) per 24 settimane
Droga: 15g L-citrullina al giorno p.o.
Comparatore placebo: Placebo
L-citrullina Placebo 3 volte al giorno p.o. per 24 settimane
Droga: Placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione media della distanza percorsa a piedi in 6 minuti (6MWD)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 48
Dal basale alla settimana 48

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione media del punteggio totale della misura della funzione motoria (MFM).
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 48
Dal basale alla settimana 48
Modifica della risonanza magnetica muscolare quantitativa (IDEAL-CPMG con quantificazione di T₂ e lipidi e spettroscopia dinamica 31P-MR)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 48
Dal basale alla settimana 48
Modifica delle concentrazioni sieriche per i marcatori di necrosi muscolare
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 48
Dal basale alla settimana 48
Modifica delle concentrazioni sieriche per i marcatori di stress ossidativo
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 48
Dal basale alla settimana 48
Modifica delle concentrazioni sieriche per i marcatori di stress nitrosativo
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 48
Dal basale alla settimana 48
Modifica delle concentrazioni sieriche per marcatori di geni correlati ai mitocondri
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 48
Dal basale alla settimana 48

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della gravità della malattia misurata mediante questionari
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 48
Variazione media della gravità della malattia valutata da una combinazione della Self-Reported Impairments in Persons With Late Effects of Polio Rating Scale (SIPP-RS), della Inclusion Body Myositis Functional Rating Scale (IBM-FRS) e della World Health Organization Quality Of Vita (WHOQOL-BREF)
Dal basale alla settimana 48
Cambiamenti nella risonanza magnetica del midollo spinale dalla settimana 48 alla settimana 96
Lasso di tempo: dalla settimana 48 alla settimana 96
  1. Determinazione del grado di atrofia della sostanza grigia e bianca del midollo spinale nei pazienti con PPS rispetto ai controlli sani e la sua relazione con la disabilità fisica (QMT).
  2. Determinazione del grado di atrofia della corteccia motoria nei pazienti con PPS rispetto ai controlli sani e sua associazione con l'atrofia della sostanza grigia e bianca del midollo spinale nei pazienti con PPS.
  3. Determinazione dell'associazione tra atrofia della materia grigia del midollo spinale e alterazioni microstrutturali valutate mediante imaging del tensore di diffusione.
  4. Verifica l'idoneità dei metodi di imaging e post-elaborazione applicati e ottimizzati per i dati longitudinali.
dalla settimana 48 alla settimana 96
Cambiamenti nella risonanza magnetica cerebrale dalla settimana 48 alla settimana 96
Lasso di tempo: dalla settimana 48 alla settimana 96
  1. Determinazione del grado di atrofia della sostanza grigia e bianca del midollo spinale nei pazienti con PPS rispetto ai controlli sani e la sua relazione con la disabilità fisica (QMT).
  2. Determinazione del grado di atrofia della corteccia motoria nei pazienti con PPS rispetto ai controlli sani e sua associazione con l'atrofia della sostanza grigia e bianca del midollo spinale nei pazienti con PPS.
  3. Determinazione dell'associazione tra atrofia della materia grigia del midollo spinale e alterazioni microstrutturali valutate mediante imaging del tensore di diffusione.
  4. Verifica l'idoneità dei metodi di imaging e post-elaborazione applicati e ottimizzati per i dati longitudinali.
dalla settimana 48 alla settimana 96

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Dirk Fischer

Investigatori

  • Investigatore principale: Dirk Fischer, Prof., University Children's Hospital Basel

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

14 giugno 2016

Completamento primario (Effettivo)

15 agosto 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

5 ottobre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 giugno 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 giugno 2016

Primo Inserito (Stima)

15 giugno 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 gennaio 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 gennaio 2019

Ultimo verificato

1 gennaio 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PPS

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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