Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

L-citrulline bij patiënten met postpoliosyndroom

21 januari 2019 bijgewerkt door: Dirk Fischer

"Behandeling met L-citrulline bij patiënten met postpoliosyndroom - een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie"

Het doel van de studie is om aan te tonen dat de inname van L-citrulline de spierfunctie verbetert bij patiënten met het Post-Polio Syndroom (PPS).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een single-center, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie. De studiemedicatie bestaat uit L-citrulline, respectievelijk placebo oraal toegediend; Driemaal daags wordt 5 g L-citrulline of placebo gegeven. De duur van het onderzoek is 48 weken en omvat één screening en vier studiebezoeken.

Bovendien, om te onderzoeken of PPS geassocieerd is met een atrofie van de grijze stof van het ruggenmerg en mogelijk ook witte stof, evenals atrofie van de motorische cortex, is het de bedoeling om alle proefdeelnemers een aanvullend optioneel MRI-onderzoek van het ruggenmerg/hersenen en een MRI aan te bieden. week 48 en een follow-up een jaar later samen met een klinische en fysiotherapeutische beoordeling tijdens de verlengingsfase. We verwachten niet dat Citrulline de grijze of witte en grijze massa van het ruggenmerg aantast.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

30

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Zwitserland
      • Basel, Zwitserland, 4056
        • University of Basel, Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Eerdere paralytische poliomyelitis met bewijs van verlies van motorneuronen
  • Een periode van gedeeltelijk of volledig functioneel herstel na acute paralytische poliomyelitis
  • Langzaam progressieve en aanhoudende nieuwe spierzwakte of verminderd uithoudingsvermogen, met of zonder gegeneraliseerde vermoeidheid, spieratrofie of spier- en gewrichtspijn. Symptomen die minstens een jaar aanhouden
  • Uitsluiting van andere neuromusculaire, medische en skeletafwijkingen als oorzaak van symptomen
  • Patiënten ouder dan 18 jaar op het moment van screening
  • ambulant
  • mogelijkheid om 150 meter te lopen in 6 minuten. Loopafstand (6MWD)
  • vrouwen in de vruchtbare leeftijd die tijdens het onderzoek anticonceptie willen gebruiken

Uitsluitingscriteria:

  • Eerdere (3 maanden of minder) of gelijktijdige deelname aan een andere therapeutische studie
  • Gebruik van L-citrulline of L-arginine in de afgelopen 3 maanden
  • Bekende individuele overgevoeligheid voor L-citrulline
  • Bekende of vermoede maligniteit
  • Andere chronische ziekte of klinisch relevante beperking van de nier-, lever- of hartfunctie naar goeddunken van de onderzoeker
  • Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven
  • Ernstig nierfalen (berekende glomerulaire filtratiesnelheid (GFR) < 30 ml/min)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: L-citrulline
15 g L-citrulline p.o. per dag (3x 5g) gedurende 24 weken
Geneesmiddel: 15g L-citrulline dagelijks p.o.
Placebo-vergelijker: Placebo
L-citrulline Placebo 3 maal daags p.o. gedurende 24 weken
Geneesmiddel: Placebo

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Gemiddelde verandering van 6 minuten loopafstand (6MWD)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 48
Basislijn tot week 48

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Gemiddelde totale score van verandering van motorische functiemeting (MFM).
Tijdsspanne: Basislijn tot week 48
Basislijn tot week 48
Verandering van kwantitatieve spier-MRI (IDEAL-CPMG met T₂- en lipide-kwantificering en dynamische 31P-MR-spectroscopie)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 48
Basislijn tot week 48
Verandering van serumconcentraties voor markers van spiernecrose
Tijdsspanne: Basislijn tot week 48
Basislijn tot week 48
Verandering van serumconcentraties voor markers van oxidatieve stress
Tijdsspanne: Basislijn tot week 48
Basislijn tot week 48
Verandering van serumconcentraties voor markers van nitrosatieve stress
Tijdsspanne: Basislijn tot week 48
Basislijn tot week 48
Verandering van serumconcentraties voor markers van mitochondriaal gerelateerde genen
Tijdsspanne: Basislijn tot week 48
Basislijn tot week 48

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van de ernst van de ziekte gemeten door vragenlijsten
Tijdsspanne: Basislijn tot week 48
Gemiddelde verandering van de ernst van de ziekte zoals beoordeeld door een combinatie van de zelfgerapporteerde stoornissen bij personen met late effecten van polio-beoordelingsschaal (SIPP-RS), de Inclusion Body Myositis Functional Rating Scale (IBM-FRS) en de World Health Organization Quality Of Leven (WHOQOL-BREF)
Basislijn tot week 48
Veranderingen in MRI van het ruggenmerg van week 48 tot week 96
Tijdsspanne: week 48 tot week 96
  1. Bepaling van de mate van atrofie van grijze en witte stof van het ruggenmerg bij PPS-patiënten in vergelijking met gezonde controles en de relatie met fysieke handicap (QMT).
  2. Bepaling van de mate van motorische cortexatrofie bij PPS-patiënten in vergelijking met gezonde controles en de associatie met atrofie van grijze en witte stof van het ruggenmerg bij PPS-patiënten.
  3. Bepaling van de associatie tussen atrofie van de grijze stof van het ruggenmerg en microstructurele veranderingen zoals vastgesteld door diffusie tensor beeldvorming.
  4. Test de geschiktheid van de toegepaste, geoptimaliseerde beeldvormings- en nabewerkingsmethoden voor longitudinale gegevens.
week 48 tot week 96
Veranderingen in hersen-MRI van week 48 tot week 96
Tijdsspanne: week 48 tot week 96
  1. Bepaling van de mate van atrofie van grijze en witte stof van het ruggenmerg bij PPS-patiënten in vergelijking met gezonde controles en de relatie met fysieke handicap (QMT).
  2. Bepaling van de mate van motorische cortexatrofie bij PPS-patiënten in vergelijking met gezonde controles en de associatie met atrofie van grijze en witte stof van het ruggenmerg bij PPS-patiënten.
  3. Bepaling van de associatie tussen atrofie van de grijze stof van het ruggenmerg en microstructurele veranderingen zoals vastgesteld door diffusie tensor beeldvorming.
  4. Test de geschiktheid van de toegepaste, geoptimaliseerde beeldvormings- en nabewerkingsmethoden voor longitudinale gegevens.
week 48 tot week 96

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Dirk Fischer

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Dirk Fischer, Prof., University Children's Hospital Basel

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

14 juni 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

15 augustus 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

5 oktober 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 juni 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 juni 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

15 juni 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

23 januari 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 januari 2019

Laatst geverifieerd

1 januari 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PPS

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren