ATR-101治疗先天性肾上腺皮质增生症的研究
2021年2月16日 更新者：Millendo Therapeutics, Inc.
ATR-101治疗先天性肾上腺增生症的2期多中心研究
这是一项 2 期多中心、单盲、多剂量研究，旨在评估口服 ATR-101 在典型先天性肾上腺增生症 (CAH) 受试者中的安全性和有效性。
每个受试者的治疗持续时间将从最少约 2 个月到 6 个月不等。
受试者可以依次增加剂量强度接受最少一个剂量水平或最多五个剂量水平。
每个剂量水平将持续 28 天。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
10
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21287
- Johns Hopkins University
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Bethesda、Maryland、美国、20892
- National Institutes of Health Clinical Center
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、美国、48109
- University of Michigan
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、美国、55905
- Mayo Clinic - Rochester
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Oklahoma
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Tulsa、Oklahoma、美国、74135
- The University of Oklahoma - Tulsa Schusterman Center
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、10021
- The Children's Hospital of Philadelphia
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 至 76年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 由 21-羟化酶缺乏引起的经典 CAH 的历史诊断记录基于： 与经典 CAH 诊断一致的 CYP21A2 酶基因突变记录，或 17-羟孕酮升高的历史记录
- 17-羟孕酮疾病状态的生化指标≥正常上限的 4 倍
- 至少连续 6 个月的慢性糖皮质激素替代治疗
- 稳定的糖皮质激素和盐皮质激素方案至少 1 个月
排除标准：
- 非典型CAH
- 肾上腺功能不全的其他原因
- 筛选前 3 个月内的手术或计划参与研究期间的手术
- 过去 6 个月内需要药物或手术治疗的活动性癌症病史
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：ATR-101
ATR-101 的剂量水平递增，从每天两次口服 125 毫克开始，每天两次达到 1000 毫克。
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每周两次 125-1000 毫克
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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17-羟孕酮减少至
大体时间：在每个剂量水平的基线和第 15 天进行评估。每个受试者将有多达 5 个剂量水平。
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在每个剂量水平的开始和结束时，在早晨给药前测量 17-羟孕酮。
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在每个剂量水平的基线和第 15 天进行评估。每个受试者将有多达 5 个剂量水平。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2016年5月18日
初级完成 (实际的)
2017年8月17日
研究完成 (实际的)
2017年8月17日
研究注册日期
首次提交
2016年6月1日
首先提交符合 QC 标准的
2016年6月14日
首次发布 (估计)
2016年6月17日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年3月10日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年2月16日
最后验证
2021年2月1日
更多信息
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