Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az ATR-101 tanulmánya a veleszületett mellékvese-hiperplázia kezelésére

2021. február 16. frissítette: Millendo Therapeutics, Inc.

A 2. fázis, az ATR-101 multicentrikus vizsgálata a veleszületett mellékvese-hiperplázia kezelésére

Ez egy 2. fázisú multicentrikus, egyszeres vak, többszörös dózisú vizsgálat az orálisan alkalmazott ATR-101 biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére klasszikus veleszületett mellékvese hiperpláziában (CAH) szenvedő betegeknél. A kezelés időtartama alanyonként legalább körülbelül 2 hónaptól 6 hónapig terjed. Egy alany legalább egy dózisszintet vagy legfeljebb 5 dózisszintet kaphat, egymást követően növekvő dóziserősségben. Mindegyik dózisszint 28 napig tart.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

10

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
        • Johns Hopkins University
      • Bethesda, Maryland, Egyesült Államok, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
        • University Of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Egyesült Államok, 74135
        • The University of Oklahoma - Tulsa Schusterman Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 10021
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

14 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A 21-hidroxiláz-hiány miatt kialakuló klasszikus CAH dokumentált történeti diagnózisa a következők alapján: A CYP21A2 enzim dokumentált genetikai mutációja, amely összhangban van a klasszikus CAH diagnózisával, vagy a 17-hidroxi-progeszteron emelkedett szintjének történeti dokumentációja
  • A 17-hidroxi-progeszteron betegség állapotának biokémiai markere a normál felső határának ≥ 4-szerese
  • Krónikus glükokortikoid helyettesítő terápia legalább 6 egymást követő hónapig
  • Stabil glükokortikoid és mineralokortikoid terápia legalább 1 hónapig

Kizárási kritériumok:

  • Nem klasszikus CAH
  • A mellékvese-elégtelenség egyéb okai
  • A szűrést megelőző 3 hónapban végzett műtét vagy a vizsgálatban való részvétel során tervezett műtét
  • Aktív rák a kórtörténetében, amely orvosi vagy sebészeti kezelést igényel az elmúlt 6 hónapban

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: ATR-101
Az ATR-101 növekvő dózisszintjei, napi kétszeri 125 mg-tól szájon át naponta kétszer 1000 mg-ig.
Drog: ATR-101
125-1000 mg hetente kétszer
Más nevek:
  • Nevanimib-hidroklorid

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A résztvevők száma a 17-hidroxiprogeszteron csökkentésével
Időkeret: A kiinduláskor és az egyes dózisszintek 15. napján értékelték. Minden alany legfeljebb 5 dózisszinttel rendelkezik.
A 17-hidroxi-progeszteront reggel, minden dózisszint elején és végén mértük az adagolás előtt.
A kiinduláskor és az egyes dózisszintek 15. napján értékelték. Minden alany legfeljebb 5 dózisszinttel rendelkezik.

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Millendo Therapeutics, Inc.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2016. május 18.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2017. augusztus 17.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2017. augusztus 17.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2016. június 1.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. június 14.

Első közzététel (Becslés)

2016. június 17.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. március 10.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. február 16.

Utolsó ellenőrzés

2021. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ATR-101-201

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel