- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Klinikai vizsgálat NCT02804178
Az ATR-101 tanulmánya a veleszületett mellékvese-hiperplázia kezelésére
2021. február 16. frissítette: Millendo Therapeutics, Inc.
A 2. fázis, az ATR-101 multicentrikus vizsgálata a veleszületett mellékvese-hiperplázia kezelésére
Ez egy 2. fázisú multicentrikus, egyszeres vak, többszörös dózisú vizsgálat az orálisan alkalmazott ATR-101 biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére klasszikus veleszületett mellékvese hiperpláziában (CAH) szenvedő betegeknél.
A kezelés időtartama alanyonként legalább körülbelül 2 hónaptól 6 hónapig terjed.
Egy alany legalább egy dózisszintet vagy legfeljebb 5 dózisszintet kaphat, egymást követően növekvő dóziserősségben.
Mindegyik dózisszint 28 napig tart.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
10
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
- Johns Hopkins University
-
Bethesda, Maryland, Egyesült Államok, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
- University of Michigan
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
- Mayo Clinic - Rochester
-
-
Oklahoma
-
Tulsa, Oklahoma, Egyesült Államok, 74135
- The University of Oklahoma - Tulsa Schusterman Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 10021
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
16 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A 21-hidroxiláz-hiány miatt kialakuló klasszikus CAH dokumentált történeti diagnózisa a következők alapján: A CYP21A2 enzim dokumentált genetikai mutációja, amely összhangban van a klasszikus CAH diagnózisával, vagy a 17-hidroxi-progeszteron emelkedett szintjének történeti dokumentációja
- A 17-hidroxi-progeszteron betegség állapotának biokémiai markere a normál felső határának ≥ 4-szerese
- Krónikus glükokortikoid helyettesítő terápia legalább 6 egymást követő hónapig
- Stabil glükokortikoid és mineralokortikoid terápia legalább 1 hónapig
Kizárási kritériumok:
- Nem klasszikus CAH
- A mellékvese-elégtelenség egyéb okai
- A szűrést megelőző 3 hónapban végzett műtét vagy a vizsgálatban való részvétel során tervezett műtét
- Aktív rák a kórtörténetében, amely orvosi vagy sebészeti kezelést igényel az elmúlt 6 hónapban
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
---|---|
Kísérleti: ATR-101
Az ATR-101 növekvő dózisszintjei, napi kétszeri 125 mg-tól szájon át naponta kétszer 1000 mg-ig.
|
125-1000 mg hetente kétszer
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
A résztvevők száma a 17-hidroxiprogeszteron csökkentésével
Időkeret: A kiinduláskor és az egyes dózisszintek 15. napján értékelték. Minden alany legfeljebb 5 dózisszinttel rendelkezik.
|
A 17-hidroxi-progeszteront reggel, minden dózisszint elején és végén mértük az adagolás előtt.
|
A kiinduláskor és az egyes dózisszintek 15. napján értékelték. Minden alany legfeljebb 5 dózisszinttel rendelkezik.
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2016. május 18.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2017. augusztus 17.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2017. augusztus 17.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2016. június 1.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2016. június 14.
Első közzététel (Becslés)
2016. június 17.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2021. március 10.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. február 16.
Utolsó ellenőrzés
2021. február 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Patológiás folyamatok
- Anyagcsere-betegségek
- Endokrin rendszer betegségei
- Gonád rendellenességek
- A szexuális fejlődés zavarai
- Urogenitális rendellenességek
- Veleszületett rendellenességek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Anyagcsere, veleszületett hibák
- Mellékvese betegségei
- Szteroid anyagcsere, veleszületett hibák
- Hiperplázia
- Mellékvese hiperplázia, veleszületett
- Adrenogenitális szindróma
- Mellékvesekéreg hiperfunkció
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- ATR-101-201
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Veleszületett mellékvese hiperplázia
-
Eyecure Therapeutics Inc.Beijing Tongren HospitalIsmeretlenLeber Congenital Amaurosis, Retinitis PigmentosaKína
-
QLT Inc.BefejezveLCA (Leber Congenital Amaurosis) | RP (Retinitis Pigmentosa)Egyesült Államok, Kanada, Németország, Hollandia, Egyesült Királyság
-
Assiut UniversityJelentkezés meghívóvalIsmétlődő Congenital Talipes EquinovarusEgyiptom
-
ProQR TherapeuticsAktív, nem toborzóSzembetegségek | Neurológiai megnyilvánulások | Szembetegségek, örökletes | Érzékelési zavarok | Látászavarok | Vakság | Leber veleszületett amaurosis | Leber Congenital Amaurosis 10 | Retina betegség | Veleszületett szembetegségekEgyesült Államok, Belgium, Brazília, Kanada, Franciaország, Németország, Olaszország, Hollandia, Egyesült Királyság
-
Editas Medicine, Inc.BefejezveSzembetegségek | Retina degeneráció | Szembetegségek, örökletes | Látászavarok | Vakság | Leber Congenital Amaurosis 10 | Retina betegség | Veleszületett szembetegségekEgyesült Államok, Hollandia, Franciaország, Németország
-
ProQR TherapeuticsToborzásSzembetegségek | Neurológiai megnyilvánulások | Retina degeneráció | Retina disztrófiák | Érzékelési zavarok | Látászavarok | Vakság | Leber veleszületett amaurosis | Leber Congenital Amaurosis 10 | Retina betegség | Veleszületett szembetegségekBelgium, Brazília, Kanada, Németország, Olaszország, Hollandia, Egyesült Királyság
-
QLT Inc.BefejezveLCA (Leber Congenital Amaurosis) | RP (Retinitis Pigmentosa)Kanada, Egyesült Államok, Németország, Hollandia, Egyesült Királyság
-
MeiraGTx UK II LtdSyne Qua Non LimitedBefejezveSzembetegségek | Retina betegségek | Szembetegségek, örökletes | Leber Congenital Amaurosis (LCA)Egyesült Államok, Egyesült Királyság
-
University of Campania "Luigi Vanvitelli"Retina Italia OnlusBefejezveLeber Congenital Amaurosis 2 | Pigmentosa retinitis 20Olaszország
-
QLT Inc.BefejezveLeber Congenital Amaurosis (LCA) | Retinitis Pigmentosa (RP)Egyesült Államok, Kanada, Dánia, Németország, Hollandia, Svájc, Egyesült Királyság
Klinikai vizsgálatok a ATR-101
-
Millendo Therapeutics US, Inc.MegszűntCushing szindrómaEgyesült Államok, Egyesült Királyság
-
Millendo Therapeutics, Inc.BefejezveMellékvesekéreg karcinóma | Mellékvese rák | ACCEgyesült Államok, Németország
-
Atrogi ABKey2Compliance; CRS Clinical Research ServicesBefejezve2-es típusú diabetes mellitusNémetország
-
Hillel Yaffe Medical CenterToborzás
-
Atriva Therapeutics GmbHMegszűntCOVID-19Németország, India, Hollandia, Lengyelország, Románia, Dél-Afrika, Spanyolország
-
National Cancer Institute (NCI)Aktív, nem toborzóTűzálló limfóma | Tűzálló rosszindulatú szilárd daganat | Ismétlődő Ewing-szarkóma | Ismétlődő limfóma | Ismétlődő rosszindulatú szilárd daganat | Tűzálló Ewing-szarkóma | Ismétlődő alveoláris rhabdomyosarcoma | Tűzálló alveoláris rhabdomyosarcomaEgyesült Államok, Kanada
-
Azitra Inc.Még nincs toborzás
-
Hillel Yaffe Medical CenterIsmeretlenNőgyógyászati rosszindulatú daganatokIzrael
-
M.D. Anderson Cancer CenterVisszavontLokálisan előrehaladott rosszindulatú szilárd daganat | Ismétlődő rosszindulatú szilárd daganat | Áttétes rosszindulatú szilárd daganat | Áttétes rosszindulatú daganat a csontban
-
Azitra Inc.FelfüggesztettPapulopustularis rosacea | Epidermális növekedési faktorEgyesült Államok