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Une étude de l'ATR-101 pour le traitement de l'hyperplasie congénitale des surrénales

16 février 2021 mis à jour par: Millendo Therapeutics, Inc.

Une étude multicentrique de phase 2 sur l'ATR-101 pour le traitement de l'hyperplasie congénitale des surrénales

Il s'agit d'une étude de phase 2 multicentrique, à simple insu et à doses multiples visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité de l'ATR-101 administré par voie orale chez des sujets atteints d'hyperplasie congénitale des surrénales (HCS) classique. La durée du traitement ira d'un minimum d'environ 2 mois à 6 mois par sujet. Un sujet peut recevoir un minimum d'un niveau de dose ou jusqu'à un maximum de 5 niveaux de dose, en augmentant séquentiellement les dosages. Chaque niveau de dose durera 28 jours.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

10

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • Johns Hopkins University
      • Bethesda, Maryland, États-Unis, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, États-Unis, 74135
        • The University of Oklahoma - Tulsa Schusterman Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 10021
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans à 78 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic historique documenté de CAH classique dû à un déficit en 21-hydroxylase basé sur : une mutation génétique documentée dans l'enzyme CYP21A2 compatible avec un diagnostic de CAH classique, ou une documentation historique de 17-hydroxyprogestérone élevée
  • Marqueur biochimique de l'état pathologique de la 17-hydroxyprogestérone ≥ 4 fois la limite supérieure de la normale
  • Traitement chronique de remplacement des glucocorticoïdes pendant au moins 6 mois consécutifs
  • Régime stable de glucocorticoïdes et de minéralocorticoïdes pendant au moins 1 mois

Critère d'exclusion:

  • CAH non classique
  • Autres causes d'insuffisance surrénalienne
  • Chirurgie au cours des 3 mois précédant le dépistage ou chirurgie planifiée pendant la participation à l'étude
  • Antécédents de cancer actif nécessitant un traitement médical ou chirurgical au cours des 6 derniers mois

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: ATR-101
Niveaux de dose croissants d'ATR-101 commençant par 125 mg par voie orale deux fois par jour jusqu'à 1000 mg deux fois par jour.
Médicament: ATR-101
125-1000 mg deux fois par semaine
Autres noms:
  • Chlorhydrate de névanimibe

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec réduction de la 17-hydroxyprogestérone à
Délai: Évalué au départ et au jour 15 de chaque niveau de dose. Chaque sujet aura jusqu'à 5 niveaux de dose.
La 17-hydroxyprogestérone a été mesurée avant l'administration du matin au début et à la fin de chaque niveau de dose.
Évalué au départ et au jour 15 de chaque niveau de dose. Chaque sujet aura jusqu'à 5 niveaux de dose.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Millendo Therapeutics, Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

18 mai 2016

Achèvement primaire (Réel)

17 août 2017

Achèvement de l'étude (Réel)

17 août 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 juin 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

14 juin 2016

Première publication (Estimation)

17 juin 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

10 mars 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

16 février 2021

Dernière vérification

1 février 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ATR-101-201

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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