Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование ATR-101 для лечения врожденной гиперплазии надпочечников

16 февраля 2021 г. обновлено: Millendo Therapeutics, Inc.

Фаза 2, многоцентровое исследование ATR-101 для лечения врожденной гиперплазии надпочечников

Это многоцентровое простое слепое исследование фазы 2 с несколькими дозами для оценки безопасности и эффективности перорально вводимого ATR-101 у субъектов с классической врожденной гиперплазией надпочечников (ВГКН). Продолжительность лечения будет варьироваться от минимум приблизительно 2 месяцев до 6 месяцев на субъекта. Субъект может получить минимум один уровень дозы или максимум 5 уровней дозы с последовательно увеличивающейся силой дозы. Каждый уровень дозы будет длиться 28 дней.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

10

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • Johns Hopkins University
      • Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Соединенные Штаты, 74135
        • The University of Oklahoma - Tulsa Schusterman Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 10021
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 16 лет до 78 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Документально подтвержденный исторический диагноз классической ВГН из-за дефицита 21-гидроксилазы, основанный на: Документированной генетической мутации фермента CYP21A2, согласующейся с диагнозом классической ВГН, или исторической документации о повышенном уровне 17-гидроксипрогестерона.
  • Биохимический маркер болезненного статуса 17-гидроксипрогестерона ≥ 4 раз выше верхней границы нормы
  • Хроническая заместительная терапия глюкокортикоидами в течение не менее 6 месяцев подряд.
  • Стабильный режим глюкокортикоидов и минералокортикоидов в течение не менее 1 месяца

Критерий исключения:

  • Неклассический CAH
  • Другие причины надпочечниковой недостаточности
  • Хирургическое вмешательство в течение предыдущих 3 месяцев до скрининга или запланированное хирургическое вмешательство во время участия в исследовании.
  • История активного рака, требующего медикаментозного или хирургического лечения в течение последних 6 месяцев

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: АТР-101
Возрастающие уровни доз ATR-101, начиная со 125 мг перорально два раза в день до 1000 мг два раза в день.
Лекарство: АТР-101
125-1000 мг два раза в неделю
Другие имена:
  • Неванимиба гидрохлорид

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников со снижением уровня 17-гидроксипрогестерона до
Временное ограничение: Оценивали на исходном уровне и на 15-й день каждого уровня дозы. Каждый субъект будет иметь до 5 уровней дозы.
17-гидроксипрогестерон измеряли перед приемом дозы утром в начале и в конце каждого уровня дозы.
Оценивали на исходном уровне и на 15-й день каждого уровня дозы. Каждый субъект будет иметь до 5 уровней дозы.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Millendo Therapeutics, Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

18 мая 2016 г.

Первичное завершение (Действительный)

17 августа 2017 г.

Завершение исследования (Действительный)

17 августа 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

1 июня 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

14 июня 2016 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

17 июня 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

10 марта 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

16 февраля 2021 г.

Последняя проверка

1 февраля 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ATR-101-201

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования АТР-101

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Poland

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться