Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af ATR-101 til behandling af medfødt binyrehyperplasi

16. februar 2021 opdateret af: Millendo Therapeutics, Inc.

En fase 2, multicenterundersøgelse af ATR-101 til behandling af medfødt binyrehyperplasi

Dette er et fase 2 multicenter, enkelt-blindt, multiple dosis studie for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​oralt administreret ATR-101 hos forsøgspersoner med klassisk medfødt adrenal hyperplasi (CAH). Behandlingsvarighed vil variere fra et minimum på ca. 2 måneder til 6 måneder pr. individ. Et individ kan modtage et minimum af et dosisniveau eller op til et maksimum på 5 dosisniveauer i sekventielt stigende dosisstyrker. Hvert dosisniveau varer 28 dage.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins University
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Forenede Stater, 74135
        • The University of Oklahoma - Tulsa Schusterman Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 10021
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år til 76 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Dokumenteret historisk diagnose af klassisk CAH på grund af 21-hydroxylase-mangel baseret på: Dokumenteret genetisk mutation i CYP21A2-enzymet i overensstemmelse med en diagnose af klassisk CAH, eller historisk dokumentation for forhøjet 17-hydroxyprogesteron
  • Biokemisk markør for sygdomsstatus for 17-hydroxyprogesteron ≥ 4 gange den øvre grænse for normal
  • Kronisk glukokortikoid substitutionsbehandling i mindst 6 på hinanden følgende måneder
  • Stabilt glukokortikoid- og mineralkortikoidregime i mindst 1 måned

Ekskluderingskriterier:

  • Ikke-klassisk CAH
  • Andre årsager til binyrebarkinsufficiens
  • Operation inden for de foregående 3 måneder forud for screening eller planlagt operation under studiedeltagelse
  • Anamnese med aktiv cancer, der kræver medicinsk eller kirurgisk behandling inden for de seneste 6 måneder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ATR-101
Stigende dosisniveauer af ATR-101 begyndende med 125 mg gennem munden to gange dagligt op til 1000 mg to gange dagligt.
Medicin: ATR-101
125-1000 mg to gange om ugen
Andre navne:
  • Nevanimibe hydrochlorid

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med reduktion af 17-hydroxyprogesteron til
Tidsramme: Evalueret ved baseline og dag 15 af hvert dosisniveau. Hvert individ vil have op til 5 dosisniveauer.
17-hydroxyprogesteron blev målt før dosis om morgenen ved begyndelsen og slutningen af ​​hvert dosisniveau.
Evalueret ved baseline og dag 15 af hvert dosisniveau. Hvert individ vil have op til 5 dosisniveauer.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Millendo Therapeutics, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

18. maj 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

17. august 2017

Studieafslutning (Faktiske)

17. august 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. juni 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. juni 2016

Først opslået (Skøn)

17. juni 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. marts 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. februar 2021

Sidst verificeret

1. februar 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ATR-101-201

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Medfødt binyrehyperplasi

Kliniske forsøg med ATR-101

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Senegal

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner